A Madrigal Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MDGL), uma empresa biofarmacêutica focada em fornecer terapias inovadoras para a esteatohepatite não alcoólica (NASH)/esteatohepatite associada à disfunção metabólica (MASH), anunciou hoje que o estudo MAESTRO-NASH OUTCOMES, que avalia o resmetirom para o tratamento de pacientes com cirrose compensada por NASH, concluiu o recrutamento de participantes.
Bill Sibold, Diretor Executivo da Madrigal, declarou: "O estudo MAESTRO-NASH OUTCOMES é importante para os pacientes e para o campo do NASH em geral, pois existe uma necessidade urgente de terapias que possam prevenir a progressão para as complicações devastadoras da cirrose descompensada e, por extensão, reduzir a necessidade de transplantes de fígado devido ao NASH. O NASH já é a principal causa de transplante de fígado entre mulheres nos EUA e a segunda principal causa entre homens. O marco de recrutamento de hoje nos aproxima um passo do nosso objetivo de fornecer a primeira terapia eficaz para pacientes que atualmente não têm opções de tratamento aprovadas para cirrose compensada por NASH. Um resultado positivo para este estudo também deverá apoiar a aprovação completa do Rezdiffra para NASH não cirrótico."
Becky Taub, M.D., Diretora Médica e Presidente de Pesquisa e Desenvolvimento da Madrigal, acrescentou: "Nossa confiança no estudo MAESTRO-NASH OUTCOMES está fundamentada no perfil antifibrótico do resmetirom como um agonista THR-β direcionado ao fígado e apoiada por dados positivos de 52 semanas de 180 pacientes com cirrose compensada por NASH estudados no estudo de Fase 3 MAESTRO-NAFLD-1. A Madrigal está comprometida com a liderança a longo prazo em P&D de NASH, e acreditamos que nossos estudos de resultados totalmente recrutados desempenharão um papel central na formação do paradigma de tratamento do NASH na próxima década."
O MAESTRO-NASH OUTCOMES é um estudo de Fase 3, duplo-cego, randomizado e controlado por placebo que mede de forma não invasiva a progressão para eventos de descompensação hepática em 845 pacientes com cirrose compensada por NASH, superando a meta inicial de recrutamento. O desfecho primário do MAESTRO-NASH OUTCOMES é a incidência de eventos compostos relacionados ao fígado. Os principais critérios de inclusão são cirrose por NASH bem compensada (Child-Pugh A) e presença de três fatores de risco metabólico (síndrome metabólica). Os pacientes são randomizados 3:1 de forma cega para receber 80 mg de resmetirom ou placebo correspondente, administrado oralmente uma vez ao dia. A duração do estudo é esperada para ser de dois a três anos para acúmulo do número necessário de eventos de desfecho clínico composto.
Sobre o NASH
A esteatohepatite não alcoólica (NASH) é uma forma mais avançada da doença hepática gordurosa não alcoólica (NAFLD). O NASH é uma das principais causas de mortalidade relacionada ao fígado e um fardo crescente para os sistemas de saúde globalmente. Além disso, pacientes com NASH, especialmente aqueles com fatores de risco metabólico mais avançados (hipertensão, diabetes tipo 2 concomitante), têm maior risco de eventos cardiovasculares adversos e aumento da morbidade e mortalidade.
Uma vez que os pacientes progridem para NASH com fibrose hepática moderada a avançada (consistente com os estágios F2 a F3 de fibrose), o risco de desfechos hepáticos adversos aumenta dramaticamente. Quando um paciente com NASH progride para cirrose, seu risco de mortalidade relacionada ao fígado aumenta em mais de 42 por cento. O NASH está rapidamente se tornando a principal causa de transplante de fígado nos EUA.
A Madrigal estima que aproximadamente 1,5 milhão de pacientes foram diagnosticados com NASH nos EUA, dos quais aproximadamente 525.000 têm NASH com fibrose hepática moderada a avançada. A Madrigal está focando em aproximadamente 315.000 pacientes diagnosticados com NASH com fibrose hepática moderada a avançada sob os cuidados de médicos especialistas em fígado durante o lançamento do Rezdiffra.
O NASH também é conhecido como esteatohepatite associada à disfunção metabólica (MASH). Em 2023, sociedades médicas globais de doenças hepáticas e grupos de pacientes se uniram para renomear a doença, com o objetivo de estabelecer um nome e diagnóstico afirmativos e não estigmatizantes. A doença hepática gordurosa não alcoólica (NAFLD) foi renomeada para doença hepática esteatótica associada à disfunção metabólica (MASLD); NASH foi renomeado para MASH; e um termo abrangente, doença hepática esteatótica (SLD), foi estabelecido para capturar múltiplos tipos de doenças hepáticas associadas ao acúmulo de gordura no fígado. Além da doença hepática, pacientes com MASH têm pelo menos uma condição comórbida relacionada (por exemplo, obesidade, hipertensão, dislipidemia ou diabetes tipo 2).
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