Na segunda-feira, as ações da Larimar Therapeutics sofreram uma queda significativa após uma atualização de dados de seu estudo em andamento sobre o tratamento da ataxia de Friedreich. A atualização incluiu relatos de eventos adversos graves (SAEs) afetando dois pacientes, ambos optando por se retirar do estudo. Apesar desses eventos terem se resolvido em 24 horas, as ações chegaram a despencar 51% nas negociações em Nova York antes de se recuperarem ligeiramente para uma perda de 25%.
A empresa, em um comunicado antes da abertura do mercado, afirmou que as injeções subcutâneas diárias de 25 mg de nomlabofusp foram "geralmente bem toleradas por até 260 dias" no estudo de extensão de rótulo aberto (OLE). A Larimar mantém seu objetivo de submeter um Pedido de Licença Biológica (BLA) aos reguladores dos EUA no segundo semestre de 2025, visando uma potencial aprovação acelerada para o tratamento da rara doença neurodegenerativa.
De acordo com um comunicado à imprensa datado de 16.12.2024, a Larimar anunciou dados iniciais positivos do estudo OLE, mostrando que o nomlabofusp aumentou e manteve os níveis de frataxina (FXN) nos tecidos. A empresa também observou tendências iniciais indicando potenciais benefícios clínicos. O tratamento parece ter atingido um estado estável no Dia 30, e o aumento da dose para 50 mg começou em seis participantes. Além disso, a triagem de adolescentes para um estudo farmacocinético (PK) pediátrico está em andamento, com a dosagem esperada para o início de 2025.
Apesar dos contratempos, analistas da Leerink Partners, Citi e Guggenheim compartilharam suas perspectivas sobre o potencial das ações. Eles reconheceram os eventos adversos, mas enfatizaram os dados encorajadores de biomarcadores e funcionais, o forte balanço da empresa e o desenvolvimento contínuo do programa nomlabofusp. Também observaram que a reação das ações às notícias de segurança pareceu exagerada e aconselharam a compra na baixa, reiterando a confiança no perfil favorável de risco/benefício do medicamento.
A Larimar encerrou o terceiro trimestre de 2024 com 203,7 milhões $ em caixa e investimentos, estendendo sua capacidade financeira até o segundo trimestre de 2026. A empresa está se preparando para marcos importantes próximos, incluindo o início de um estudo global confirmatório/de registro em meados de 2025, dados iniciais da dose de 50 mg no estudo OLE e a submissão do BLA visando uma potencial aprovação acelerada no segundo semestre de 2025.
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