BEDFORD, Mass. - A Stoke Therapeutics, Inc. (NASDAQ:STOK), uma empresa de biotecnologia com uma sólida base financeira marcada por um índice de liquidez corrente saudável de 5,09 e dívida mínima, recebeu a Designação de Terapia Inovadora da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para seu medicamento investigacional zorevunersen, destinado ao tratamento da síndrome de Dravet, uma epilepsia genética grave. Esta designação pode acelerar o processo de desenvolvimento e revisão do zorevunersen, que está sendo aclamado como potencialmente o primeiro tratamento modificador da doença para a síndrome de Dravet.
Ensaios clínicos, incluindo estudos de Fase 1/2a e de extensão aberta, mostraram que o zorevunersen pode reduzir significativamente a frequência das crises e melhorar as medidas cognitivas e comportamentais nos pacientes. Esses benefícios foram observados além dos efeitos dos melhores medicamentos anticonvulsivantes disponíveis. O mercado respondeu positivamente a esses desenvolvimentos, com as ações da Stoke proporcionando um impressionante retorno de 117,3% no acumulado do ano. Os assinantes do InvestingPro podem acessar insights adicionais, incluindo mais 8 dicas importantes sobre a saúde financeira e posição de mercado da Stoke. Com mais de 600 doses administradas a pacientes, algumas por mais de três anos, o zorevunersen tem sido geralmente bem tolerado.
A empresa está em discussões com a FDA e agências reguladoras globais para iniciar um estudo de registro global de Fase 3 do zorevunersen. Uma atualização sobre os planos do estudo de Fase 3 é esperada até o final do ano.
A síndrome de Dravet é caracterizada por crises frequentes, prolongadas e resistentes ao tratamento, com início no primeiro ano de vida. Muitas vezes leva a atrasos no desenvolvimento, problemas de movimento e equilíbrio, e um risco maior de morte súbita inesperada em epilepsia (SUDEP). Atualmente, não há terapias modificadoras da doença aprovadas para a síndrome de Dravet, que afeta aproximadamente 1 em 16.000 nascimentos.
O zorevunersen atua visando a causa genética subjacente da síndrome de Dravet. Ele é projetado para aumentar a expressão da proteína NaV1.1 aproveitando a cópia não mutante do gene SCN1A, com o objetivo de restaurar os níveis normais de proteína e reduzir as crises e outras comorbidades da doença. O medicamento também recebeu designação de medicamento órfão da FDA e da Agência Europeia de Medicamentos (EMA), bem como designação de doença pediátrica rara da FDA.
A designação de Terapia Inovadora é baseada em evidências clínicas preliminares sugerindo que o medicamento pode oferecer melhoria substancial sobre as terapias existentes em um endpoint clinicamente significativo. Este status fornece ao zorevunersen características da designação Fast Track da FDA, incluindo orientação mais intensiva sobre um programa eficiente de desenvolvimento de medicamentos e envolvimento de gerentes seniores da FDA.
Este anúncio é baseado em um comunicado de imprensa da Stoke Therapeutics. A empresa, atualmente avaliada em 605 milhões de dólares, está comprometida em avançar medicamentos baseados em RNA para abordar condições genéticas, com foco atual em doenças do sistema nervoso central e dos olhos. Com crescimento de receita de 81% e forte apoio de analistas, conforme revelado pelos dados do InvestingPro, a empresa parece bem posicionada para avançar seu pipeline inovador. Desbloqueie análises abrangentes e alertas em tempo real assinando as ferramentas financeiras avançadas e insights de especialistas do InvestingPro.
Em outras notícias recentes, a Stoke Therapeutics manteve sua classificação de Compra do TD Cowen após a divulgação de resultados promissores de ensaios clínicos para seu principal candidato a produto, o zorevunersen. Os dados demonstraram melhorias cognitivas e comportamentais em pacientes tratados com zorevunersen, levando a planos de avançar o medicamento para ensaios pivotais de Fase 3. A empresa também resolveu uma disputa de compensação de diretores, concordando com uma taxa de nulidade de 175.000 dólares e consentindo em pagar até 415.000 dólares em honorários e despesas advocatícias. Este acordo inclui o compromisso da empresa de manter mudanças específicas na política de compensação de diretores. O progresso da Stoke Therapeutics com o zorevunersen está sendo monitorado de perto por investidores e observadores da indústria, pois representa um passo crítico para o campo de medicamentos genéticos visando distúrbios do sistema nervoso central. A continuação de resultados positivos em estudos em andamento poderia potencialmente levar a uma nova terapia que aborda a causa subjacente da síndrome de Dravet. Além disso, uma importante corretora manteve sua classificação de Compra para a Stoke Therapeutics com um preço-alvo de 35 dólares por ação. Estes são desenvolvimentos recentes que moldaram a trajetória da Stoke Therapeutics.
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