Trump diz que lista de candidatos a chair do Fed inclui Hassett e Bessent
Investing.com — A Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX), uma empresa de biotecnologia com capitalização de mercado de US$ 408 milhões, cujas ações subiram mais de 160% no último ano, anunciou dados positivos de 48 semanas do seu ensaio clínico de Fase 2 HELIOS, que avalia o AMX0035 para o tratamento da síndrome de Wolfram, uma doença neurodegenerativa rara e progressiva. De acordo com a análise do InvestingPro, a empresa atualmente negocia próximo ao seu Valor Justo. Os dados, apresentados em um congresso recente em Copenhague, Dinamarca, sugerem estabilização sustentada ou melhoria nos marcadores de progressão da doença, incluindo função pancreática, controle glicêmico, visão e carga geral de sintomas.
Os resultados do ensaio indicam que o AMX0035, uma combinação oral de fenilbutirato de sódio e taurursodiol, continuou a mostrar melhorias sustentadas ou estabilização no controle glicêmico e acuidade visual da Semana 24 à Semana 48. Todos os participantes com medições disponíveis atenderam aos critérios de resposta, refletindo estabilidade ou melhoria nos sintomas relacionados à síndrome de Wolfram. Para análise detalhada do pipeline de desenvolvimento de medicamentos da Amylyx e potencial de mercado, os assinantes do InvestingPro podem acessar relatórios de pesquisa abrangentes e insights de especialistas.
Os dados de segurança do ensaio HELIOS foram consistentes com estudos anteriores, com todos os eventos adversos sendo leves ou moderados e sem eventos adversos graves relacionados ao tratamento relatados.
Fumihiko Urano, MD, PhD, Investigador Principal do ensaio HELIOS, enfatizou a consistência dos resultados da Semana 48 em várias medidas de progressão da doença. Camille L. Bedrosian, MD, Diretora Médica da Amylyx, afirmou que os resultados de longo prazo reforçam a crença no potencial do AMX0035 para estabilizar e melhorar manifestações-chave da síndrome de Wolfram. Com esses resultados, a Amylyx está focada em trabalhar com o FDA para informar o design de um ensaio de Fase 3.
O ensaio HELIOS, que recebeu Designação de Medicamento Órfão pelo FDA e pela Comissão Europeia, foi projetado para avaliar a segurança e tolerabilidade do AMX0035, bem como seus efeitos na função endocrinológica, neurológica e oftalmológica em adultos com síndrome de Wolfram.
Com uma forte pontuação de Saúde Financeira de 2,27 (RAZOÁVEL) e métricas de fluxo de caixa particularmente robustas no InvestingPro, a Amylyx relatou que espera que seu caixa se estenda até o final de 2026. Os analistas mantêm um consenso de Compra Forte com preços-alvo variando de US$ 7 a US$ 16. A empresa continua focada no desenvolvimento de tratamentos para doenças com altas necessidades não atendidas, incluindo várias doenças neurodegenerativas e endócrinas.
As informações neste artigo são baseadas em um comunicado de imprensa da Amylyx Pharmaceuticals.
Em outras notícias recentes, a Amylyx Pharmaceuticals Inc. anunciou o início de um ensaio clínico de Fase 3 para avexitida, visando o tratamento da hipoglicemia pós-bariátrica (PBH). O ensaio, denominado LUCIDITY, avaliará a eficácia e segurança do medicamento em aproximadamente 75 participantes que foram submetidos à cirurgia de bypass gástrico Roux-en-Y. A avexitida mostrou promessa em ensaios anteriores, ganhando Designações de Terapia Inovadora e Medicamento Órfão do FDA. Enquanto isso, analistas da Mizuho elevaram a classificação das ações da Amylyx de Neutro para Superar o Mercado, dobrando o preço-alvo de US$ 3,00 para US$ 7,00. Esta atualização reflete a perspectiva positiva da Mizuho sobre o foco da empresa na avexitida e seu pipeline de pesquisa e desenvolvimento. Os analistas também reintroduziram contribuições do AMX0035 da Amylyx para paralisia supranuclear progressiva e Síndrome de Wolfram em sua avaliação. A mudança para uma metodologia de avaliação baseada em fluxo de caixa descontado ressalta a confiança nas perspectivas financeiras da Amylyx. Esses desenvolvimentos indicam uma ênfase estratégica no avanço de tratamentos para PBH e outras condições.
Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.