PepGen reporta dados positivos de tratamento para DM1 com correção de splicing de 53,7%

BOSTON - A PepGen Inc. (NASDAQ:PEPG), uma empresa de biotecnologia em estágio clínico com capitalização de mercado de US$ 64 milhões, anunciou na quarta-feira que seu tratamento experimental para distrofia miotônica tipo 1 (DM1) alcançou uma correção média de splicing de 53,7% após uma única dose de 15 mg/kg em seu estudo FREEDOM-DM1 de Fase 1 em andamento. De acordo com dados do InvestingPro, as ações da empresa demonstraram forte momentum, ganhando mais de 14% nos últimos seis meses, apesar da volatilidade mais ampla do mercado.

A empresa de biotecnologia em estágio clínico relatou que todos os seis pacientes que receberam a dose de 15 mg/kg de PGN-EDODM1 apresentaram melhora na correção de splicing, uma medida chave de eficácia no tratamento da causa subjacente da DM1. Embora a empresa mantenha uma forte posição de liquidez com um índice de liquidez corrente de 4,74 e mais dinheiro do que dívidas em seu balanço, a análise do InvestingPro indica que a empresa está rapidamente consumindo suas reservas de caixa, algo típico para empresas de biotecnologia em estágio inicial.

Os resultados mais recentes demonstraram aumentos maiores que proporcionais à dose em comparação com dados previamente relatados de coortes de doses mais baixas, que mostraram correção média de splicing de 12,3% a 5 mg/kg e 29,1% a 10 mg/kg.

O PGN-EDODM1 foi geralmente bem tolerado no nível de dose de 15 mg/kg, sem eventos adversos graves relacionados ao tratamento relatados. Todos os eventos adversos relacionados ao tratamento foram leves ou moderados e transitórios, segundo a empresa.

"Como o splicing incorreto é a causa subjacente da DM1, acreditamos que altos níveis de correção de splicing têm o potencial de reverter os defeitos moleculares subjacentes", disse Paul Streck, Vice-Presidente Executivo de Pesquisa e Desenvolvimento da PepGen, no comunicado à imprensa.

A empresa também observou aumentos maiores que proporcionais à dose nas concentrações de PGN-EDODM1 no tecido muscular em todos os níveis de dose no Dia 28.

A tecnologia Enhanced Delivery Oligonucleotide (EDO) da PepGen foi projetada para entregar oligonucleotídeos terapêuticos que restauram a função normal de splicing do MBNL1, uma proteína-chave de splicing de RNA afetada na DM1.

A empresa espera divulgar resultados da primeira coorte de seu estudo FREEDOM2-DM1 de doses múltiplas ascendentes no primeiro trimestre de 2026.

A DM1 é um distúrbio progressivo hereditário que afeta aproximadamente 40.000 pacientes nos Estados Unidos. A condição afeta principalmente os músculos esqueléticos, cardíacos e lisos, causando sintomas como rigidez muscular, fraqueza, anormalidades cardíacas e problemas respiratórios.

Em outras notícias recentes, a PepGen Inc. anunciou que iniciou uma oferta pública subscrita de suas ações ordinárias e warrants pré-financiados. A empresa também planeja conceder aos subscritores uma opção de 30 dias para comprar ações adicionais. Leerink Partners e Stifel estão atuando como coordenadores conjuntos da oferta. A oferta está sujeita às condições de mercado, e não há garantia de que será concluída. Esses desenvolvimentos fazem parte das atividades recentes da PepGen no mercado.

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