CRANBURY, N.J. - A Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) apresentou resultados de segurança e eficácia a longo prazo de seu estudo de Fase 1 do RP-A501, mostrando resultados promissores em pacientes com doença de Danon. Os resultados do estudo, que indicam que o RP-A501 é geralmente bem tolerado e eficaz na redução dos sintomas da doença cardíaca, foram compartilhados nas Sessões Científicas da American Heart Association (AHA) de 2024 e publicados no The New England Journal of Medicine.
O produto de terapia gênica investigacional, RP-A501, visa tratar a doença de Danon, um distúrbio genético raro que leva a graves problemas cardíacos. O ensaio de Fase 1 envolveu pacientes do sexo masculino que receberam uma dose baixa ou alta de RP-A501 junto com um regime imunomodulatório transitório. Os resultados demonstraram que todos os pacientes avaliáveis exibiram expressão da proteína LAMP2 cardíaca e uma redução no índice de massa ventricular esquerda (VE) de pelo menos 10% aos 12 meses, com esses efeitos sustentados por até 54 meses.
Notavelmente, o primeiro paciente tratado mostrou expressão robusta da proteína no coração em uma biópsia de cinco anos. Além disso, todos os pacientes avaliáveis experimentaram melhorias na classificação de insuficiência cardíaca e qualidade de vida, bem como reduções significativas nos biomarcadores cardíacos ao longo de um período de 24 a 54 meses após o tratamento.
Barry H. Greenberg, MD, o investigador principal do ensaio de Fase 1 do RP-A501, observou as melhorias consistentes e robustas em vários parâmetros clínicos. Ele enfatizou a falta de outras terapias que demonstrem melhora na cardiomiopatia relacionada à doença de Danon e destacou o potencial do RP-A501 como uma alternativa promissora ao transplante cardíaco, que não é curativo e carrega riscos significativos.
A empresa planeja fornecer uma atualização formal sobre as avaliações de acompanhamento a longo prazo em uma conferência médica em 2025. Hoje, a Rocket Pharmaceuticals realizará um webinar para investidores para discutir mais detalhadamente esses resultados.
O RP-A501 está sendo desenvolvido como uma potencial terapia gênica de dose única para a doença de Danon, que é caracterizada por mutações no gene LAMP2 levando à insuficiência cardíaca e morte precoce em pacientes do sexo masculino. Atualmente, a única opção de tratamento é o transplante cardíaco, ressaltando a substancial necessidade médica não atendida nesta população de pacientes.
A Rocket Pharmaceuticals é uma empresa de biotecnologia focada no desenvolvimento de terapias genéticas para distúrbios raros. Seu pipeline inclui tratamentos para uma variedade de doenças, com foco particular em condições cardiovasculares e hematológicas. A empresa acredita que sua abordagem de terapia gênica tem o potencial de oferecer benefícios a longo prazo para pacientes com doenças complexas e raras.
Este artigo é baseado em um comunicado de imprensa da Rocket Pharmaceuticals, Inc.
Em outras notícias recentes, a Rocket Pharmaceuticals tem visto desenvolvimentos significativos em seus ensaios clínicos e nomeações para o conselho. A empresa de biotecnologia concluiu o recrutamento de pacientes para seu ensaio pivotal de Fase 2 do RP-A501, um candidato a medicamento desenvolvido para tratar a doença de Danon. Este marco importante, confirmado tanto pela Canaccord Genuity quanto pela Morgan Stanley, estabelece um cronograma claro para os resultados antecipados do estudo, esperados para o final de 2025.
A empresa também deu as boas-vindas ao Dr. Mikael Dolsten para seu Conselho de Administração, um movimento recebido positivamente pelos analistas da indústria. Além disso, a Rocket Pharmaceuticals iniciou um pedido contínuo de Licença de Produtos Biológicos junto à Food and Drug Administration dos EUA para o RP-L102, um tratamento para Anemia de Fanconi.
A Canaccord Genuity e a Morgan Stanley mantiveram suas perspectivas positivas sobre a Rocket Pharmaceuticals, com a Canaccord Genuity reiterando uma classificação de Compra e um preço-alvo de 38,00$, e a Morgan Stanley mantendo uma classificação Overweight e um preço-alvo de 45,00$. Apesar de receber uma Carta de Resposta Completa da FDA em relação ao seu pedido de Licença de Produtos Biológicos para o KRESLADI™, uma terapia gênica projetada para tratar a deficiência de adesão de leucócitos-I grave, a Canaccord Genuity permanece otimista de que os problemas serão resolvidos.
Insights do InvestingPro
À medida que a Rocket Pharmaceuticals (NASDAQ: RCKT) avança sua promissora terapia gênica para a doença de Danon, os investidores devem considerar algumas métricas financeiras e insights importantes do InvestingPro.
A capitalização de mercado da empresa é de 1,24 bilhões$, refletindo a avaliação atual do mercado sobre seu potencial. No entanto, é importante notar que a RCKT ainda não é lucrativa, com uma renda operacional ajustada de -273,79 milhões$ nos últimos doze meses até o terceiro trimestre de 2023. Isso está alinhado com uma dica do InvestingPro indicando que os analistas não antecipam que a empresa será lucrativa este ano.
Apesar dos resultados clínicos promissores, as ações da RCKT enfrentaram desafios recentemente. Uma dica do InvestingPro revela que a ação sofreu uma grande queda na última semana, com um retorno total de preço de 1 semana de -17,08%. Esta volatilidade de curto prazo pode apresentar oportunidades para investidores que acreditam no potencial de longo prazo da empresa.
Em uma nota positiva, outra dica do InvestingPro destaca que 8 analistas revisaram suas previsões de lucros para cima para o próximo período. Isso pode sugerir uma confiança crescente no pipeline da empresa e nas perspectivas financeiras. Além disso, a RCKT mantém mais caixa do que dívida em seu balanço, o que pode proporcionar alguma flexibilidade financeira à medida que continua a desenvolver seus tratamentos de terapia gênica.
Para investidores que buscam uma análise mais abrangente, o InvestingPro oferece 11 dicas adicionais para a RCKT, fornecendo uma compreensão mais profunda da saúde financeira e posição de mercado da empresa.
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