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Investing.com -- As ações da Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (NASDAQ:ARCT) caíram 50% na quarta-feira após a empresa divulgar dados intermediários da Fase 2 para seu tratamento de fibrose cística que não demonstraram melhora significativa na função pulmonar.
A empresa de medicamentos de mRNA com sede em San Diego relatou que sua terapia inalatória investigacional ARCT-032 foi geralmente segura e bem tolerada no segundo grupo de seu ensaio de Fase 2 em andamento. Seis adultos com fibrose cística de Classe I receberam doses diárias de 10 mg durante 28 dias.
Embora a análise inicial comparando os valores de VEF₁ (volume expiratório forçado) do Dia 1 ao Dia 28 não tenha demonstrado melhora significativa na função pulmonar, a empresa destacou que tomografias computadorizadas de alta resolução mostraram reduções encorajadoras na carga de muco em quatro dos seis participantes.
Uma análise exploratória post hoc sugeriu potenciais melhorias na função pulmonar em quatro participantes, com um aumento absoluto médio de 3,8% e um aumento relativo de 5,1% no VEF₁ previsto ao comparar as medições pré-tratamento com os valores do Dia 42. No entanto, a empresa reconheceu que essas mudanças estão dentro da faixa de variabilidade natural das medições de VEF1.
Um evento adverso grave ocorreu em um participante após o término do período de dosagem, embora o Comitê de Monitoramento de Dados não tenha encontrado evidências convincentes de que estivesse relacionado ao ARCT-032 e aprovou a continuação do estudo.
A Arcturus está atualmente recrutando até seis indivíduos em um terceiro grupo expandido para testar uma dose mais alta de 15 mg. A empresa planeja iniciar um estudo de segurança e eficácia preliminar de 12 semanas em até 20 participantes com fibrose cística no primeiro semestre de 2026.
A forte queda das ações sugere que os investidores ficaram desapontados com os dados preliminares de eficácia, particularmente a falta de melhora clara na função pulmonar na análise inicial, apesar da ênfase da empresa nas tendências encorajadoras de redução de muco.
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