Applied Therapeutics se reúne com FDA sobre potencial medicamento para CMT-SORD

Publicado 29.09.2025, 08:07
Applied Therapeutics se reúne com FDA sobre potencial medicamento para CMT-SORD

NOVA YORK - A Applied Therapeutics, Inc. (NASDAQ:APLT) anunciou na segunda-feira que concluiu uma reunião com a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) sobre uma potencial nova solicitação de medicamento para o govorestat no tratamento da Deficiência de Sorbitol Desidrogenase na Doença de Charcot-Marie-Tooth (CMT-SORD). A notícia despertou o interesse dos investidores, com as ações subindo mais de 160% na última semana, de acordo com dados do InvestingPro.

A empresa biofarmacêutica em estágio clínico, atualmente avaliada em US$ 178,58 milhões, está aguardando as atas oficiais da reunião com o FDA antes de determinar os próximos passos. Segundo o comunicado da empresa, uma estratégia de submissão para aprovação regulatória, incluindo a via de aprovação acelerada, ainda não foi determinada. A análise do InvestingPro mostra que a empresa mantém um balanço patrimonial forte com mais caixa do que dívida, embora continue não lucrativa.

A CMT-SORD é descrita como uma neuropatia hereditária rara e progressiva que afeta os nervos periféricos e os neurônios motores. A condição afeta aproximadamente 3.300 pacientes nos EUA e 4.000 na Europa. Ocorre devido à falta da enzima sorbitol desidrogenase, o que leva ao acúmulo de sorbitol no sangue e nos tecidos.

O govorestat, um Inibidor da Aldose Redutase com penetração no sistema nervoso central, recebeu a Designação de Medicamento Órfão do FDA para o tratamento de CMT-SORD, juntamente com a Designação de Produto Medicinal Órfão da Agência Europeia de Medicamentos.

O candidato a medicamento também está sendo desenvolvido para outras doenças raras, incluindo Galactosemia Clássica e distúrbio congênito de glicosilação da fosfomanomutase 2.

A Applied Therapeutics concentra-se no desenvolvimento de novos candidatos a medicamentos para doenças raras. A empresa afirma que continua comprometida em atender às necessidades não satisfeitas dos pacientes que vivem com CMT-SORD.

Em outras notícias recentes, a Applied Therapeutics, Inc. firmou um Acordo de Venda de Oferta de Capital Controlado com a Cantor Fitzgerald & Co. Este acordo permite que a Applied Therapeutics ofereça e venda ações de seu capital ordinário, com um preço de oferta agregado de até US$ 75 milhões. As vendas serão conduzidas como ofertas "a mercado", aderindo às regulamentações da SEC. Essas ofertas serão feitas sob a declaração de registro de prateleira existente da empresa no Formulário S-3, que entrou em vigor no início deste ano, em maio. O suplemento do prospecto foi arquivado recentemente para facilitar essas transações. Este desenvolvimento marca um movimento significativo para a Applied Therapeutics, que busca levantar capital por meio de vendas de ações.

Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.

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