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Investing.com - O Goldman Sachs manteve sua classificação Neutra e preço-alvo de US$ 14,00 para a Regenxbio Inc. (NASDAQ:RGNX), uma empresa de biotecnologia avaliada em US$ 491 milhões, após dados clínicos positivos de 12 meses para o tratamento da síndrome de Hunter da empresa. De acordo com os dados do InvestingPro, as projeções dos analistas variam de US$ 14 a US$ 52, com a ação atualmente negociada a US$ 9,71.
Os dados do clemidsogene lanparvovec (RGX-121) foram apresentados na quinta-feira no Congresso Internacional de Erros Inatos do Metabolismo em Quioto, Japão, que ocorre de 2 a 6 de setembro.
O Goldman Sachs observou que a consistência dos dados de longo prazo torna a empresa "incrementalmente positiva" antes da próxima data PDUFA da FDA para a terapia.
Os dados de segurança além de um ano foram comparáveis aos resultados anteriores da parte de determinação de dose do estudo, com apenas um evento adverso relacionado ao tratamento de enzimas hepáticas elevadas relatado, que foi resolvido com terapia de esteroides.
A empresa de pesquisa não observou relação aparente de dose-resposta nos dados de segurança, mas manteve sua posição Neutra sobre as ações da Regenxbio apesar dos resultados clínicos positivos.
Em outras notícias recentes, a REGENXBIO Inc. relatou dados positivos de um ano para sua terapia genética experimental direcionada à síndrome de Hunter, também conhecida como MPS II. A empresa anunciou que pacientes no estudo CAMPSIITE experimentaram uma redução mediana de 82% nos níveis de heparan sulfato D2S6, um biomarcador chave no líquido cefalorraquidiano, após um ano de tratamento com RGX-121. Este desenvolvimento é visto como um passo em direção à potencial aprovação regulatória. Enquanto isso, a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) estendeu seu cronograma de revisão para o RGX-121, movendo a data-alvo de ação da Lei de Taxas de Usuários de Medicamentos Prescritos de 9 de novembro de 2025 para 8 de fevereiro de 2026. Esta extensão segue o pedido da FDA por dados clínicos de longo prazo, que a REGENXBIO submeteu para todos os 13 pacientes no estudo pivotal. Adicionalmente, o Raymond James reiterou sua classificação de Desempenho Superior e estabeleceu um preço-alvo de US$ 29,00 para a REGENXBIO, citando a recente atualização de dados da empresa. A firma enfatizou que os resultados estão alinhados com descobertas anteriores, reforçando o potencial do RGX-121. Estes desenvolvimentos recentes destacam o progresso significativo nos esforços da REGENXBIO para avançar seu programa de terapia genética.
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