A Denali Therapeutics Inc. (NASDAQ:DNLI) anunciou um passo crucial em direção à aprovação acelerada de seu tratamento investigacional para a MPS II, conhecida como síndrome de Hunter. Após uma recente reunião com a Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos, a empresa planeja submeter um pedido de licença biológica (BLA) para o tividenofusp alfa no início de 2025, sob a via de aprovação acelerada.
A FDA concordou que o heparan sulfato no líquido cefalorraquidiano (CSF HS) pode servir como um endpoint substituto para apoiar a aprovação acelerada do tratamento. A Diretora Médica da Denali, Carole Ho, MD, expressou gratidão pela orientação da FDA e destacou a importância deste desenvolvimento para indivíduos e famílias afetados pela MPS II.
O anúncio da Denali coincide com a apresentação de novos dados do estudo de Fase 1/2 na conferência SSIEM 2024, que demonstra respostas robustas e duradouras dos biomarcadores do tratamento e efeitos positivos nos resultados clínicos. Os dados incluem uma redução média de 90% no CSF HS na Semana 24, com efeitos sustentados até a Semana 104, e melhorias nos glicosaminoglicanos (GAGs) urinários, neurofilamento leve sérico (NfL) e vários resultados clínicos.
O perfil de segurança do tividenofusp alfa foi descrito como geralmente bem tolerado, apoiando seu desenvolvimento contínuo. A MPS II é uma doença genética rara que leva a graves deficiências físicas e cognitivas, com os tratamentos atuais abordando apenas parcialmente os sintomas.
O tividenofusp alfa é uma proteína de fusão projetada para entregar a enzima iduronato-2-sulfatase através da barreira hematoencefálica para tratar tanto os sintomas do sistema nervoso central quanto os somáticos da MPS II. O medicamento recebeu designação Fast Track da FDA e designação de Medicamento Prioritário da Agência Europeia de Medicamentos.
A Denali também está recrutando participantes para o estudo COMPASS de Fase 2/3 em vários continentes, visando avaliar ainda mais a eficácia e segurança do tratamento.
Esta notícia é baseada em um comunicado de imprensa da Denali Therapeutics e reflete as expectativas atuais da empresa em relação aos caminhos regulatórios e resultados de estudos clínicos para o tividenofusp alfa. O tratamento permanece investigacional e ainda não recebeu aprovação das autoridades de saúde.
Em outras notícias recentes, a Denali Therapeutics fez avanços notáveis em seus programas de desenvolvimento de medicamentos. Os dados não clínicos da empresa publicados na Science Translational Medicine indicaram o potencial de sua plataforma Oligonucleotide Transport Vehicle (OTV) para entregar oligonucleotídeos antisense ao sistema nervoso central e tecidos musculares, marcando um marco significativo para a empresa.
Além disso, o medicamento investigacional da Denali, DNL126, foi selecionado para o Programa Piloto START (Support for clinical Trials Advancing Rare disease Therapeutics) da FDA, que visa acelerar o desenvolvimento de tratamentos para doenças raras. Espera-se que esta inclusão acelere o caminho de desenvolvimento do DNL126.
Em termos de notas de analistas, a H.C. Wainwright revisou seu preço-alvo para a Denali para $90, de $95, mantendo uma classificação de Compra. Este ajuste seguiu uma revisão dos programas de desenvolvimento da Denali, particularmente seu trabalho em terapias direcionadas às placas beta-amiloides associadas à doença de Alzheimer. Simultaneamente, a Stifel também revisou seu preço-alvo para a Denali de $26,00 para $22,00, mantendo uma classificação de Manter, à luz das discussões sobre um caminho de aprovação acelerada para o tratamento DNL310 da Denali para a síndrome de Hunter.
Esses desenvolvimentos recentes refletem o compromisso contínuo da Denali em atender às necessidades de indivíduos com doenças neurodegenerativas.
Insights do InvestingPro
À medida que a Denali Therapeutics Inc. (NASDAQ:DNLI) avança em direção à potencial aprovação acelerada do tividenofusp alfa, investidores e partes interessadas estão monitorando de perto a saúde financeira e o desempenho de mercado da empresa. Aqui estão alguns insights baseados em dados em tempo real e Dicas do InvestingPro que podem ser de interesse:
Os dados do InvestingPro mostram que a Denali tem uma capitalização de mercado de aproximadamente $3,5 bilhões, refletindo a avaliação do mercado sobre a empresa. Apesar de um impressionante retorno de 19,92% nos últimos três meses, a receita da empresa experimentou um declínio significativo de 99,63% nos últimos doze meses até o segundo trimestre de 2024. Essa diminuição dramática também se reflete na margem de lucro bruto da empresa, que está em -33.255,09% para o mesmo período.
As Dicas do InvestingPro destacam que a Denali possui mais caixa do que dívida em seu balanço, o que é um sinal positivo de estabilidade financeira. Isso é reforçado pelo fato de que os ativos líquidos da empresa excedem suas obrigações de curto prazo, sugerindo uma forte posição de liquidez. No entanto, os analistas revisaram para cima suas previsões de lucros para o próximo período, indicando uma potencial mudança na trajetória financeira da empresa.
Além disso, os analistas não preveem que a Denali seja lucrativa este ano, com expectativa de queda no lucro líquido, e a empresa não foi lucrativa nos últimos doze meses. Isso está alinhado com o declínio de vendas previsto para o ano atual. Apesar desses desafios, a empresa está negociando próximo à sua máxima de 52 semanas, com o preço em 94,36% desse pico.
Para aqueles interessados em uma análise mais profunda, há Dicas adicionais do InvestingPro disponíveis em https://www.investing.com/pro/DNLI, oferecendo mais insights sobre as finanças e o desempenho de mercado da Denali. Essas métricas e dicas fornecem um contexto valioso para entender a posição atual da empresa e suas perspectivas futuras enquanto ela navega pelo caminho regulatório para seu tratamento investigacional.
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