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Investing.com — A Biodexa Pharmaceuticals PLC (NASDAQ:BDRX), uma empresa biofarmacêutica de micro capitalização com valor de mercado de US$ 3,61 milhões, especializada em tratamentos para doenças com necessidades médicas não atendidas, anunciou hoje que a Comissão Europeia (CE) concedeu a Designação de Medicamento Órfão ao seu medicamento eRapa para o tratamento da polipose adenomatosa familiar (PAF), uma condição rara e potencialmente cancerígena do cólon. De acordo com a análise do InvestingPro, a empresa mantém um índice de liquidez corrente de 1,75, indicando liquidez adequada de curto prazo, apesar de estar em fase de desenvolvimento.
Este marco regulatório na Europa segue uma designação semelhante concedida pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA em 2019. A Designação de Medicamento Órfão pela CE baseia-se em um parecer positivo do Comitê de Medicamentos Órfãos (COMP) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA). Esse status visa facilitar o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras, oferecendo benefícios como assistência em protocolos e possíveis reduções de taxas.
O eRapa, uma formulação oral de rapamicina conhecida por inibir a via mTOR envolvida no crescimento celular e desenvolvimento tumoral, está pronto para entrar em um estudo de Fase 3. Este ensaio pivotal é um estudo duplo-cego, controlado por placebo, envolvendo 168 pacientes em aproximadamente 30 centros clínicos nos EUA e Europa. A parte americana do estudo será conduzida pela LumaBridge, enquanto a Precision for Medicine LLC administrará o segmento europeu.
O estudo de Fase 3 é apoiado por uma substancial subvenção do Instituto de Pesquisa de Prevenção do Câncer do Texas (CPRIT) e um fundo correspondente da empresa, ambos já totalmente depositados em custódia. Os dados do InvestingPro revelam que, embora a empresa possua mais caixa do que dívidas em seu balanço, está rapidamente esgotando suas reservas de caixa - um dos 13 insights-chave disponíveis para assinantes.
A PAF é caracterizada pelo crescimento de numerosos pólipos no cólon e reto, tipicamente manifestando-se em meados da adolescência. Se não tratada, pode progredir para câncer colorretal. Atualmente, não existem medicamentos aprovados para PAF, sendo a cirurgia o tratamento padrão. O mercado potencial para o eRapa no tratamento da PAF é estimado em cerca de US$ 7,3 bilhões, considerando as taxas de prevalência e o alto custo de medicamentos órfãos nos EUA. Com analistas estabelecendo um preço-alvo de US$ 17,82, significativamente acima dos níveis atuais de negociação, investidores que buscam métricas detalhadas de avaliação podem acessar análises abrangentes através do InvestingPro.
O CEO e CFO da Biodexa, Stephen Stamp, expressou o compromisso da empresa em avançar no desenvolvimento do eRapa e proporcionar acesso aos pacientes necessitados. A Designação de Medicamento Órfão é um passo crucial para garantir a autorização de comercialização na União Europeia.
Este anúncio é baseado em um comunicado de imprensa da Biodexa Pharmaceuticals PLC.
Em outras notícias recentes, a Biodexa Pharmaceuticals anunciou progressos significativos em seus preparativos para um ensaio de Fase 3 do eRapa, um medicamento destinado ao tratamento da polipose adenomatosa familiar (PAF). A empresa recebeu a designação Fast Track da FDA e realizou uma produtiva reunião Tipo C para finalizar o protocolo de Fase 3. Este ensaio envolverá 168 pacientes em aproximadamente 30 centros clínicos nos EUA e Europa, com a LumaBridge gerenciando o componente americano e a Precision for Medicine supervisionando o segmento europeu. O estudo, previsto para começar no próximo trimestre, é substancialmente financiado por uma subvenção de US$ 17 milhões do Instituto de Pesquisa de Prevenção do Câncer do Texas, com US$ 8,5 milhões adicionais contribuídos pela Biodexa. O ensaio de Fase 3 será um estudo duplo-cego controlado por placebo e é crucial, dada a ausência de tratamentos aprovados para PAF. O eRapa da Biodexa, uma formulação oral de rapamicina, mostrou promessa na redução da carga de pólipos e prevenção da progressão da doença em ensaios anteriores. A empresa também está trabalhando em tratamentos para outras condições, incluindo Câncer de Bexiga Não-Músculo Invasivo e cânceres cerebrais raros. Esses desenvolvimentos refletem os esforços contínuos da Biodexa para abordar doenças com significativas necessidades médicas não atendidas.
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