FDA concede status de medicamento órfão ao tratamento de glioma da Mustang Bio

WORCESTER, Mass. - A Food and Drug Administration dos EUA (FDA) concedeu a Designação de Medicamento Órfão ao MB-101 da Mustang Bio (NASDAQ:MBIO), uma terapia de células CAR T direcionada a IL13Ra2 para o tratamento de astrocitoma difuso e anaplásico recorrente e glioblastoma. De acordo com dados do InvestingPro, a empresa de biotecnologia em estágio clínico, atualmente avaliada em US$ 55,6 milhões, mantém um balanço sólido com mais caixa do que dívida, posicionando-se bem para o desenvolvimento contínuo de medicamentos.

A designação, anunciada na segunda-feira, oferece incentivos incluindo créditos fiscais para custos de ensaios clínicos após aprovação e isenções de taxas para medicamentos prescritos. Também confere sete anos de exclusividade de mercado para a doença designada se o produto receber aprovação da FDA.

O MB-101 está sendo desenvolvido como parte de uma nova terapia combinada com o MB-108, um vírus oncolítico HSV-1 que anteriormente recebeu sua própria Designação de Medicamento Órfão para tratamento de glioma maligno. A combinação, designada MB-109, visa melhorar a eficácia usando o MB-108 para remodelar o microambiente tumoral.

Com a ação sendo negociada a US$ 1,88 e alvos de analistas variando de US$ 4 a US$ 16, a análise do InvestingPro sugere que a empresa está atualmente subvalorizada. "Estamos entusiasmados que o MB-101 recebeu a Designação de Medicamento Órfão no prazo e com uma designação mais ampla do que a indicação proposta", disse Manuel Litchman, Presidente e CEO da Mustang Bio, em comunicado à imprensa. Os investidores podem acessar métricas detalhadas de avaliação e 6 ProTips adicionais com uma assinatura do InvestingPro.

Em um ensaio de Fase 1 em andamento publicado na Nature Medicine, o MB-101 demonstrou resultados promissores, com 50% dos pacientes alcançando doença estável ou melhor. Two pacientes com "tumores quentes" (altos níveis de células T CD3+ intratumorais) alcançaram respostas completas durando 7,5 e 66+ meses.

A estratégia terapêutica combina a terapia de células CAR-T MB-101 com o vírus oncolítico MB-108 para potencialmente transformar "tumores frios em quentes", melhorando assim a eficácia do tratamento em cânceres difíceis de tratar.

Ensaios clínicos de Fase 1 do MB-101 no City of Hope e MB-108 na Universidade do Alabama em Birmingham continuam a recrutar pacientes. A empresa observou que o desenvolvimento adicional do programa MB-109 está condicionado à captação de financiamento adicional ou ao estabelecimento de uma parceria estratégica. Com o próximo relatório de lucros previsto para 12 de agosto de 2025, os investidores podem acessar análises financeiras abrangentes e estimativas de Valor Justo através dos relatórios de pesquisa detalhados do InvestingPro, disponíveis para mais de 1.400 ações americanas.

A Designação de Medicamento Órfão aplica-se a medicamentos e produtos biológicos destinados ao tratamento de doenças raras que afetam menos de 200.000 pessoas nos Estados Unidos.

Em outras notícias recentes, a Fortress Biotech realizou sua reunião anual onde os acionistas votaram em várias propostas-chave. A eleição de sete diretores para servir até a reunião anual de 2026 foi aprovada, com cada diretor recebendo mais votos a favor do que contra. Os acionistas também ratificaram a nomeação da KPMG LLP como empresa independente de contabilidade registrada para o ano que termina em 31 de dezembro de 2025. Uma votação consultiva para aprovar a remuneração dos executivos nomeados obteve apoio significativo, embora houvesse alguns votos contra e abstenções. Quanto à frequência de futuras votações consultivas sobre remuneração executiva, os acionistas favoreceram a realização dessas votações a cada três anos, decisão que o conselho adotou até 2031. Adicionalmente, os acionistas aprovaram o Segundo Certificado de Incorporação Atualizado, que inclui provisões para exculpação de oficiais. Esses desenvolvimentos refletem as estratégias contínuas de governança e operacionais da empresa.

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