Arrowhead busca aprovação para teste de medicamento contra Alzheimer

PASADENA, Califórnia - A Arrowhead Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:ARWR), cuja ação subiu mais de 80% nos últimos seis meses e atualmente é negociada próxima à sua máxima de 52 semanas de US$ 29,34, solicitou autorização regulatória para iniciar um ensaio clínico de Fase 1/2a do ARO-MAPT, um terapêutico investigacional de interferência de RNA direcionado a tauopatias, incluindo a doença de Alzheimer. De acordo com dados do InvestingPro, a empresa, avaliada em US$ 3,8 bilhões, está sendo negociada atualmente em níveis de Valor Justo.

A empresa apresentou sua solicitação à Autoridade de Segurança de Medicamentos e Dispositivos Médicos da Nova Zelândia, segundo comunicado à imprensa. O estudo proposto avaliaria o medicamento em até 64 indivíduos saudáveis e 48 pessoas com doença de Alzheimer em estágio inicial. Analistas mantêm uma perspectiva otimista sobre a Arrowhead, com preços-alvo variando de US$ 17 a US$ 80 por ação.

O ARO-MAPT foi projetado para silenciar a expressão do gene da proteína tau associada a microtúbulos (MAPT). Acredita-se que a agregação da proteína tau contribua para múltiplas tauopatias, incluindo a doença de Alzheimer, que afeta aproximadamente 32 milhões de pessoas em todo o mundo.

A terapia investigacional utiliza o novo sistema de entrega proprietário da Arrowhead, que demonstrou penetração na barreira hematoencefálica em estudos pré-clínicos. Dados apresentados na quarta-feira no RNA Leaders USA Congress 2025 mostraram que a terapia alcançou potente supressão do mRNA MAPT e da proteína tau em todo o sistema nervoso central após administração subcutânea em primatas não humanos.

"Novos dados pré-clínicos sobre a plataforma TRiM e o ARO-MAPT mostram melhor entrega e redução de mRNA e proteína em todo o SNC em comparação com a administração intratecal, com redução duradoura de proteínas potencialmente permitindo dosagem subcutânea mensal ou trimestral", disse James Hamilton, Diretor Médico e Chefe de P&D da Arrowhead.

O ensaio clínico proposto incluiria múltiplas partes com indivíduos recebendo uma ou três doses semanais seguidas por administrações mensais de ARO-MAPT ou placebo via injeção subcutânea.

A doença de Alzheimer é caracterizada pelo declínio cognitivo e funcional e é a causa mais comum de demência. Com analistas prevendo um crescimento de receita superior a 200% para o ano fiscal de 2025, o pipeline de desenvolvimento da Arrowhead pode apresentar oportunidades significativas. Para insights mais profundos sobre a saúde financeira e perspectivas de crescimento da Arrowhead, incluindo 13 ProTips adicionais e análise abrangente, visite InvestingPro.

Em outras notícias recentes, a Arrowhead Pharmaceuticals tem estado em destaque com vários desenvolvimentos notáveis. A empresa garantiu um acordo global de licenciamento e colaboração de US$ 200 milhões com a Novartis para sua terapia siRNA direcionada a condições neurológicas, incluindo a Doença de Parkinson. Este acordo também possui potencial para pagamentos de marcos de até US$ 2 bilhões e royalties sobre vendas comerciais. Além disso, a Arrowhead anunciou que receberá US$ 50 milhões em suas próprias ações ordinárias da Sarepta Therapeutics, como parte de um pagamento de marco de US$ 100 milhões, com os US$ 50 milhões restantes a serem recebidos em dinheiro.

A H.C. Wainwright reafirmou sua classificação de Compra para a Arrowhead Pharmaceuticals, mantendo um preço-alvo de US$ 80. Isso segue dados promissores da Ionis Pharmaceuticals sobre seu oligonucleotídeo antisense olezarsen. Por outro lado, a Leerink Partners ajustou seu preço-alvo para a Arrowhead para US$ 21, mantendo uma classificação de Desempenho de Mercado após os resultados do terceiro trimestre fiscal da empresa. A Arrowhead também recebeu um pagamento de marco de US$ 100 milhões da Sarepta por atingir metas de recrutamento em um ensaio de Fase 1/2 do ARO-DM1. Por fim, a Sarepta vendeu mais de 9,2 milhões de ações da Arrowhead, gerando pelo menos US$ 174 milhões em receita bruta.

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