CLEVELAND - A Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ:ABEO), uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico, anunciou hoje a reapresentação de seu pedido de Licença de Produtos Biológicos (BLA) à Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) para o prademagene zamikeracel (pz-cel), uma terapia genética em investigação destinada ao tratamento da epidermólise bolhosa distrófica recessiva (RDEB).
O CEO da empresa, Vish Seshadri, expressou confiança de que a reapresentação aborda todos os itens identificados na Carta de Resposta Completa anterior da FDA, incluindo os requisitos de Química, Fabricação e Controles (CMC). A reapresentação segue uma reunião do Tipo A realizada em agosto de 2024, onde a Abeona e a FDA concordaram sobre o conteúdo da reapresentação.
A Carta de Resposta Completa da FDA, emitida em abril de 2024, não levantou preocupações sobre os dados de eficácia clínica ou segurança do pz-cel, nem exigiu ensaios clínicos adicionais para aprovação. A reapresentação do BLA é apoiada por dados do estudo pivotal de Fase 3 VIITAL™ e de um estudo de Fase 1/2a. A Abeona espera que a FDA estabeleça uma nova data-alvo de ação da Lei de Taxas de Usuário de Medicamentos Prescritos (PDUFA) após a aceitação da reapresentação do BLA.
O prademagene zamikeracel (pz-cel) é uma terapia genética baseada em células desenvolvida para RDEB, um distúrbio genético raro da pele causado por mutações no gene COL7A1. A terapia envolve o uso das próprias células da pele do paciente geneticamente corrigidas para expressar o colágeno VII, necessário para ligar a epiderme à derme. O pz-cel recebeu várias designações da FDA, incluindo Terapia Avançada de Medicina Regenerativa e Terapia Inovadora.
A instalação de fabricação da Abeona, que produziu pz-cel para o ensaio de Fase 3, está preparada para a produção comercial pendente de aprovação da FDA. A empresa também possui um portfólio de terapias genéticas baseadas em AAV para doenças oftalmológicas e está explorando cápsides AAV de próxima geração para uma variedade de doenças.
Este artigo de notícias é baseado em um comunicado de imprensa e fornece uma atualização sobre os esforços da Abeona para aproximar sua terapia genética, pz-cel, da aprovação e disponibilidade comercial para pacientes com RDEB.
Em outras notícias recentes, a Abeona Therapeutics fez avanços significativos em suas operações, com foco em avanços em terapia genética. A empresa expandiu seu conselho com a adição do Dr. Bernhardt G. Zeiher e do Dr. Eric Crombez, que trazem extensa experiência em desenvolvimento de medicamentos e programas clínicos para distúrbios genéticos raros. A Abeona também recebeu um código de procedimento específico para produto dos Centros de Serviços Medicare e Medicaid para seu candidato a terapia genética pz-cel, o que poderia simplificar os processos de faturamento e reembolso hospitalar.
A empresa está se aproximando da reapresentação de seu pedido de Licença de Produtos Biológicos para pz-cel, esperada para o segundo semestre de 2024. A Abeona também se associou à Beacon Therapeutics para explorar potenciais terapias genéticas para doenças oculares, focando no cápside AAV204 patenteado da Abeona.
As empresas de serviços financeiros H.C. Wainwright e Stifel reafirmaram suas perspectivas positivas sobre a Abeona, destacando o potencial dos avanços em terapia genética da empresa. A empresa reportou um lucro líquido de 7,4 milhões de dólares para o segundo trimestre de 2024 e concluiu com sucesso uma oferta de títulos de 75 milhões de dólares em maio de 2024. Esses desenvolvimentos sublinham o compromisso contínuo da Abeona em avançar suas iniciativas de terapia genética.
Insights do InvestingPro
À medida que a Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ:ABEO) reenvia seu pedido de Licença de Produtos Biológicos para o prademagene zamikeracel, os investidores devem considerar algumas métricas financeiras chave e insights do InvestingPro.
De acordo com os dados do InvestingPro, a capitalização de mercado da Abeona está em 276,78 milhões de dólares, refletindo a avaliação atual do mercado sobre o potencial da empresa. Essa capitalização de mercado relativamente modesta sublinha a importância da decisão da FDA sobre a reapresentação do BLA para o futuro da empresa.
Uma dica do InvestingPro indica que a Abeona possui mais caixa do que dívida em seu balanço, o que poderia proporcionar flexibilidade financeira enquanto a empresa navega pelo processo regulatório e se prepara para a potencial comercialização do pz-cel. Essa forte posição de caixa está alinhada com a prontidão da empresa para a produção comercial mencionada no artigo.
No entanto, outra dica do InvestingPro observa que a Abeona está queimando caixa rapidamente, o que não é incomum para empresas biofarmacêuticas em estágio clínico que investem pesadamente em pesquisa e desenvolvimento. Essa taxa de queima de caixa enfatiza a importância de alcançar marcos regulatórios e potencialmente levar o pz-cel ao mercado.
A ação tem mostrado forte desempenho recentemente, com dados do InvestingPro revelando um retorno total de preço de 72,24% no último ano e um impressionante retorno de 85,76% nos últimos seis meses. Esse momento positivo pode refletir o otimismo dos investidores sobre o progresso da empresa com o pz-cel e sua potencial aprovação.
Vale ressaltar que o InvestingPro oferece 11 dicas adicionais para a Abeona Therapeutics, fornecendo uma análise mais abrangente para investidores interessados em insights mais profundos sobre a saúde financeira e posição de mercado da empresa.
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