Na terça-feira, a H.C. Wainwright manteve sua classificação de Compra e preço-alvo de 95,00$ para a Ultragenyx Pharma (NASDAQ:RARE), representando um potencial de valorização significativo em relação ao preço atual de negociação de 43,87$. De acordo com os dados do InvestingPro, o consenso dos analistas permanece fortemente otimista, com preços-alvo variando de 48$ a 140$. O endosso da firma segue o recente anúncio da Ultragenyx em 19 de dezembro de 2024, sobre o início do estudo pivotal de Fase 3 Aspire para o GTX-102, seu tratamento experimental para a síndrome de Angelman.
O estudo Aspire, que começou a dosar seu primeiro paciente, visa recrutar aproximadamente 120 crianças entre 4 e 17 anos que foram geneticamente diagnosticadas com uma deleção completa do gene UBE3A materno, característica da síndrome de Angelman.
Enquanto a empresa registrou um forte crescimento de receita de 27,4% nos últimos doze meses e mantém um índice de liquidez corrente saudável de 2,81, indicando forte liquidez, os participantes são randomizados em uma proporção de 1:1 para receber GTX-102 ou um comparador simulado durante um período de análise de eficácia primária de 48 semanas. O grupo de tratamento receberá três doses de carga mensais de GTX-102 a 8 mg, seguidas por um máximo de 14 mg trimestralmente durante a manutenção.
O endpoint primário do estudo Aspire é medir a melhoria cognitiva através do escore bruto cognitivo Bayley-4. Além disso, um endpoint secundário chave envolve o Índice de Resposta Multidomínio (MDRI), que avalia cinco domínios: cognição, comunicação receptiva, comportamento, função motora grossa e sono. Após as 48 semanas iniciais, os pacientes que receberam o tratamento simulado serão elegíveis para cruzar para o GTX-102.
Juntamente com o estudo Aspire, a H.C. Wainwright também está antecipando a primeira análise interina potencial da porção de Fase 3 do estudo Orbit para setrusumab, esperada para o final de 2024 ou início de 2025. Esta análise só prosseguirá se os dados compilados atingirem o limiar de significância estatística de p
Em outras notícias recentes, a Ultragenyx Pharmaceutical Inc. fez avanços notáveis em seu pipeline clínico. A empresa está buscando aprovação da FDA para sua terapia gênica UX111 para Sanfilippo A, um desenvolvimento significativo no tratamento de uma doença neurodegenerativa rara. Isso ocorre após a FDA reconhecer o heparan sulfato no líquido cefalorraquidiano como um biomarcador para aprovação acelerada.
No front financeiro, a Ultragenyx reportou um aumento de 42% na receita do terceiro trimestre de 2024 em relação ao ano anterior, totalizando 139 milhões$. No entanto, a empresa também registrou uma perda líquida de 134 milhões$ para o mesmo trimestre. Apesar disso, os analistas mantêm um forte consenso de compra para a ação, com preços-alvo variando de 48$ a 140$ por ação.
O CEO da Ultragenyx, Emil Kakkis, enfatizou a importância da execução oportuna em programas de doenças raras e está otimista quanto ao futuro da empresa. A companhia prevê atingir a lucratividade GAAP até o final de 2026 e está se preparando para submissões de Pedido de Licença de Produtos Biológicos para tratamentos visando doenças raras, com potencial para lançar três novas terapias nos próximos anos.
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