Sangamo Therapeutics anuncia resultados positivos de terapia gênica para doença de Fabry

A Sangamo Therapeutics (NASDAQ:SGMO), uma empresa de biotecnologia com valor de mercado de US$ 108,63 milhões e ações negociadas a US$ 0,46, anunciou na terça-feira resultados positivos preliminares do estudo registracional de Fase 1/2 STAAR, que avalia isaralgagene civaparvovec (ST-920), uma terapia gênica investigacional para adultos com doença de Fabry. De acordo com dados do InvestingPro, as ações da empresa têm enfrentado pressão significativa recentemente, embora os analistas mantenham uma recomendação consensual de compra com potencial de valorização.

Segundo o comunicado à imprensa, uma única dose de isaralgagene civaparvovec produziu uma inclinação média anualizada da taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) de 1,965 mL/min/1,73m² por ano (IC 95%: -0,153, 4,083) em 52 semanas em todos os 32 pacientes tratados. Enquanto desenvolve esses tratamentos promissores, a análise do InvestingPro mostra que a empresa gerou US$ 63,76 milhões em receita nos últimos doze meses, embora continue investindo pesadamente em P&D, o que é típico para empresas de biotecnologia em fase clínica. Para os 19 pacientes com 104 semanas de acompanhamento, a inclinação média anualizada da eGFR foi de 1,747 mL/min/1,73m² por ano (IC 95%: -0,106, 3,601). A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) concordou que a inclinação da eGFR servirá como um endpoint clínico intermediário sob a via de Aprovação Acelerada.

A Sangamo afirmou que comparará a inclinação média anualizada da eGFR do isaralgagene civaparvovec com tratamentos aprovados para a doença de Fabry usando uma meta-análise de estudos publicados. Dados observacionais para outros tratamentos, incluindo Replagal (agalsidase alfa), Fabrazyme (agalsidase beta) e Galafold (migalastat), mostram inclinações médias anualizadas estimadas da eGFR variando de -2,2 a -0,4 mL/min/1,73m² por ano.

O estudo STAAR incluiu pacientes masculinos e femininos que estavam em terapia de reposição enzimática (TRE), pseudo-naïve à TRE ou naïve à TRE, com idade mediana de 42 anos e acompanhamento mediano de 24 meses. O paciente tratado por mais tempo atingiu 4,5 anos de acompanhamento.

Os principais endpoints secundários foram positivos, com atividade sustentada elevada da alfa-galactosidase A por até 4,5 anos no paciente tratado por mais tempo. Todos os 18 pacientes que começaram com TRE foram retirados da TRE e permanecem sem ela até terça-feira, com níveis geralmente estáveis de lyso-Gb3 no plasma e endpoints cardíacos estabilizados.

Descobertas adicionais incluíram melhorias na gravidade da doença, ganhos estatisticamente significativos nas pontuações de qualidade de vida (SF-36) na semana 52 e melhorias nos sintomas gastrointestinais. Alguns pacientes relataram redução ou eliminação do uso de medicamentos para dor e retomada da sudorese.

A terapia demonstrou um perfil de segurança favorável, com a maioria dos eventos adversos sendo de grau 1 ou 2. Os mais comuns foram febre, COVID-19, dor de cabeça e nasofaringite. Todos os eventos foram resolvidos com manejo clínico, e nenhum paciente descontinuou devido a problemas de segurança.

Este resumo é baseado em uma declaração do registro da empresa na SEC. Embora os resultados clínicos da Sangamo mostrem promessa, a análise do InvestingPro indica que a empresa enfrenta desafios financeiros com uma pontuação FRACA na saúde financeira geral. Investidores que buscam insights mais profundos sobre a posição financeira e perspectivas de crescimento da Sangamo podem acessar Relatórios de Pesquisa Pro abrangentes, disponíveis exclusivamente para assinantes do InvestingPro, cobrindo mais de 1.400 ações americanas com análise especializada e inteligência acionável.

Em outras notícias recentes, a Sangamo Therapeutics anunciou resultados positivos de seu estudo de Fase 1/2 STAAR do isaralgagene civaparvovec, uma terapia gênica para a doença de Fabry. O estudo revelou uma inclinação média anualizada positiva da eGFR, que contrasta com as inclinações decrescentes tipicamente observadas com os tratamentos existentes, e todos os pacientes descontinuaram a terapia de reposição enzimática. A empresa planeja submeter um Pedido de Licença Biológica ao FDA em 2026. Enquanto isso, a H.C. Wainwright manteve uma classificação de Compra com um preço-alvo de US$ 10 para a Sangamo, expressando otimismo sobre os próximos marcos da empresa, incluindo uma potencial submissão de BLA no início de 2026. A Jefferies, no entanto, reduziu seu preço-alvo para US$ 1,50, mas manteve uma classificação de Compra, citando esforços recentes de financiamento destinados a estender o horizonte financeiro da Sangamo. A empresa recentemente garantiu US$ 23 milhões em financiamento e está em discussões com potenciais parceiros para seu programa de doença de Fabry. Além disso, a colaboração da Sangamo com a Eli Lilly poderia resultar em pagamentos de marcos de até US$ 1,4 bilhão, destacando as parcerias estratégicas da empresa no mercado de terapia gênica.

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