WATERTOWN, Mass. - A Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), uma empresa biofarmacêutica, anunciou novas descobertas de seu estudo de Fase 1b do DISC-0974 em pacientes com doença renal crônica não dependente de diálise (DRC-NDD) e anemia. O estudo apresentado na Semana do Rim da Sociedade Americana de Nefrologia revelou que uma única dose de DISC-0974 reduz significativamente os níveis de hepcidina e melhora a mobilização de ferro e os níveis de hemoglobina nos pacientes.
O estudo em andamento inclui participantes com DRC-NDD em estágios 2-5 que receberam uma única dose de placebo ou DISC-0974 em doses variadas. Os resultados provisórios mostraram uma redução substancial na hepcidina e aumentos na saturação de transferrina, hemoglobina reticulocitária e níveis médios de hemoglobina, com as mudanças mais significativas observadas nas doses mais altas testadas.
John Quisel, JD, PhD, Presidente e CEO da Disc Medicine, afirmou que os resultados atualizados são a primeira evidência clínica na anemia da DRC de que a redução da hepcidina através da hemojuvelina pode levar ao aumento da eritropoiese e da hemoglobina. Ele enfatizou o potencial mais amplo do DISC-0974 para tratar a anemia associada a várias doenças inflamatórias e crônicas.
A segurança e tolerabilidade do DISC-0974 foram aceitáveis em todos os níveis de dose avaliados, com a maioria dos eventos adversos não relacionados ao tratamento e todos os eventos adversos relacionados ao tratamento sendo de Grau 1 ou 2.
A anemia é uma complicação frequente da DRC, afetando milhões de pacientes nos EUA e muitas vezes não é tratada devido à complexidade e potenciais preocupações de segurança dos tratamentos atuais. Níveis elevados de hepcidina em pacientes com DRC inibem a eritropoiese, levando à anemia.
A Disc Medicine está focada no desenvolvimento de tratamentos para doenças hematológicas visando a biologia dos glóbulos vermelhos. O DISC-0974 atualmente não está aprovado para uso terapêutico. A empresa está explorando regimes de dosagem na parte de doses múltiplas do estudo de Fase 1b.
Este artigo é baseado em um comunicado de imprensa da Disc Medicine e não endossa a empresa ou seus produtos.
Em outras notícias recentes, a Disc Medicine fez vários avanços significativos em suas operações. A empresa relatou resultados encorajadores de Fase 2 para seu principal candidato a medicamento, bitopertin, destinado ao tratamento da Protoporfiria Eritropoiética (EPP). A Disc Medicine também está desenvolvendo tratamentos para anemia em Mielofibrose (MF) e Doença Renal Crônica (DRC), com dados de Fase 1/2 esperados nos próximos anos.
A Disc Medicine também fez nomeações importantes, dando as boas-vindas ao Dr. Rahul Rajan Kaushik como Diretor Técnico e ao Dr. Steve Caffé como Diretor Regulatório, ambos trazendo mais de duas décadas de experiência na indústria farmacêutica.
No front dos analistas, a Disc Medicine recebeu uma classificação de Compra da Jefferies e uma classificação de Overweight da Wells Fargo. A BMO Capital Markets revisou sua perspectiva, elevando o preço-alvo para 70€ de 50€.
Além disso, a Disc Medicine anunciou uma oferta pública de ações de aproximadamente 166,39 milhões€, liderada pela Frazier Life Sciences e Logos Capital. Os recursos serão usados para avançar a pesquisa e o desenvolvimento clínico de seus candidatos a produtos, incluindo o bitopertin. Estes são desenvolvimentos recentes nas operações da Disc Medicine à medida que ela continua a desenvolver tratamentos para doenças hematológicas graves.
Insights do InvestingPro
As recentes descobertas clínicas da Disc Medicine (NASDAQ:IRON) para o DISC-0974 no tratamento de anemia em pacientes com doença renal crônica despertaram interesse no potencial da empresa. De acordo com dados do InvestingPro, a Disc Medicine tem uma capitalização de mercado de 1,32 bilhões€, refletindo a confiança dos investidores em seu pipeline.
Apesar dos resultados clínicos promissores, é importante notar que a Disc Medicine não é atualmente lucrativa. Uma dica do InvestingPro indica que a empresa não foi lucrativa nos últimos doze meses, com uma renda operacional ajustada de -103,76 milhões€. Isso não é incomum para empresas biofarmacêuticas em estágio de desenvolvimento, pois frequentemente incorrem em despesas significativas de pesquisa e desenvolvimento antes de gerar receita de produtos aprovados.
No entanto, a posição financeira da Disc Medicine parece estável no curto prazo. Outra dica do InvestingPro revela que a empresa mantém mais caixa do que dívida em seu balanço, o que é crucial para financiar ensaios clínicos em andamento e operações. Esse colchão financeiro pode fornecer o tempo necessário para avançar o DISC-0974 e outros candidatos do pipeline.
Os investidores devem estar cientes de que a ação experimentou volatilidade significativa recentemente. As ações da empresa viram um aumento de preço de 73,45% nos últimos seis meses, indicando crescente otimismo do mercado. No entanto, houve um declínio de 9,02% na última semana, possivelmente refletindo reações de curto prazo do mercado ou tomada de lucros.
Para aqueles interessados em uma análise mais profunda, o InvestingPro oferece 11 dicas adicionais para a Disc Medicine, fornecendo uma visão mais abrangente da saúde financeira e posição de mercado da empresa.
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