BOSTON - A Praxis Precision Medicines, Inc. (NASDAQ: PRAX) anunciou resultados preliminares promissores de seu estudo de Fase 2 do relutrigine, um potencial tratamento para encefalopatia epiléptica e do desenvolvimento (DEE). Durante o período duplo-cego do ensaio, o relutrigine demonstrou uma redução de 46% nas convulsões motoras mensais, ajustada ao placebo. Notavelmente, mais de 30% dos pacientes alcançaram ausência de convulsões enquanto usavam o medicamento, um marco significativo para aqueles afetados por DEE SCN2A e SCN8A.O estudo, conhecido como EMBOLD, incluiu participantes masculinos e femininos com idades entre 2 e 18 anos diagnosticados com DEE SCN2A ou SCN8A de início precoce. O desenho do ensaio foi duplo-cego, controlado por placebo e incluiu uma extensão aberta subsequente. Dos dezesseis pacientes randomizados, quinze eram elegíveis para avaliações de eficácia. Ajustes de dose foram permitidos, com sete pacientes aumentando sua dose diária durante o período do estudo. Nenhum paciente descontinuou devido a eventos adversos, que incluíram infecções, vômitos, pirexia, sonolência e constipação.Também foram observadas melhorias nas avaliações de cuidadores e médicos sobre o estado de alerta, comunicação e gravidade das convulsões dos pacientes. Na extensão de longo prazo do estudo, oito pacientes apresentaram uma redução mediana de 75% nas convulsões motoras, com cinco alcançando um status livre de convulsões por 28 dias, em comparação com nenhum no grupo placebo.O relutrigine, desenvolvido como um inibidor preferencial da corrente persistente de sódio, mostrou potencial para abordar os sintomas de convulsões na DEE. O medicamento recebeu a Designação de Medicamento Órfão e Designação Pediátrica Rara da FDA, e Designação de Medicamento Órfão da Agência Europeia de Medicamentos para o tratamento de DEE SCN2A e SCN8A.A empresa planeja discutir os resultados do estudo e os próximos passos em uma teleconferência na terça-feira de manhã. Esta notícia é baseada em um comunicado à imprensa e representa um desenvolvimento significativo no tratamento da epilepsia pediátrica, oferecendo esperança aos pacientes e famílias afetados por essas condições graves.Em outras notícias recentes, a Praxis Precision Medicines tem sido objeto de desenvolvimentos significativos e atividade de analistas. A recente teleconferência de resultados do segundo trimestre da empresa destacou sua próxima análise interina Essential3 Parte 1, esperada para o quarto trimestre de 2024, e a divulgação antecipada dos dados do EMBOLD do relutrigine no terceiro trimestre de 2024. A Praxis Precision também discutiu o potencial do estudo RADIANT do PRAX-628 e as escolhas de design para os ensaios POWER1 e POWER2.Analistas da Piper Sandler, H.C. Wainwright e Guggenheim mantiveram classificações positivas para as ações da Praxis Precision, com a Piper Sandler reafirmando sua classificação Overweight e um preço-alvo de $270,00, a H.C. Wainwright elevando seu preço-alvo para $120, e a Guggenheim mantendo uma classificação de Compra e aumentando o preço-alvo para $170.A Oppenheimer iniciou a cobertura da Praxis Precision com uma classificação Outperform, citando o potencial dos medicamentos para o sistema nervoso central da empresa, particularmente o ulixacaltamide para tremor essencial e o PRAX-628 para crises de início focal. A Jefferies elevou seu alvo de ações para a Praxis de $128 para $141, mantendo uma classificação de 'Compra', impulsionada pelos potenciais resultados do estudo EMBOLD envolvendo o PRAX-562. A Baird também iniciou a cobertura da Praxis, atribuindo uma classificação 'Outperform'. Esses desenvolvimentos recentes refletem o interesse contínuo na Praxis Precision Medicines por parte de várias firmas de analistas.Insights do InvestingProA Praxis Precision Medicines (NASDAQ: PRAX) mostrou progresso clínico positivo, o que pode ser um catalisador para as ações da empresa. Os resultados promissores do estudo de Fase 2 do relutrigine são um testemunho do potencial da empresa no desenvolvimento de tratamentos para distúrbios neurológicos complexos. No entanto, é importante que os investidores considerem também a saúde financeira e o desempenho de mercado da empresa.Os dados do InvestingPro indicam que a Praxis Precision Medicines tem uma capitalização de mercado de 943,79 milhões de dólares, o que reflete certo grau de confiança dos investidores. Apesar de não ser lucrativa nos últimos doze meses, com um índice P/L negativo de -5,46, a empresa possui mais caixa do que dívida em seu balanço, o que é um sinal positivo de estabilidade financeira. Além disso, o preço das ações da empresa experimentou um alto retorno no último ano, com um retorno total de preço ano a data de 138,55%, sugerindo forte interesse dos investidores.As Dicas do InvestingPro destacam que os analistas revisaram para cima seus ganhos para o próximo período, indicando otimismo sobre o desempenho futuro da empresa. No entanto, também é observado que os analistas antecipam um declínio nas vendas no ano atual. Essa justaposição de expectativas dos analistas sugere que, embora a perspectiva de curto prazo possa ter aspectos positivos, desafios potenciais estão à frente.Os investidores que buscam mais insights podem encontrar Dicas adicionais do InvestingPro para a Praxis Precision Medicines, o que poderia ajudar a tomar decisões mais informadas. Atualmente, existem 10 dicas adicionais listadas no InvestingPro para PRAX, disponíveis em https://www.investing.com/pro/PRAX. Essas dicas poderiam fornecer uma compreensão mais profunda da saúde financeira da empresa, desempenho de mercado e perspectivas futuras.
Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.