Na sexta-feira, a Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) recebeu uma reiteração da classificação Outperform e um preço-alvo de 85,00 dólares da Leerink Partners. A empresa biofarmacêutica, especializada em doenças raras, anunciou uma atualização sobre seu estudo Cyprus2+ para o UX701 no tratamento da doença de Wilson.
O estudo agora incluirá uma coorte de dose mais alta antes de progredir para o Estágio 2. Este ajuste segue a divulgação inicial de dados do Estágio 1 pela empresa no ano passado, que mostrou respostas promissoras dos pacientes na redução gradual dos tratamentos padrão.
O UX701 da Ultragenyx é uma terapia gênica AAV9 atualmente em fase de ensaio clínico de Fase 1/2/3, visando abordar a desregulação do tráfego de cobre em pacientes com doença de Wilson. O estudo Cyprus2+ é estruturado em três estágios, com o Estágio 1 focado na segurança e eficácia em vários níveis de dose.
Os dados mais recentes do estudo incluem resultados de 15 pacientes em três níveis de dose diferentes. Seis desses pacientes interromperam completamente os tratamentos padrão, e um sétimo iniciou o processo até a data de corte em agosto.
Apesar das respostas variadas entre as diferentes coortes de dose, a Leerink Partners não considera o programa UX701 como um foco central para a Ultragenyx no curto prazo. Em vez disso, a firma observa que a atenção dos investidores está largamente direcionada para o próximo resultado do estudo ORBIT com setrusumab, outro candidato a produto da Ultragenyx. A leitura interina do estudo ORBIT de Fase 3 é esperada para o final do ano ou início de 2025.
A Leerink Partners continua a modelar o programa UX701 com uma probabilidade de sucesso de 30% e projeta vendas brutas de pico de aproximadamente 900 milhões de dólares nos mercados dos EUA e Europa. A Ultragenyx planeja inscrever uma coorte adicional no Estágio 1 com uma dose moderadamente aumentada e um regime de imunomodulação otimizado para melhorar a eficiência e eficácia do tratamento. A empresa pretende submeter uma emenda ao protocolo e fornecerá atualizações futuras conforme o estudo progride.
Em outras notícias recentes, a Ultragenyx Pharmaceutical Inc. relatou resultados promissores de seu estudo Cyprus2+ de Fase 1/2/3 da terapia gênica investigacional, UX701, destinada ao tratamento da doença de Wilson. O estudo mostrou melhorias no metabolismo do cobre entre os pacientes, com alguns descontinuando os tratamentos padrão. A empresa planeja estender o estudo adicionando uma quarta coorte, que receberá uma dose moderadamente mais alta de UX701 junto com um regime de imunomodulação otimizado.
A Ultragenyx também relatou fortes ganhos no segundo trimestre, com receita total atingindo 147 milhões de dólares, levando a uma revisão para cima de sua orientação de receita anual. A teleconferência de resultados da empresa destacou avanços em seu pipeline clínico e portfólio comercial, incluindo resultados positivos de ensaios de Fase III e Fase II para medicamentos-chave.
A TD Cowen manteve uma perspectiva positiva sobre a Ultragenyx, reiterando uma classificação de Compra, citando resultados promissores do ensaio Orbit de Fase 2 para setrusumab, um tratamento para Osteogênese Imperfeita. Os dados do ensaio indicaram uma redução significativa na taxa de fraturas anualizada e um aumento na densidade mineral óssea ao longo de 12 meses.
Insights do InvestingPro
Dados recentes do InvestingPro lançam luz adicional sobre a posição financeira e o desempenho de mercado da Ultragenyx Pharmaceutical. A capitalização de mercado da empresa é de 4,94 bilhões de dólares, refletindo um interesse significativo dos investidores em seu pipeline focado em doenças raras. Apesar dos desenvolvimentos promissores em seu programa UX701, a Ultragenyx enfrenta desafios financeiros. Uma Dica do InvestingPro indica que a empresa não é lucrativa nos últimos doze meses, com um índice P/L negativo de -8,44. Isso está alinhado com o foco da empresa em pesquisa e desenvolvimento no campo custoso de tratamentos para doenças raras.
No entanto, a Ultragenyx mostrou forte desempenho de mercado, com um retorno total de preço de 56,72% no último ano. Isso sugere otimismo dos investidores sobre as perspectivas de longo prazo da empresa, possivelmente impulsionado por avanços em seu pipeline de produtos, incluindo o programa UX701 para a doença de Wilson e os resultados antecipados do estudo ORBIT.
Outra Dica do InvestingPro observa que 8 analistas revisaram suas previsões de ganhos para cima para o próximo período, potencialmente indicando confiança crescente nas perspectivas de curto prazo da Ultragenyx. Isso pode estar relacionado ao progresso no estudo Cyprus2+ e à próxima leitura do estudo ORBIT mencionada no artigo.
Para investidores que buscam uma análise mais abrangente, o InvestingPro oferece 7 dicas adicionais para a Ultragenyx Pharmaceutical, fornecendo uma compreensão mais profunda da saúde financeira e posição de mercado da empresa.
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