A H.C. Wainwright reafirmou na quarta-feira sua classificação de Compra e preço-alvo de 40,00$ para a Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), após o anúncio da empresa em 24 de setembro sobre sua estratégia regulatória para o deramiocel, que visa tratar todos os pacientes diagnosticados com cardiomiopatia associada à distrofia muscular de Duchenne (DMD). A empresa está pronta para submeter um Pedido de Licença Biológica (BLA) para aprovação completa com base nos dados existentes de resultados cardíacos e de história natural.
A Capricor planeja iniciar uma submissão contínua do BLA em outubro de 2024, com o objetivo de obter aprovação completa e um rótulo mais amplo para o deramiocel no tratamento da cardiomiopatia associada à DMD. A submissão final está projetada para ser concluída até o final de 2024. O BLA é apoiado por dados cardíacos dos estudos de Fase 2 HOPE-2 e HOPE-2 OLE, que são comparados com dados de história natural do Vanderbilt University Medical Center e do Cincinnati Children's Hospital Medical Center.
O tratamento demonstrou melhorar várias medidas de função cardiovascular em pacientes com DMD em comparação com comparadores estabelecidos de história natural. Este progresso é significativo, pois poderia abrir caminho para que o deramiocel chegue ao mercado mais rapidamente, aproveitando a designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) e a potencial receita da venda de um Voucher de Revisão Prioritária (PRV).
Além disso, a Capricor está se preparando para uma potencial expansão do rótulo para abordar a miopatia do músculo esquelético na DMD. A empresa pretende combinar as Coortes A e B do ensaio clínico de Fase 3 HOPE-3 para atuar como um estudo pós-aprovação. Também decidiu não desvendar a Coorte A como esperado anteriormente no quarto trimestre de 2024, o que é visto como uma jogada estratégica para reduzir riscos e acelerar o processo de submissão do BLA.
A H.C. Wainwright expressou uma perspectiva positiva sobre a mudança estratégica da Capricor, enfatizando o potencial do deramiocel chegar ao mercado mais cedo e os esforços contínuos da empresa para explorar tratamentos para miopatia do músculo esquelético. A reiteração da classificação de Compra e do preço-alvo pela firma reflete a confiança na estratégia regulatória da Capricor e suas implicações para o tratamento da cardiomiopatia associada à DMD.
Em outras notícias recentes, a Capricor Therapeutics, uma empresa de biotecnologia, anunciou recentemente planos para submeter um Pedido de Licença Biológica (BLA) para o deramiocel, um tratamento para a distrofia muscular de Duchenne (DMD). A empresa também reportou uma perda líquida de aproximadamente 11 milhões$ para o segundo trimestre de 2024, enquanto gerou receita de cerca de 4 milhões$. Apesar disso, a Capricor mantém uma forte posição de caixa de 29,5 milhões$, apoiada por um acordo financeiro com a Nippon Shinyaku, totalizando até 35 milhões$.
Além disso, a Capricor manteve sua classificação de Compra da H.C. Wainwright e teve seu preço-alvo elevado para 15$ pela Oppenheimer. Esses desenvolvimentos recentes destacam o progresso contínuo da empresa no setor biofarmacêutico e o potencial impacto de seu candidato a produto, o deramiocel. O processo de submissão do BLA para o deramiocel, um potencial tratamento para DMD, deve começar em outubro de 2024 e ser concluído até o final do ano.
A empresa também está se preparando para um potencial lançamento comercial do deramiocel e está em discussões avançadas de parceria para distribuição na Europa.
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