SOUTH SAN FRANCISCO, Califórnia - A Tenaya Therapeutics, Inc. (NASDAQ: TNYA), uma empresa de biotecnologia focada no desenvolvimento de tratamentos para doenças cardíacas, anunciou atualizações sobre seu ensaio clínico MyPEAK-1 de Fase 1b/2 em andamento para o TN-201. Esta terapia gênica está sendo investigada para o potencial tratamento da cardiomiopatia hipertrófica (CMH) associada ao MYBPC3.
O Conselho independente de Monitoramento de Dados e Segurança (DSMB) endossou a continuação do ensaio, recomendando o aumento da dose e a ampliação dos critérios de elegibilidade. O ensaio completou a dosagem de sua primeira coorte com uma dose de 3E13 vg/kg, mostrando um perfil de tolerabilidade consistente com outras terapias gênicas nesta dose e sem reações adversas inesperadas. Após isso, o DSMB aprovou o aumento da dose para 6E13 vg/kg, e o recrutamento para a segunda coorte está em andamento.
O estudo MyPEAK-1 visa estabelecer o perfil de segurança do TN-201 e explorar seu potencial no tratamento de diferentes populações, aumentando os níveis de proteína MyBP-C, que é deficiente em pacientes com CMH associada ao MYBPC3. O ensaio ajustou seu protocolo para incluir uma biópsia de base, expandir a elegibilidade para incluir pacientes com CMH obstrutiva e aumentar o tamanho do estudo, potencialmente atingindo 24 participantes adultos.
Os dados iniciais da primeira coorte estão programados para serem relatados em dezembro de 2024, focando na segurança, tolerabilidade, análises de biópsia cardíaca e mudanças nos biomarcadores cardíacos em relação à linha de base. O ensaio também está coletando dados sobre os efeitos do TN-201 em biomarcadores de imagem, função cardíaca, capacidade de exercício, estado funcional e qualidade de vida do paciente.
Além disso, a Tenaya compartilhou insights sobre a carga da doença da CMH associada ao MYBPC3 em pacientes pediátricos. Dados apresentados nas Sessões Científicas da Sociedade de CMH revelaram que, de quase 1.800 indivíduos com esta condição no banco de dados SHaRe, 13% foram diagnosticados antes dos 18 anos, com 50% experimentando morbidade significativa aos 40 anos. Isso destaca a necessidade de novos medicamentos genéticos que possam impactar significativamente os resultados.
O TN-201 da Tenaya recebeu as designações de Fast Track, Medicamento Órfão e Medicamento Pediátrico Raro da Food and Drug Administration dos EUA, bem como a designação de medicamento órfão da Comissão Europeia. A empresa continua a estudar a CMH associada ao MYBPC3 pediátrica através do estudo de história natural MyClimb.
Este relatório é baseado em um comunicado de imprensa da Tenaya Therapeutics, Inc.
Em outras notícias recentes, a Tenaya Therapeutics tem feito progressos significativos com seu programa de terapia gênica. A Canaccord Genuity manteve uma classificação de Compra para as ações da empresa, focando na próxima divulgação de dados clínicos do programa principal de terapia gênica da Tenaya, o TN-201. Os dados, esperados para o quarto trimestre de 2024, fornecerão uma indicação inicial da eficácia e segurança da terapia. Isso marca a transição da Tenaya para uma entidade em estágio clínico, com o potencial de influenciar significativamente a avaliação da empresa.
Além desses desenvolvimentos, a Tenaya viu grandes mudanças na composição de seu conselho e a introdução de um novo Plano de Incentivo de Equidade de Indução de 2024. O plano permite a emissão de 1.200.000 ações ordinárias, visando atrair novos funcionários ou como parte de acordos de fusão e aquisição. A empresa também anunciou a próxima saída de Leone Patterson, seu Diretor Financeiro e de Negócios, desencadeando uma busca por um novo CFO.
Analistas da William Blair e Canaccord Genuity forneceram suas visões sobre a Tenaya, com a primeira iniciando a cobertura com uma classificação de Superar o Mercado e a última mantendo uma classificação de Compra. Por fim, a H.C. Wainwright manteve uma classificação de Compra para a Tenaya, refletindo otimismo sobre o progresso da empresa no desenvolvimento de tratamentos para cardiomiopatia hipertrófica. Estes são os desenvolvimentos recentes que moldam a trajetória da Tenaya Therapeutics.
Insights do InvestingPro
À medida que a Tenaya Therapeutics (NASDAQ: TNYA) avança em seus ensaios clínicos para o TN-201, os investidores devem considerar a posição financeira e o desempenho de mercado da empresa. De acordo com os dados do InvestingPro, a Tenaya tem uma capitalização de mercado de 168,03 milhões de dólares, refletindo seu status de empresa de biotecnologia de pequena capitalização focada no desenvolvimento de novos tratamentos para doenças cardíacas.
As Dicas do InvestingPro destacam que a Tenaya "mantém mais caixa do que dívida em seu balanço" e "ativos líquidos excedem obrigações de curto prazo". Esses fatores são cruciais para uma empresa de biotecnologia em estágio clínico, pois fornecem flexibilidade financeira para continuar financiando esforços de pesquisa e desenvolvimento, incluindo o ensaio clínico MyPEAK-1 de Fase 1b/2 em andamento.
No entanto, é importante notar que a Tenaya está "queimando caixa rapidamente" e "não é lucrativa nos últimos doze meses", com uma receita operacional de -126,95 milhões de dólares nos últimos doze meses até o segundo trimestre de 2024. Isso é típico para empresas de biotecnologia em estágio inicial que investem pesadamente em ensaios clínicos e desenvolvimento de medicamentos.
O desempenho recente das ações tem sido desafiador, com um retorno total de preço de -51,92% nos últimos três meses. Essa volatilidade é refletida em outra Dica do InvestingPro, que observa que "os movimentos do preço das ações são bastante voláteis". Os investidores devem estar cientes de que as ações de biotecnologia frequentemente experimentam flutuações significativas de preço, especialmente em torno de atualizações de ensaios clínicos e decisões regulatórias.
Para aqueles interessados em uma análise mais profunda, o InvestingPro oferece 11 dicas adicionais para a Tenaya Therapeutics, fornecendo uma visão mais abrangente da saúde financeira e posição de mercado da empresa.
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