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Investing.com -- As ações da Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) subiram 5% após o anúncio de resultados positivos de um estudo pivotal do zilganersen em pacientes com doença de Alexander, uma condição neurológica rara e frequentemente fatal que não possui tratamentos modificadores da doença aprovados.
A empresa relatou que o zilganersen 50 mg demonstrou estabilização estatisticamente significativa na velocidade da marcha em comparação com o grupo controle, com uma diferença média de 33,3% (p=0,0412) na semana 61. O medicamento também mostrou benefícios consistentes em endpoints secundários importantes, sugerindo que pode retardar a progressão da doença.
Esta é a primeira vez que um medicamento investigacional demonstra um efeito modificador positivo na doença de Alexander, que geralmente começa na primeira infância e afeta funções fundamentais como caminhar, falar e engolir.
"Estes resultados sem precedentes destacam o potencial do zilganersen para criar novas possibilidades para pessoas que vivem com a doença de Alexander", disse Holly Kordasiewicz, vice-presidente sênior de neurologia da Ionis.
O medicamento demonstrou um perfil de segurança favorável, com a maioria dos eventos adversos sendo leves ou moderados. A incidência de eventos adversos graves foi numericamente menor no grupo tratado com zilganersen em comparação ao grupo controle.
A Ionis planeja submeter um pedido de novo medicamento à Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) no primeiro trimestre de 2026 e está avaliando o potencial para iniciar um Programa de Acesso Expandido nos EUA. A empresa apresentará dados detalhados em uma próxima conferência médica.
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