Ações da Pharming Group sobem após FDA aprovar leniolisib para APDS pediátrica

Publicado 02.10.2025, 08:31
Ações da Pharming Group sobem após FDA aprovar leniolisib para APDS pediátrica

Investing.com - As ações da Pharming Group (NASDAQ:PHAR) subiram após a empresa anunciar a aprovação pela FDA de seu Pedido Suplementar de Novo Medicamento (sNDA) para o leniolisib no tratamento de crianças de 4 a 11 anos com síndrome da delta fosfoinositídeo 3-quinase ativada (APDS). A empresa, atualmente avaliada em US$ 1,05 bilhão, viu suas ações dispararem 90% no último ano, de acordo com dados do InvestingPro.

A aprovação, anunciada na terça-feira, torna o leniolisib o primeiro tratamento disponível para crianças com APDS nesta faixa etária. O inibidor oral e seletivo da fosfoinositídeo 3-quinase delta (PI3Kδ) foi previamente aprovado para pacientes mais velhos com esta rara imunodeficiência primária.

A aprovação do sNDA foi respaldada por resultados de ensaios clínicos de Fase 3 que demonstraram melhorias ao longo de 12 semanas em dois marcadores-chave da condição: redução da linfadenopatia e aumento de células B naive, evidenciando a correção do defeito imunológico subjacente. A submissão também incluiu dados de segurança de 8 meses de tratamento. A empresa mantém impressionantes margens de lucro bruto de 89,3% e opera com níveis moderados de dívida, conforme destacado na análise abrangente do InvestingPro.

A H.C. Wainwright manteve sua recomendação de Compra e preço-alvo de US$ 37,00 para a Pharming Group após o anúncio. A firma observou que crianças menores de 12 anos representam uma parcela significativa dos casos de APDS, tornando esta aprovação uma expansão importante do potencial de mercado do medicamento. As projeções dos analistas para a ação variam de US$ 14 a US$ 41, com 10 insights adicionais disponíveis através dos relatórios de pesquisa detalhados do InvestingPro.

A FDA estabeleceu a data PDUFA de 31.01.2026 para a próxima decisão regulatória referente ao leniolisib, o que poderá aumentar ainda mais as perspectivas comerciais do tratamento no combate a esta doença rara.

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