Amelix na conferência da Goldman Sachs: progresso clínico e perspectivas estratégicas

Na terça-feira, 10 de junho de 2025, a Amelix (Nova York:AMLX) apresentou na 46ª Conferência Global Anual de Saúde da Goldman Sachs, destacando seu diversificado pipeline clínico e planos estratégicos. Os co-CEOs Justin Klee e Josh Cohen detalharam avanços em vários programas, incluindo Avexatide para hipoglicemia pós-bariátrica (PBH) e AMX-35 para síndrome de Wolfram. Embora dados clínicos positivos e estabilidade financeira tenham sido enfatizados, desafios como recrutamento para ensaios e concorrência de mercado também foram reconhecidos.

Principais destaques

• A Amelix está avançando com um ensaio de Fase III para Avexatide, com conclusão prevista para o final do ano e dados até 2026.
• A empresa relatou uma forte posição de caixa de US$ 204 milhões, garantindo operações até 2026.
• Resultados positivos da Fase II para AMX-35 na síndrome de Wolfram foram destacados, com dados da Fase II para PSP esperados no próximo trimestre.
• AMX114 para ELA está em ensaios iniciais com designação Fast Track, mostrando potencial promissor.
• A colaboração com a Gubra visa desenvolver um antagonista do receptor GLP-1 de ação prolongada.

Resultados financeiros

• A Amelix encerrou o último trimestre com US$ 204 milhões em caixa e sem dívidas.
• A reserva de caixa está projetada para durar até o final de 2026, excluindo um potencial ensaio de Fase III para PSP.
• O financiamento inclui custos para o ensaio de Fase III do Avexatide e outros programas em andamento.

Atualizações operacionais

• Avexatide (PBH):

- O recrutamento para o ensaio de Fase III deve ser concluído até o final do ano.

- 13 centros foram ativados, com dados esperados para o primeiro semestre de 2026.

• AMX-35 (Síndrome de Wolfram):

- Dados positivos do ensaio HELIOS de 48 semanas mostraram aumento nos níveis de peptídeo C.

- Planos para reuniões com reguladores para discussões sobre o desenho do ensaio de Fase III.

• AMX-35 (PSP):

- Divulgação de dados da Fase II prevista para o próximo trimestre.

- O estudo randomizou 139 participantes, com foco na duração do tratamento.

• AMX114 (ELA):

- Um estudo de Fase I está em andamento, com dados de segurança e biomarcadores esperados até o final do ano.

- O medicamento recebeu designação Fast Track.

• Colaboração com Gubra:

- Visa desenvolver um antagonista do receptor GLP-1 de ação mais prolongada.

Perspectivas futuras

• Avexatide (PBH):

- Potencial lançamento comercial em 2027, sujeito a resultados positivos da Fase III.

- Explorando expansão para outras indicações de hipoglicemia.

• AMX-35 (PSP):

- Avaliação de dados para determinar a viabilidade de um estudo de Fase III.

• Colaboração com Gubra:

- Foco em alcançar um intervalo de dosagem semanal para um novo antagonista do receptor GLP-1.

Destaques da sessão de perguntas e respostas

• Tamanho do mercado de PBH:

- Estimativa de 160.000 pacientes elegíveis nos EUA.

• Estratégia de preços:

- Monitoramento de lançamentos de medicamentos endócrinos raros como referência para preços.

• Propriedade intelectual:

- Avexatide tem proteção de patente até 2037 e designação de medicamento órfão.

Para mais detalhes, consulte a transcrição completa.

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