LONDRES (Reuters) - A ciência da terapia genética está finalmente alcançando seu potencial e as farmacêuticas agora estão esperando produzir medicamentos comercialmente viáveis após vendas diminutas dos dois primeiros tratamentos deste tipo na Europa.
Graças aos avanços na entrega de genes para células específicas, mais tratamentos baseados no conserto de DNAs defeituosos em pacientes estão chegando em breve, incluindo os primeiros nos Estados Unidos.
No entanto, as fracas vendas dos dois medicamentos já lançados para o tratamento de doenças ultrarraras na Europa destacam os obstáculos a frente das empresas farmacêuticas em fazer o marketing de produtos novos e extremamente caros para doenças genéticas.
Após décadas de frustrações, as empresas acreditam firmemente que há agora grandes oportunidades de terapia genética no tratamento de condições hereditárias como a hemofilia. Elas argumentam que as terapias que oferecem a cura para doenças intratáveis vão gerar grandes economias no logo prazo em relação aos tratamentos convencionais que cada paciente pode precisar por anos.
Nos últimos cinco anos, os reguladores europeus aprovaram duas terapias genéticas - as primeiras do gênero no mundo, fora da China -, mas apenas três pacientes até agora foram tratados comercialmente.
O tratamento Glybera, da UniQure, para uma doença rara do sangue, está agora sendo retirado do mercado devido à falta de demanda.
O futuro do medicamento Strimvelis, da GlaxoSmithKline, para deficiência de adenosina deaminase (ADA-SCID) - ou doença do "menino da bolha de plástico", na qual os pacientes são altamente vulneráveis a infecções - é incerto, após a empresa ter decidido revisar e possivelmente vender sua unidade de doenças raras.
O medicamento Glybera, que custa cerca de 1 milhão de dólares por paciente, foi usado apenas uma vez desde a aprovação em 2012. O Strimvelis, que custa cerca de 700 mil dólares, teve duas vendas desde sua aprovação em maio de 2016, com mais dois pacientes a serem tratados no final deste ano.
"É decepcionante que tão poucos pacientes tenham recebido terapia genética na Europa", disse o chefe de consultoria médica da KPMG, Hilary Thomas. "Isso mostra os desafios do negócio e os problemas enfrentados pelos sistemas de saúde com financiamento público em lidar com um tratamento único muito caro".
Estas duas primeiras terapias são para condições excepcionalmente raras - a GlaxoSmithKline estima que há apenas 15 novos casos de ADA-SCID na Europa - mas ambos os medicamentos devem abrir caminho para produtos maiores.
A ideia de usar vírus geneticamente modificados para fornecer genes saudáveis tem alimentado experimentos desde a década de 1990. O progresso foi atrasado pela morte de um paciente e casos de câncer, mas agora os cientistas aprenderam a tornar a entrega viral mais segura e eficiente.
(Por Ben Hirschler)
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