Sangamo apresenta resultados positivos para terapia gênica da doença de Fabry

RICHMOND, Califórnia - A Sangamo Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SGMO), uma empresa de biotecnologia em fase clínica com capitalização de mercado de US$ 103 milhões e receita dos últimos doze meses de US$ 64 milhões, anunciou resultados preliminares positivos de seu estudo registracional de Fase 1/2 STAAR de isaralgagene civaparvovec, uma terapia gênica para adultos com doença de Fabry. De acordo com dados do InvestingPro, a empresa atualmente negocia abaixo de seu Valor Justo, apesar de desafios financeiros.

O estudo mostrou uma inclinação média anualizada positiva da taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) de 1,965 mL/min/1,73m²/ano na semana 52 em todos os 32 pacientes tratados. Este endpoint, que o FDA concordou que servirá como base principal para aprovação sob o caminho de Aprovação Acelerada, contrasta com as inclinações de eGFR em declínio tipicamente observadas com os tratamentos existentes. As ações da empresa, que caíram mais de 80% nos últimos seis meses, podem ver interesse renovado após esses resultados positivos.

Pacientes que atingiram 104 semanas de acompanhamento mantiveram uma inclinação média anualizada positiva de eGFR de 1,747 mL/min/1,73m²/ano. A empresa observou que estudos publicados de tratamentos atuais mostram inclinações médias anualizadas estimadas de eGFR variando de -2,2 a -0,4 mL/min/1,73m²/ano.

Todos os 18 pacientes que começaram o estudo em terapia de reposição enzimática descontinuaram esse tratamento e permanecem sem ele. A terapia também demonstrou expressão elevada da atividade da alfa-galactosidase A mantida por até 4,5 anos no paciente tratado por mais tempo.

O tratamento mostrou um perfil de segurança favorável sem necessidade de pré-condicionamento. A maioria dos eventos adversos foi de leve a moderada, sendo os mais comuns febre, COVID-19, dor de cabeça e nasofaringite.

Com base nesses resultados, a Sangamo planeja submeter um pedido de Licença de Produtos Biológicos ao FDA em 2026.

A doença de Fabry é um distúrbio de armazenamento lisossômico causado por mutações no gene GLA, levando à atividade enzimática deficiente que pode danificar órgãos vitais, incluindo rins, coração, nervos e pele.

As informações neste artigo são baseadas em um comunicado à imprensa da empresa.

Em outras notícias recentes, a Sangamo BioSciences tem se envolvido ativamente em desenvolvimentos estratégicos. A empresa relatou seus resultados do 1º tri de 2025, destacando uma colaboração significativa com a Eli Lilly, que poderia trazer até US$ 1,4 bilhão em pagamentos por marcos alcançados. Apesar disso, a falta de resultados financeiros imediatos ou revisões de orientação levou a uma queda notável no valor das ações. A empresa também garantiu US$ 23 milhões em financiamento, visando estender seu horizonte financeiro e apoiar negociações em andamento para seu programa de doença de Fabry. Analistas da Jefferies revisaram seu preço-alvo para a Sangamo, reduzindo-o para US$ 1,50 enquanto mantêm uma classificação de Compra, indicando otimismo cauteloso sobre o futuro da empresa. Enquanto isso, a H.C. Wainwright continua mantendo uma classificação de Compra com um alvo de US$ 10, citando confiança na estratégia de curto prazo da Sangamo e nos próximos marcos. A Sangamo está se preparando para eventos significativos, incluindo um potencial pedido de Licença de Produtos Biológicos para seu tratamento da doença de Fabry em 2026. Além disso, os avanços no pipeline da empresa em tratamentos como ST-503 e ST-506 estão progredindo, com resultados preliminares esperados para o final de 2026.

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