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SAN DIEGO - A Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (NASDAQ:ARCT), uma empresa de biotecnologia com valor de mercado de US$ 375 milhões, cuja ação teve um retorno de -21% no acumulado do ano, anunciou resultados intermediários positivos dos ensaios de Fase 2 do ARCT-810, um candidato terapêutico de mRNA projetado para tratar a deficiência de ornitina transcarbamilase (OTC), um distúrbio hepático raro. De acordo com os dados do InvestingPro, a empresa mantém uma forte posição financeira com mais dinheiro do que dívidas em seu balanço.
Segundo o comunicado da empresa, o tratamento reduziu significativamente os níveis de glutamina, um importante biomarcador da função do ciclo da ureia, para dentro da faixa normal em ambos os estudos de Fase 2. Na análise combinada de oito pacientes, os níveis de glutamina diminuíram significativamente durante o tratamento (valor p = 0,0055). Embora os resultados clínicos pareçam promissores, a análise do InvestingPro mostra que a empresa está atualmente consumindo caixa rapidamente, com um fluxo de caixa livre negativo de quase US$ 90 milhões nos últimos doze meses.
O estudo aberto de Fase 2 nos EUA também mostrou melhorias significativas na função relativa de ureagênese (RUF), aumentando de uma linha de base de 29,0% para 43,7% aos 28 dias após a quinta dose (valor p = 0,026). Two dos três participantes alcançaram RUF superior a 50%, o que a empresa descreveu como uma melhoria clinicamente significativa.
Os níveis de amônia, que podem atingir níveis tóxicos em pacientes com deficiência de OTC, permaneceram estáveis e dentro da faixa normal em pacientes que receberam ARCT-810 após pelo menos duas doses e permaneceram estáveis por aproximadamente 28 dias após a conclusão do tratamento.
A terapia tem sido geralmente segura e bem tolerada em estudos de Fase 1/1b de dose única e Fase 2 de doses múltiplas envolvendo 40 participantes até o momento, incluindo 20 com deficiência de OTC. Não foram observadas reações graves relacionadas à infusão usando o regime intravenoso melhorado de 3 horas.
A deficiência de OTC é o distúrbio mais comum do ciclo da ureia, afetando aproximadamente 10.000 pessoas na Europa e nos EUA. A condição pode levar ao acúmulo tóxico de amônia no sangue, potencialmente causando convulsões, comprometimento neurocognitivo, coma e morte.
O ARCT-810 recebeu a Designação de Medicamento Órfão e Designação de Via Rápida da FDA, juntamente com a Designação de Produto Medicinal Órfão da Agência Europeia de Medicamentos.
A empresa está continuando seus ensaios de Fase 2 e sugere que esses resultados podem fornecer um caminho para um estudo pivotal orientado por múltiplos biomarcadores. Os analistas mantêm uma perspectiva otimista, com seis analistas revisando recentemente suas estimativas de lucros para cima para o próximo período. Para insights mais profundos sobre a saúde financeira e perspectivas de crescimento da Arcturus Therapeutics, os investidores podem acessar análises abrangentes através do InvestingPro, que oferece acesso exclusivo a mais de 30 métricas-chave e relatórios de pesquisa profissionais.
Em outras notícias recentes, a Arcturus Therapeutics reportou seus resultados financeiros do primeiro trimestre de 2025, revelando uma significativa queda na receita com lucro por ação (LPA) com prejuízo de US$ 0,52, abaixo do lucro previsto de US$ 3,59. A receita foi reportada em US$ 29,4 milhões, substancialmente abaixo dos US$ 205,21 milhões antecipados. Apesar desses resultados, a empresa estendeu seu caixa até o primeiro trimestre de 2028, focando em seu pipeline de terapêuticos de mRNA para fibrose cística (FC) e deficiência de ornitina transcarbamilase (OTC). Firmas de análise mostraram reações mistas a esses desenvolvimentos. O Scotiabank iniciou cobertura com classificação de Setor acima da média e um preço-alvo de US$ 32, citando potencial de valorização no pipeline terapêutico da Arcturus. O Cantor Fitzgerald manteve uma classificação acima da média, sugerindo confiança na eficiência operacional da empresa apesar dos desafios financeiros. A Canaccord Genuity ajustou seu preço-alvo para US$ 66 de US$ 68, reiterando uma classificação de Compra e destacando a importância dos próximos dados do programa de FC. Enquanto isso, o Citi também manteve uma classificação de Compra com um alvo de US$ 44, expressando otimismo sobre o foco estratégico da Arcturus em tratamentos para FC e OTC. Esses desenvolvimentos recentes refletem um cenário complexo para a Arcturus Therapeutics enquanto navega por obstáculos financeiros e mudanças estratégicas.
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