Ascendis Pharma submite pedido de autorização na UE para tratamento de acondroplasia

Publicado 08.10.2025, 17:08
Ascendis Pharma submite pedido de autorização na UE para tratamento de acondroplasia

COPENHAGUE - A Ascendis Pharma A/S (NASDAQ:ASND), uma empresa biofarmacêutica com capitalização de mercado de US$ 12,8 bilhões e impressionante retorno de 59% no último ano segundo o InvestingPro, submeteu um pedido de Autorização de Comercialização à Agência Europeia de Medicamentos para o TransCon CNP (navepegritide), um tratamento para crianças com acondroplasia, anunciou a empresa na quarta-feira.

O pedido é baseado em dados de três ensaios clínicos randomizados, duplo-cegos e controlados por placebo, além de até três anos de dados de extensão aberta, incluindo resultados do estudo pivotal ApproaCH. Segundo a empresa, o TransCon CNP tem sido geralmente bem tolerado nesses estudos, sem descontinuações relacionadas ao medicamento. Dados do InvestingPro mostram que nove analistas revisaram recentemente suas expectativas de lucro para cima para o próximo período, refletindo confiança crescente no pipeline da empresa.

O TransCon CNP é um pró-fármaco investigacional de peptídeo natriurético tipo C administrado uma vez por semana. Foi projetado para fornecer inibição contínua da via FGFR3 hiperativa na acondroplasia, entregando CNP ativo aos receptores por todo o corpo.

"A comunidade de acondroplasia tem sido clara sobre sua necessidade de intervenções farmacológicas precoces que melhorem as complicações médicas, funcionais e de qualidade de vida", disse Aimee Shu, Vice-Presidente Executiva de Ciências Médicas de Doenças Endócrinas e Raras e Diretora Médica da Ascendis Pharma.

A acondroplasia é uma condição genética rara que afeta mais de 250.000 indivíduos em todo o mundo. Causa displasia esquelética e pode levar a sérias complicações musculares, neurológicas e cardiorrespiratórias.

Nos Estados Unidos, o TransCon CNP está sob revisão prioritária pela Food and Drug Administration com data prevista para 30 de novembro de 2025.

As informações neste artigo são baseadas em um comunicado de imprensa da Ascendis Pharma. Com crescimento de receita de 54,5% nos últimos doze meses e forte momentum de preço, análises financeiras detalhadas e insights adicionais estão disponíveis no abrangente Relatório de Pesquisa Pro em InvestingPro.

Em outras notícias recentes, a Ascendis Pharma reportou seus resultados do 2º tri de 2025, superando as expectativas com um lucro por ação (LPA) de -0,82 comparado aos -1,27 previstos, representando uma surpresa de 35,43%. A receita da empresa também superou as previsões, alcançando €158 milhões contra os €142,38 milhões esperados, um aumento de 11,01%. Adicionalmente, o lançamento global do Yorvipath da Ascendis Pharma para hipoparatireoidismo está mostrando resultados iniciais fortes, com a BofA Securities mantendo sua classificação de Compra e um preço-alvo de US$ 230,00, citando a empresa como uma escolha principal para 2025. A firma antecipa crescimento adicional à medida que a cobertura de pagadores se expande. A UBS também reiterou sua classificação de Compra para a Ascendis Pharma com um preço-alvo de US$ 307,00, após os resultados de ensaios clínicos da concorrente MBX. Esses desenvolvimentos refletem um momentum positivo para a Ascendis Pharma, conforme observado pelos analistas.

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