SAN DIEGO - A Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) iniciou a submissão contínua de um Pedido de Licença Biológica (BLA) à Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para seu candidato a produto deramiocel, destinado ao tratamento de cardiomiopatia em pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD). A empresa prevê concluir o processo de submissão até o final de 2024 e espera que o pedido se qualifique para revisão prioritária, o que poderia acelerar o cronograma de aprovação.
O deramiocel (CAP-1002) consiste em células derivadas de cardiosferas (CDCs) alogênicas que demonstraram propriedades imunomoduladoras, antifibróticas e regenerativas em estudos pré-clínicos e clínicos. Essas células secretam exossomos que têm como alvo os macrófagos, estimulando uma resposta de cura em vez de promover inflamação. A terapia foi administrada a mais de 200 indivíduos em vários ensaios e foi objeto de mais de 100 publicações científicas revisadas por pares.
A DMD é um distúrbio genético grave que leva ao enfraquecimento progressivo dos músculos e inflamação crônica, afetando aproximadamente um em cada 3.500 nascimentos masculinos nos Estados Unidos. A condição resulta de uma deficiência de distrofina, uma proteína que ajuda a manter as células musculares intactas, levando a danos celulares e fibrose. Sem opções de tratamento aprovadas atualmente disponíveis para a cardiomiopatia da DMD, a potencial aprovação do deramiocel representa um avanço significativo.
A CEO da Capricor, Linda Marbán, Ph.D., expressou o compromisso da empresa em trabalhar com a FDA durante todo o processo de aprovação e destacou a importância de levar esse tratamento pioneiro aos pacientes necessitados. Se aprovado, a Capricor também poderá receber um Voucher de Revisão Prioritária com base nas designações de medicamento órfão e doença pediátrica rara do deramiocel.
A Capricor Therapeutics concentra-se em terapêuticas baseadas em células e exossomos para o tratamento de doenças raras. Seu principal candidato a produto, o deramiocel, está em desenvolvimento clínico de Fase 3 para o tratamento da DMD. A empresa também está explorando a tecnologia de exossomos para potenciais aplicações em vacinologia e entrega direcionada de terapêuticos.
As informações neste artigo são baseadas em um comunicado à imprensa e não constituem um endosso das afirmações da Capricor. Destina-se a fornecer um relatório factual sobre a recente submissão regulatória da empresa e as potenciais implicações para o tratamento da DMD.
Em outras notícias recentes, a Capricor Therapeutics tem sido objeto de várias atualizações importantes. A empresa manteve uma classificação de Superar do Oppenheimer antes de uma atualização antecipada sobre o ensaio HOPE-2 para o deramiocel, um tratamento para a distrofia muscular de Duchenne. O Maxim Group aumentou o preço-alvo das ações da Capricor para 25,00 USD e manteve uma classificação de Compra, após o plano da empresa de submeter um Pedido de Licença Biológica para o deramiocel. Um sentimento semelhante foi ecoado pela H.C. Wainwright e Oppenheimer, que mantiveram suas classificações de Compra e estabeleceram preços-alvo em 40 USD e 15 USD, respectivamente.
Em notícias financeiras, a Capricor reportou uma perda líquida de aproximadamente 11 milhões USD para o segundo trimestre de 2024, enquanto gerou receitas de cerca de 4 milhões USD. No entanto, a empresa mantém uma forte posição de caixa de 29,5 milhões USD, apoiada por um acordo financeiro com a Nippon Shinyaku, totalizando até 35 milhões USD.
Na frente regulatória, a Capricor planeja iniciar uma submissão contínua do Pedido de Licença Biológica em outubro de 2024, com o objetivo de garantir aprovação total e um rótulo mais amplo para o deramiocel no tratamento da cardiomiopatia associada à DMD.
Por fim, a Capricor está se preparando para uma potencial expansão do rótulo para abordar a miopatia do músculo esquelético da DMD e está em discussões avançadas de parceria para distribuição na Europa, marcando desenvolvimentos significativos nas operações da empresa.
Insights do InvestingPro
A recente iniciação da submissão contínua do Pedido de Licença Biológica (BLA) da Capricor Therapeutics para o deramiocel ocorre em meio a um período de desempenho significativo de mercado para a empresa. De acordo com dados do InvestingPro, a CAPR viu um notável retorno total de preço de 595,32% no último ano, com um retorno particularmente forte de 360,24% apenas no último mês. Esse aumento no preço das ações pode refletir o otimismo dos investidores sobre a potencial aprovação do deramiocel e seu impacto no futuro da empresa.
Apesar do sentimento positivo do mercado, as Dicas do InvestingPro destacam alguns desafios financeiros. A empresa atualmente não é lucrativa, com uma margem de lucro bruto negativa de -37,73% nos últimos doze meses até o segundo trimestre de 2024. Isso está alinhado com o estágio de desenvolvimento do principal candidato a produto da Capricor e os investimentos significativos necessários no setor de biotecnologia.
Uma Dica do InvestingPro observa que os analistas preveem um declínio nas vendas no ano atual, o que pode ser atribuído ao foco da empresa em submissões regulatórias em vez de geração imediata de receita. No entanto, com uma capitalização de mercado de 683,96 milhões USD, os investidores parecem estar avaliando a Capricor com base em seu potencial futuro, e não em suas finanças atuais.
Para os leitores interessados em uma análise mais profunda, o InvestingPro oferece 17 dicas adicionais para a Capricor Therapeutics, fornecendo uma visão mais abrangente da saúde financeira e posição de mercado da empresa.
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