A Vertex Pharmaceuticals Incorporated, uma empresa de biotecnologia, dedica-se ao desenvolvimento e comercialização de terapias para o tratamento da fibrose cística (FC). Ele comercializa TRIKAFTA/KAFTRIO para pessoas com FC com pelo menos uma mutação F508del para 2 anos de idade ou mais; SYMDEKO/SYMKEVI para pessoas com FC com 6 anos de idade ou mais; ORKAMBI para pacientes com FC com 1 ano ou mais; e KALYDECO para o tratamento de doentes com 1 ano ou mais que tenham FC com ivacaftor. O pipeline da empresa inclui o VX-522, uma terapêutica de mRNA CFTR projetada para tratar a causa subjacente da FC, que está em ensaio clínico de Fase 1; VX-548, um medicamento não opioide para o tratamento da dor aguda e neuropática que está em ensaio clínico de fase 3; Exa-cel, para o tratamento da doença falciforme e da talassemia beta dependente de transfusão que está em ensaio clínico de fase 2/3. Além disso, fornece inaxaplina para o tratamento da glomeruloesclerose segmentar e focal mediada pela APOL1 e comorbidades, como hipertensão arterial sistêmica em fase 2/3 única; VX-880 e VX-264, tratamento para Diabetes Tipo 1 que está em ensaio clínico de Fase 1/2; VX-970, que está em ensaio clínico de fase 2 para o tratamento do câncer; e VX-803 e VX-984 para tratamento de câncer em ensaio clínico de Fase 1. Além disso, vende os produtos para farmácias especializadas e distribuidores especializados nos Estados Unidos, bem como farmácias de varejo, hospitais e clínicas. Além disso, a empresa tem colaborações com a CRISPR Therapeutics AG.; Moderna, Inc.; Entrada Therapeutics, Inc.; Arbor Biotecnologias, Inc.; Mammoth Biosciences, Inc.; e Verve Therapeutics., bem como colaborações com a Tevard Biosciences para desenvolver novas terapias baseadas em tRNA para distrofia muscular de Duchenne. A Vertex Pharmaceuticals Incorporated foi fundada em 1989 e está sediada em Boston, Massachusetts.