Slides do 2º tri 2025 da Ionis: vendas do TRYNGOLZA triplicam, projeções elevadas

Introdução e contexto de mercado

A Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) apresentou sua atualização de negócios do 2º tri de 2025 em 30 de julho, demonstrando forte execução comercial e avanço em seu pipeline. As ações da empresa têm apresentado bom desempenho desde a divulgação dos resultados, com papéis negociados a US$ 70,59 em 14 de outubro de 2025, representando um aumento significativo em relação aos níveis pré-resultados. A empresa de biotecnologia continua focada em terapêuticas direcionadas ao RNA para doenças raras com altas necessidades não atendidas.

A apresentação da empresa destacou sua transformação de uma organização primariamente focada em P&D para uma com capacidades comerciais crescentes, como evidenciado pelo lançamento bem-sucedido do TRYNGOLZA e preparativos para lançamentos adicionais de produtos.

Destaques do desempenho trimestral

A Ionis reportou receita total de US$ 452 milhões para o 2º tri de 2025, superando significativamente as expectativas dos analistas. Este desempenho foi impulsionado por US$ 103 milhões em receita comercial, incluindo US$ 19 milhões de vendas do TRYNGOLZA, e US$ 349 milhões em receita de P&D. A empresa alcançou um lucro líquido de US$ 154 milhões no trimestre.

Como mostrado nos seguintes destaques financeiros:

A empresa manteve uma forte posição de caixa de US$ 2,3 bilhões ao final do trimestre, proporcionando substancial capacidade financeira para apoiar as atividades comerciais e de desenvolvimento em andamento. As despesas operacionais foram de US$ 282 milhões, incluindo US$ 81 milhões em despesas de SG&A, refletindo investimentos em infraestrutura comercial e avanço do pipeline.

Sucesso comercial do TRYNGOLZA

O TRYNGOLZA (olezarsen), primeiro produto comercializado independentemente pela Ionis para a Síndrome da Quilomicronemia Familiar (FCS), demonstrou crescimento impressionante em seu segundo trimestre completo no mercado. As vendas triplicaram de US$ 6 milhões no 1º tri de 2025 para US$ 19 milhões no 2º tri, superando as expectativas da empresa.

A apresentação destacou a posição única do TRYNGOLZA como o primeiro e único tratamento aprovado pela FDA para FCS, oferecendo benefícios clínicos significativos:

A empresa atribuiu o forte desempenho do TRYNGOLZA aos esforços eficazes de identificação de pacientes, amplo apoio médico e feedback favorável dos pacientes. Mais de 90% dos pacientes com seguro comercial têm custo zero de desembolso, e aproximadamente 60% da cobertura vem de pagadores comerciais, com os 40% restantes de programas governamentais.

O programa de suporte ao paciente da Ionis, "Ionis Every Step", tem sido fundamental para o sucesso do produto, com quase todos os pacientes optando pelo programa. A iniciativa fornece suporte abrangente, incluindo:

Olhando para o futuro, a Ionis delineou estratégias para construir sobre o impulso inicial do TRYNGOLZA, focando na identificação de pacientes, educação de profissionais de saúde e estabelecimento de acesso amplo e duradouro:

Atualizações de pipeline e desenvolvimento

A Ionis apresentou um pipeline robusto com múltiplos ativos em estágio avançado aproximando-se de potenciais aprovações e lançamentos. A empresa espera lançar três produtos independentes adicionais até o final de 2026, com quatro lançamentos-chave de parceiros previstos até o final de 2027.

Os impulsionadores de crescimento de curto prazo da empresa incluem:

O donidalorsen para angioedema hereditário (HAE) está posicionado para se tornar o segundo produto comercial independente da Ionis, com uma decisão da FDA esperada para 21 de agosto de 2025. A empresa destacou os dados clínicos robustos que apoiam o potencial do donidalorsen como opção de tratamento preferida:

O olezarsen para hipertrigliceridemia severa (sHTG) representa uma oportunidade potencial de blockbuster, com dados de Fase 3 esperados para setembro de 2025. A empresa estima que mais de 1 milhão de pacientes de alto risco com sHTG nos EUA poderiam se beneficiar deste tratamento:

O zilganersen para a doença de Alexander, um distúrbio neurológico raro e fatal, está progredindo com dados pivotais esperados para o segundo semestre de 2025. Se aprovado, seria o primeiro tratamento modificador da doença para esta condição devastadora:

Análise financeira e projeções

Com base nos fortes resultados do 2º tri e na confiança na trajetória comercial do TRYNGOLZA, a Ionis aumentou suas projeções financeiras para 2025. A empresa agora espera receita total de US$ 825-850 milhões, acima da projeção anterior de US$ 725-750 milhões. Isso inclui receitas líquidas projetadas do TRYNGOLZA de US$ 75-80 milhões.

A empresa também melhorou sua projeção de prejuízo operacional para US$ 300-325 milhões, comparado à projeção anterior de "menos de US$ 375 milhões", e aumentou sua projeção de caixa de fim de ano para aproximadamente US$ 2,0 bilhões:

Perspectivas futuras e direção estratégica

A Ionis delineou um ambicioso roteiro de eventos-chave geradores de valor para 2025 e 2026, incluindo múltiplos resultados de Fase 3, ações regulatórias e lançamentos de produtos:

A estratégia da empresa concentra-se em entregar uma cadência constante de novos medicamentos através de comercialização independente e parcerias estratégicas. Esta abordagem visa maximizar o valor da plataforma tecnológica direcionada ao RNA da Ionis, enquanto constrói um negócio comercial sustentável.

Com múltiplos lançamentos potenciais de produtos no horizonte e uma forte posição financeira, a Ionis parece bem posicionada para continuar sua trajetória de crescimento. O foco da empresa em doenças raras com altas necessidades não atendidas proporciona oportunidades significativas de mercado, enquanto suas capacidades comerciais em expansão devem permitir a execução eficaz de seus planos de lançamento.

Os investidores estarão observando atentamente a próxima decisão da FDA sobre o donidalorsen em agosto e os resultados da Fase 3 para o olezarsen em setembro, já que estes eventos podem impactar significativamente as perspectivas de crescimento de curto prazo da empresa e o desempenho das ações.

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Apresentação completa: