Mirum Pharmaceuticals na Conferência Morgan Stanley: Insights sobre crescimento estratégico

Na segunda-feira, 08 de setembro de 2025, a Mirum Pharmaceuticals (NASDAQ:MIRM) apresentou suas perspectivas estratégicas na 23ª Conferência Anual Global de Saúde do Morgan Stanley. A empresa, focada em doenças raras, compartilhou tanto conquistas quanto desafios. Com projeções de receita entre US$ 490 milhões e US$ 510 milhões para o ano, a Mirum destacou sua presença internacional em expansão e o desenvolvimento contínuo de produtos, enquanto também reconheceu áreas para melhoria na identificação de pacientes.

Principais destaques

• A Mirum Pharmaceuticals está no caminho para alcançar entre US$ 490 e US$ 510 milhões em receita este ano.
• As expectativas de vendas máximas do LIVMARLI aumentaram para mais de US$ 1 bilhão, impulsionadas pela expansão do rótulo.
• O estudo VISTAS Fase 2b do Volixibat em PSC completou o recrutamento, com resultados esperados para o 2º tri do próximo ano.
• Mercados internacionais, notadamente o Japão, estão contribuindo significativamente para o crescimento.
• A empresa está aproveitando a IA para eficiência operacional e focando na expansão de seu suporte a testes genéticos.

Resultados financeiros

• Projeções de receita:

- A receita prevista para o ano está entre US$ 490 milhões e US$ 510 milhões.

• LIVMARLI:

- As expectativas de vendas máximas aumentaram para mais de US$ 1 bilhão.

- Aproximadamente 40% das vendas máximas são esperadas da síndrome de Alagille, com o restante das indicações PFIC e XPAND.

• CHOLBAM e CHENODAL:

- As vendas do 2º tri atingiram US$ 40 milhões, um aumento em relação aos US$ 25 milhões por trimestre na época da aquisição.

Atualizações operacionais

• LIVMARLI:

- Crescimento impulsionado pela recente expansão do rótulo para incluir PFIC, com identificação aprimorada de pacientes.

- Formulações flexíveis, como soluções líquidas para pacientes mais jovens, impulsionaram o desempenho.

- O crescimento internacional é robusto, particularmente no Japão através da parceira Takeda.

• Volixibat:

- O estudo VISTAS Fase 2b em PSC completou o recrutamento; resultados esperados no 2º tri do próximo ano.

- O estudo VANTAGE para PBC completará o recrutamento no próximo ano, com resultados previstos para o primeiro semestre de 2027.

• MRM-3379:

- Estudo de Fase 2 para a síndrome do X Frágil está em andamento, focando em um perfil de penetração no SNC.

• Alcance global:

- Os produtos são reembolsados em mais de 30 países através de vários distribuidores e parceiros.

Perspectivas futuras

• Volixibat:

- Dados antecipados do estudo VISTAS em PSC no 2º tri do próximo ano.

- Resultados do estudo VANTAGE para PBC esperados no início de 2027.

• Estudo XPAND:

- O recrutamento está programado para terminar no próximo ano.

• MRM-3379:

- O estudo de Fase 2 começou, visando a síndrome do X Frágil.

• CHOLBAM e CHENODAL:

- Crescimento contínuo é projetado para esses medicamentos de substituição de ácidos biliares.

Destaques da sessão de perguntas e respostas

• Identificação de pacientes:

- A Mirum está aprimorando o suporte para diagnóstico através da conscientização sobre testes genéticos.

• Estudo XPAND:

- O estudo inclui tanto crianças quanto adultos com várias causas de colestase.

• Propriedade intelectual:

- Patentes-chave, particularmente a família de 2040, são cruciais para as indicações do LIVMARLI, com possíveis extensões até 2043.

• Cenário regulatório:

- As interações com o FDA permanecem construtivas e diretas.

• Inteligência artificial:

- A IA está sendo utilizada para a redação inicial de documentos para melhorar a eficiência da equipe.

Os leitores são convidados a consultar a transcrição completa para um relato mais detalhado dos insights estratégicos e planos futuros da Mirum Pharmaceuticals.

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