A Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), uma empresa de biotecnologia focada em terapias baseadas em células e exossomos para doenças raras, anunciou planos para apresentar um Pedido de Licença Biológica (BLA) à Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para seu principal candidato a produto, o deramiocel, para tratar cardiomiopatia em pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD). A empresa espera iniciar o processo de submissão contínua em outubro de 2024 e concluí-lo até o final do ano.
A decisão de prosseguir com o pedido de BLA segue discussões recentes com a FDA e é apoiada por dados cardíacos dos ensaios clínicos HOPE-2 de Fase 2 e HOPE-2 Open Label Extension, bem como dados de história natural do Vanderbilt University Medical Center e Cincinnati Children's Hospital Medical Center. O deramiocel recebeu da FDA a Designação de Medicamento Órfão e a Designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa, o que pode acelerar seu processo de revisão regulatória.
A CEO da Capricor, Linda Marbán, Ph.D., enfatizou os robustos dados cardíacos apresentados à FDA e a falta de terapias aprovadas para a cardiomiopatia da DMD, que é a principal causa de morte em pacientes com Duchenne. Ela expressou gratidão aos pacientes, suas famílias e à FDA por seus esforços para avançar os tratamentos para esta doença rara.
O deramiocel, também conhecido como CAP-1002, consiste em células derivadas de cardiosferas alogênicas que demonstraram promessa em estudos pré-clínicos e clínicos por seus efeitos imunomoduladores, antifibróticos e regenerativos em distrofinopatias e insuficiência cardíaca. Mais de 200 indivíduos humanos receberam CDCs em vários ensaios, com mais de 100 publicações científicas revisadas por pares apoiando seu uso.
A DMD é um distúrbio genético que resulta em fraqueza muscular progressiva e inflamação crônica, levando à mortalidade em uma idade média de cerca de 30 anos. Estima-se que afete um em cada 3.500 nascimentos masculinos nos EUA, com uma população de pacientes de aproximadamente 15.000-20.000.
A Capricor estabeleceu capacidades internas de fabricação GMP para apoiar a submissão antecipada do BLA e a potencial comercialização do deramiocel. Além disso, a empresa está planejando um estudo pós-aprovação para expansão do rótulo para tratar a miopatia do músculo esquelético da DMD, combinando as Coortes A e B do ensaio clínico HOPE-3 de Fase 3 sem desvendar a Coorte A como esperado anteriormente.
As atualizações da empresa foram discutidas em uma webcast realizada hoje às 8h30 ET. Este artigo é baseado em um comunicado de imprensa da Capricor Therapeutics.
Em outras notícias recentes, a Capricor Therapeutics tem feito progressos significativos no setor biofarmacêutico. A empresa recentemente relatou um prejuízo líquido de aproximadamente 11 milhões de dólares para o segundo trimestre de 2024, enquanto gerou receita de cerca de 4 milhões de dólares. Apesar disso, a Capricor mantém uma forte posição de caixa de 29,5 milhões de dólares. O foco principal da empresa é o desenvolvimento do deramiocel, um potencial tratamento para a distrofia muscular de Duchenne. A Capricor garantiu um acordo financeiro significativo com a Nippon Shinyaku, totalizando até 35 milhões de dólares, que inclui um investimento de capital de 15 milhões de dólares e um pagamento inicial de 20 milhões de dólares. Espera-se que este financiamento apoie o desenvolvimento e a distribuição global do deramiocel.
A empresa também está se preparando para um potencial lançamento comercial do deramiocel e está em discussões avançadas de parceria para distribuição na Europa. Além disso, a Capricor Therapeutics manteve sua classificação de Compra da H.C. Wainwright e viu seu preço-alvo atualizado para 15 dólares pela Oppenheimer. A posição positiva da empresa vem antes da atualização regulatória antecipada da Capricor sobre o deramiocel. Espera-se que esta parceria estendida com a Nippon Shinyaku seja finalizada no quarto trimestre de 2024 e é vista como um trampolim para potencial alcance global futuro.
Esses desenvolvimentos recentes destacam o progresso contínuo da Capricor no setor biofarmacêutico e o potencial impacto de seu candidato a produto, o deramiocel. O otimismo é ainda mais reforçado pela parceria expandida da Capricor com a Nippon Shinyaku, agora abrangendo os EUA, UE e Japão.
Insights do InvestingPro
À medida que a Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) avança com planos de apresentar um Pedido de Licença Biológica para o deramiocel, os investidores estão observando atentamente a saúde financeira e o desempenho das ações da empresa. De acordo com dados do InvestingPro, a Capricor possui uma capitalização de mercado de aproximadamente 210,96 milhões de dólares. Apesar do crescimento significativo da receita da empresa de 187,15% nos últimos doze meses até o segundo trimestre de 2024, ela enfrenta desafios com uma margem de lucro bruto negativa de -37,73% e uma margem de renda operacional de -110,5% no mesmo período. Isso indica custos substanciais em relação à receita, o que pode impactar a sustentabilidade financeira da empresa a longo prazo.
As dicas do InvestingPro sugerem que, embora a Capricor tenha mais caixa do que dívida, o que é um sinal positivo de liquidez, a empresa está queimando caixa rapidamente. Essa rápida queima de caixa pode ser uma preocupação para os investidores enquanto a empresa se prepara para a potencial comercialização de seu principal produto. Além disso, as ações da Capricor experimentaram volatilidade significativa, com um múltiplo preço/valor contábil de 18,34, indicando que as ações podem estar sendo negociadas com um prêmio em comparação com seu valor contábil. Isso é ainda mais apoiado pelo fato de que os analistas não antecipam que a empresa será lucrativa este ano, e espera-se que o lucro líquido caia.
Para aqueles interessados no desempenho das ações da empresa, a Capricor viu um forte retorno na última semana, mês e três meses, com retornos totais de preço de 17,52%, 30,92% e 24,63%, respectivamente. No entanto, o desempenho das ações nos últimos seis meses mostra um declínio de 6,43%, refletindo a volatilidade das ações. Esses insights são particularmente relevantes para os investidores que consideram as ações da Capricor enquanto a empresa navega pela fase crítica de buscar a aprovação da FDA para o deramiocel.
Para uma análise mais aprofundada das finanças e análise de ações da Capricor Therapeutics, os investidores podem acessar dicas adicionais do InvestingPro em https://br.investing.com/pro/CAPR, que atualmente lista um total de 15 dicas para ajudar a informar decisões de investimento.
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