SAN DIEGO - A Capricor Therapeutics, empresa de biotecnologia, anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos agendou uma reunião pré-BLA para o terceiro trimestre de 2024. Esta reunião visa finalizar o Pedido de Licença Biológica (BLA) para deramiocel (CAP-1002), um tratamento para a Distrofia Muscular de Duchenne (DMD).
A DMD é uma doença genética grave que leva à fraqueza muscular progressiva e inflamação crônica, afetando aproximadamente 15.000 a 20.000 pacientes nos EUA O Deramiocel, uma terapia celular alogênica derivada do coração, tem avançado através do desenvolvimento clínico de Fase 3 e é projetado para abordar as consequências da DMD fornecendo ações imunomoduladoras, antifibróticas e regenerativas.
A CEO da Capricor, Linda Marbán, Ph.D., expressou o compromisso da empresa em trabalhar com a FDA para agilizar o arquivamento e a potencial aprovação do deramiocel. Ela destacou a necessidade de múltiplas terapias para combater efetivamente a DMD, sugerindo que o deramiocel poderia servir como um tratamento fundamental para os pacientes.
A empresa também apresentará dados de 36 meses do estudo de extensão de rótulo aberto HOPE-2 na 30ª Conferência Anual do Projeto Mãe Distrofia Muscular (PPMD), de 27 a 29 de junho de 2024. Esses dados abrangerão tanto os desfechos esqueléticos quanto os cardíacos.
A Capricor tem um acordo com a Nippon Shinyaku Co., Ltd., para a comercialização e distribuição exclusivas de deramiocel nos EUA e Japão, aguardando aprovação regulatória. No entanto, o deramiocel é atualmente um novo medicamento experimental e não foi aprovado para nenhuma indicação.
A próxima reunião da FDA é um passo significativo para a Capricor, que busca trazer seu principal candidato a produto no mercado. O anúncio desta reunião é baseado em um comunicado de imprensa da Capricor Therapeutics.
Em outras notícias recentes, a Capricor Therapeutics anunciou resultados positivos de três anos de seu estudo HOPE-2 de CAP-1002, um tratamento para distrofia muscular de Duchenne (DMD). Os pacientes apresentaram benefícios sustentados na função muscular esquelética e estabilização da função cardíaca. As empresas de análise Oppenheimer e Ladenburg Thalmann expressaram otimismo sobre os desenvolvimentos da Capricor, com Oppenheimer prevendo que o CAP-1002 poderia alcançar cerca de US$ 1 bilhão em vendas líquidas nos EUA até 2030, resultando em aproximadamente US$ 310 milhões em receita para a Capricor.
A Ladenburg Thalmann também aumentou seu preço-alvo para as ações da Capricor, refletindo visões positivas sobre as discussões em andamento da empresa com a FDA e possíveis desenvolvimentos. A Capricor concluiu a inscrição para a Coorte A de seu teste principal HOPE-3 Fase 3 e está planejando uma potencial comercialização e expansão global.
A posição financeira da empresa parece estável, com uma pista de caixa até o 1º trimestre de 2025, reforçada por um pagamento de marco da Nippon Shinyaku e fundos levantados por meio de seu programa no mercado. Enquanto a Capricor se prepara para os próximos passos para colocar o CAP-1002 no mercado, a indústria estará observando de perto os resultados de seus testes em andamento e discussões regulatórias. Estes desenvolvimentos recentes sublinham os progressos realizados pela Capricor na sua busca de proporcionar um tratamento eficaz para a DMD.
InvestingPro Insights
À medida que a Capricor Therapeutics se prepara para uma reunião pré-BLA crítica com a FDA para seu tratamento DMD, deramiocel, métricas financeiras e insights de analistas fornecem uma imagem mais ampla da posição da empresa no mercado. Com uma capitalização de mercado de 153,18 milhões de dólares, a Capricor está navegando em uma fase crucial em seu desenvolvimento. Apesar do impressionante crescimento da receita de 389,3% nos últimos doze meses até o 1º trimestre de 2024, a saúde financeira da empresa está sob escrutínio devido a preocupações com sua queima de caixa e lucratividade.
O InvestingPro Tips destaca que, embora a Capricor tenha mais caixa do que dívida, o que é um sinal positivo, ela também está queimando rapidamente o dinheiro. Além disso, os analistas revisaram seus lucros para baixo para o próximo período, antecipando uma queda nas vendas no ano atual. Essas preocupações são agravadas por fracas margens de lucro bruto, evidenciadas por uma margem de lucro bruto de -47,2% no mesmo período. Além disso, a empresa deve registrar uma queda no lucro líquido este ano, e os analistas não preveem que a Capricor será lucrativa nesse prazo.
O desempenho da ação reflete esses desafios, com queda de 20,03% no último mês e de 27,75% nos últimos três meses. A relação preço/livro, que está em alta de 8,31, sugere que a ação está sendo negociada com um prêmio em relação ao seu valor contábil. Para os investidores que procuram insights adicionais, há mais de 10 dicas InvestingPro disponíveis, que podem ser exploradas mais a fundo em https://www.investing.com/pro/CAPR. Os leitores interessados podem usar o código de cupom PRONEWS24 para obter um desconto adicional de 10% em uma assinatura Pro e Pro+ anual ou semestral, oferecendo um mergulho mais profundo nas finanças e perspectivas futuras da Capricor.
Com a reunião da FDA no horizonte, as métricas financeiras e as expectativas dos analistas da Capricor serão críticas para os investidores monitorarem enquanto avaliam o impacto potencial da aprovação e comercialização do deramiocel no desempenho futuro da empresa.
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