BOSTON - A Inozyme Pharma Inc. (NASDAQ:INZY), uma empresa de biotecnologia em estágio clínico com uma capitalização de mercado atual de 180 milhões de dólares e uma forte posição de liquidez de acordo com os dados do InvestingPro, anunciou resultados intermediários positivos do seu ensaio ENERGY 1 e do Programa de Acesso Expandido (EAP), avaliando o medicamento investigacional INZ-701 em bebês e crianças pequenas com Deficiência de ENPP1. Os dados revelaram melhorias nas taxas de sobrevivência, função cardíaca e reduções nas calcificações arteriais e hipofosfatemia, sem relatos de eventos adversos graves relacionados ao tratamento.
O ensaio ENERGY 1 e o EAP avaliaram a eficácia do INZ-701 em pacientes com calcificação arterial generalizada da infância (GACI), uma forma grave de Deficiência de ENPP1. Embora a empresa mantenha um índice de liquidez corrente saudável de 7,68 e possua mais caixa do que dívida, a análise do InvestingPro indica que a rápida queima de caixa permanece uma consideração importante para os investidores. O tratamento levou a uma taxa de sobrevivência de 80% além do primeiro ano para os bebês envolvidos no estudo, um aumento significativo em comparação com a taxa histórica de sobrevivência de 50%. Além disso, todos os pacientes sobreviventes mostraram reduções substanciais ou estabilização nas calcificações arteriais, e melhorias na fração de ejeção do ventrículo esquerdo.
A Inozyme também concluiu o recrutamento para seu ensaio pivotal ENERGY 3 em pacientes pediátricos com Deficiência de ENPP1, com dados principais esperados para o início de 2026. O ensaio visa apoiar o uso do INZ-701 no tratamento do raquitismo, um importante endpoint clínico.
Além disso, a empresa recebeu orientação regulatória tanto da FDA quanto da EMA para seu planejado ensaio pivotal ASPIRE, que se concentrará em complicações graves da Deficiência de ABCC6 em crianças. O desenho do ensaio recebeu apoio preliminar dos reguladores, e a Inozyme está refinando o protocolo do estudo com planos de iniciar o ensaio no início de 2026.
A Deficiência de ENPP1 e a Deficiência de ABCC6 são distúrbios genéticos raros que levam a sérias complicações de saúde, incluindo calcificações arteriais, raquitismo e problemas cardiovasculares. Atualmente, não existem terapias aprovadas para essas condições.
O anúncio é baseado em um comunicado de imprensa da Inozyme Pharma Inc. e reflete os esforços contínuos da empresa para atender às necessidades médicas não atendidas no campo de doenças raras que afetam a saúde óssea e a função dos vasos sanguíneos. Com três analistas revisando recentemente as estimativas de lucros para cima e as ações sendo negociadas abaixo da estimativa de Valor Justo do InvestingPro, os investidores que buscam análises detalhadas podem acessar mais de 10 ProTips adicionais e métricas financeiras abrangentes através da plataforma InvestingPro.
Em outras notícias recentes, a Inozyme Pharma tem sido objeto de várias atualizações de analistas e revelou dados intermediários promissores de seus ensaios clínicos em andamento. A Jefferies iniciou uma classificação de Compra para a Inozyme Pharma, destacando o potencial de seu principal candidato a medicamento, o INZ-701. A Piper Sandler também aumentou seu alvo para a Inozyme Pharma para 43 dólares, mantendo uma classificação de Overweight nas ações da empresa. A H.C. Wainwright reiterou uma classificação de Compra e um preço-alvo de 14,00 dólares para as ações da Inozyme Pharma.
O principal candidato a medicamento da Inozyme Pharma, o INZ-701, está atualmente em ensaios clínicos. Os estudos de Fase 2 mostraram resultados promissores, incluindo a rápida normalização dos níveis de pirofosfato (PPi) em adultos deficientes nas enzimas ENPP1 e ABCC6. A empresa também planeja iniciar um ensaio de registro para o INZ-701 em pacientes com calcifilaxia em 2025, pendente aprovação regulatória e financiamento.
Desenvolvimentos recentes incluem a nomeação de Erik Harris para seu Conselho de Administração e o anúncio de aproximadamente 23,8 milhões de dólares restantes em seu programa de oferta de ações no mercado, facilitado pela Jefferies LLC. Além disso, a atualização do terceiro trimestre da empresa revelou planos para divulgar dados intermediários do ensaio ENERGY Fase 1b no quarto trimestre de 2024, com resultados principais do ensaio ENERGY 3 esperados para o início de 2026.
Esses desenvolvimentos refletem os esforços contínuos da Inozyme Pharma no setor biofarmacêutico. É importante notar que essas atualizações são baseadas em informações factuais e não incluem opiniões pessoais ou previsões sobre o desempenho futuro da empresa.
Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.