FDA estende revisão do tratamento para síndrome de Hunter da Denali

SOUTH SAN FRANCISCO - A Denali Therapeutics Inc. (NASDAQ:DNLI) anunciou na segunda-feira que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) estendeu seu cronograma de revisão para o tividenofusp alfa, um tratamento para a síndrome de Hunter. A empresa, atualmente avaliada em US$ 2,2 bilhões, está sendo negociada próxima à estimativa de Valor Justo do InvestingPro, com analistas estabelecendo preços-alvo entre US$ 24 e US$ 40.

A FDA adiou a data-alvo de ação de 5 de janeiro de 2026 para 5 de abril de 2026, após a empresa apresentar informações atualizadas de farmacologia clínica. A agência classificou esta submissão como uma Emenda Importante ao pedido de Licença Biológica (BLA), desencadeando a extensão de três meses.

A Denali enfatizou que a extensão resultou de uma solicitação padrão de informações e não está relacionada a preocupações com eficácia, segurança ou biomarcadores. Nenhum dado adicional foi solicitado pela FDA na carta de Emenda Importante.

"Agradecemos a colaboração contínua da FDA durante todo o processo de revisão", disse Ryan Watts, Diretor Executivo da Denali Therapeutics. "Continuamos nos preparando para a possível aprovação e lançamento comercial do tividenofusp alfa."

O tividenofusp alfa, também conhecido como DNL310, combina a enzima iduronato 2-sulfatase com a plataforma proprietária TransportVehicle da Denali. A terapia foi projetada para atravessar a barreira hematoencefálica e tratar tanto os sintomas neurológicos quanto físicos da síndrome de Hunter, um distúrbio genético raro que os tratamentos atuais não conseguem abordar completamente.

A FDA já concedeu designações de Fast Track e Terapia Inovadora ao tividenofusp alfa para o tratamento da síndrome de Hunter. A Agência Europeia de Medicamentos também o designou como Medicamento Prioritário.

O anúncio foi baseado em um comunicado de imprensa da empresa.

Em outras notícias recentes, a Denali Therapeutics tem sido foco de avaliações positivas de analistas. A Cantor Fitzgerald reiterou sua classificação acima da média para a empresa, mantendo uma perspectiva positiva sobre o potencial de crescimento da Denali Therapeutics. A firma de pesquisa sugere que a Denali poderia se tornar tão significativa quanto a Genzyme, uma empresa renomada por suas terapias de reposição enzimática. Além disso, a BTIG manteve sua classificação de Compra para a Denali Therapeutics, estabelecendo um preço-alvo de US$ 32,00. Essa avaliação é atribuída aos avanços da empresa na tecnologia de transporte através da barreira hematoencefálica. A BTIG observou que o DNL310 da Denali demonstrou uma capacidade de dosagem significativamente maior do que a versão aprovada da JCR, com um perfil de segurança aceitável. Esses desenvolvimentos indicam confiança contínua na Denali Therapeutics por parte das principais firmas de pesquisa.

Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.