A PTC Therapeutics, Inc., uma empresa biofarmacêutica, concentra-se na descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos para pacientes com doenças raras nos Estados Unidos e internacionalmente. A empresa oferece Translarna e Emflaza para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne; Upstaza para tratar a deficiência de l-aminoácido aromático (AADC), um distúrbio do sistema nervoso central; Tegsedi e Waylivra para o tratamento de doenças raras; e Evrysdi para tratar a atrofia muscular espinhal (AME) em adultos e crianças. Seus produtos de pipeline de desenvolvimento incluem Sepiapterina para o tratamento de fenilcetonúria; plataforma de emenda PTC518, que está sendo desenvolvida para o tratamento da doença de Huntington; e ferroptose e plataformas de inflamação, incluindo vatiquinona para tratamento da ataxia de Friedreich e utreloxastat para o tratamento da esclerose lateral amiotrófica. A empresa distribui seus produtos através de distribuidores terceirizados. Tem colaborações com F. Hoffman-La Roche Ltd, Hoffman-La Roche Inc., a SMA Foundation, National Taiwan University, Akcea Therapeutics, Inc., e Shiratori Pharmaceutical Co., Ltd. A PTC Therapeutics, Inc., foi incorporada em 1998 e está sediada em South Plainfield, Nova Jersey.