SOUTH SAN FRANCISCO - A Denali Therapeutics Inc. (NASDAQ: DNLI), uma empresa de biotecnologia com capitalização de mercado de 2,85 bilhões de dólares e uma forte classificação de saúde financeira de acordo com a InvestingPro, divulgou hoje que seu ensaio clínico de Fase 2/3 para o tratamento de ELA DNL343 não atingiu seus endpoints primários de eficácia. O estudo, parte do Ensaio Plataforma HEALEY ELA, visava avaliar o impacto do medicamento na progressão da doença ao longo de um período de 24 semanas. O endpoint primário era a mudança na gravidade da doença medida pela Escala de Classificação Funcional de ELA-Revisada (ALSFRS-R) e taxa de sobrevivência, com endpoints secundários focando na força muscular e função respiratória.
O regime, conhecido como Regime G, comparou 186 participantes recebendo DNL343 com 139 participantes recebendo placebo. Os resultados indicaram que não houve diferença estatística significativa entre os dois grupos em termos dos endpoints primários e secundários chave na marca de 24 semanas.
Apesar dos resultados decepcionantes em eficácia, o DNL343 foi relatado como seguro e bem tolerado entre os participantes. A empresa mantém uma posição financeira robusta com um índice de liquidez corrente de 9,98, indicando forte liquidez para continuar seus programas de pesquisa. Dados da InvestingPro mostram que a empresa possui mais caixa do que dívida em seu balanço, proporcionando flexibilidade financeira para futuros desenvolvimentos clínicos. A Denali Therapeutics antecipa análises adicionais ainda este ano, incluindo avaliações de neurofilamento leve (NfL) e outros biomarcadores fluidos, bem como dados de subgrupos pré-especificados e descobertas estendidas do período de extensão do tratamento ativo.
O desenvolvimento de tratamentos eficazes para a esclerose lateral amiotrófica (ELA), uma doença neurodegenerativa progressiva que afeta os neurônios motores, é de alta prioridade devido ao impacto da doença em aproximadamente 30.000 pessoas nos EUA e estimadas 500.000 em todo o mundo.
O DNL343 opera visando o eIF2B, um regulador central da resposta integrada ao estresse, que se acredita estar hiperativo na ELA. Estudos clínicos iniciais haviam mostrado que o medicamento era geralmente bem tolerado e exibia extensa penetração no líquido cefalorraquidiano enquanto inibia biomarcadores associados à via ISR.
A Denali Therapeutics, uma empresa focada no desenvolvimento de tratamentos para doenças neurodegenerativas e de armazenamento lisossomal, permanece comprometida em avaliar ainda mais os efeitos do DNL343 na ELA. Embora a empresa tenha relatado EBITDA negativo de 511,85 milhões de dólares nos últimos doze meses, os analistas mantêm a cobertura da ação, embora sete tenham revisado recentemente suas expectativas de lucros para baixo. De acordo com a análise da InvestingPro, a ação parece subvalorizada nos níveis atuais, sugerindo potencial de alta apesar dos desafios de curto prazo. O Ensaio Plataforma HEALEY ELA, liderado pelo Centro Sean M. Healey & AMG para ELA no Hospital Geral de Massachusetts, continua sendo um esforço colaborativo destinado a acelerar o desenvolvimento de potenciais novos tratamentos para a doença.
Este artigo é baseado em um comunicado de imprensa da Denali Therapeutics Inc.
Em outras notícias recentes, a Denali Therapeutics tem sido objeto de várias atualizações e rebaixamentos de analistas, com a Stifel elevando a classificação da empresa para compra e estabelecendo um preço-alvo de 37 dólares. A BofA Securities e a Jefferies também mantiveram suas classificações de compra, elevando o alvo da Denali para 34 e 45 dólares, respectivamente. Essas atualizações refletem os avanços contínuos da empresa nos programas de desenvolvimento de medicamentos e a perspectiva positiva sobre sua saúde financeira.
A Denali Therapeutics fez avanços significativos em seus programas de desenvolvimento de medicamentos, incluindo a obtenção da designação órfã START da FDA para seu medicamento DNL-126 destinado ao tratamento da Síndrome de Sanfilippo Tipo A. Apesar de um estudo de fase 2 avaliando o DNL788 não ter atingido seu endpoint primário, a BTIG e a TD Cowen mantiveram classificações de compra para a Denali, enfatizando o potencial da plataforma Transport Vehicle da empresa no tratamento de doenças neurológicas.
No entanto, a Denali Therapeutics interrompeu seu estudo K2 de Fase 2 de oditrasertib para esclerose múltipla devido à falha em atingir os endpoints primários e secundários chave. Apesar desse revés, o compromisso da empresa com os esforços de pesquisa e desenvolvimento, com a plataforma Transport Vehicle sendo um componente central de sua estratégia, permanece firme.
Além disso, a empresa atualizou seus estatutos para alinhar-se com os recentes desenvolvimentos da lei de Delaware e regulamentos da SEC, aprimorando sua governança corporativa. Esses desenvolvimentos recentes destacam os esforços contínuos da Denali Therapeutics no avanço de seus programas de desenvolvimento de medicamentos.
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