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A Benitec Biopharma Inc. (NASDAQ: BNTC), uma empresa de biotecnologia em fase clínica com capitalização de mercado de 225 milhões USD, anunciou hoje que apresentará dados preliminares de seu estudo clínico em andamento de Fase 1b/2a do BB-301 para o tratamento da Distrofia Muscular Oculofaríngea (DMOF) na próxima Conferência Clínica e Científica da Associação de Distrofia Muscular. De acordo com dados do InvestingPro, as ações da empresa demonstraram notável força com retorno de 246% no último ano, apesar da recente volatilidade do mercado. O resumo oral, que fornecerá atualizações clínicas sobre os três primeiros pacientes tratados com BB-301, está programado para 19 de março de 2025.
O BB-301 é um candidato inovador à terapia gênica que utiliza uma estratégia de "Silenciamento e Substituição" através de interferência de RNA direcionada por DNA (ddRNAi). Esta abordagem visa silenciar o gene mutante responsável pela DMOF enquanto simultaneamente o substitui por uma versão funcional. Os dados clínicos preliminares compartilhados anteriormente em outubro de 2024 mostraram que os dois primeiros pacientes tratados com BB-301 experimentaram melhorias duráveis e clinicamente significativas na função de deglutição, uma complicação grave associada à DMOF. A análise do InvestingPro indica que a empresa mantém uma forte posição financeira com mais caixa do que dívida em seu balanço, crucial para apoiar o desenvolvimento clínico em andamento.
O Presidente Executivo e CEO da empresa, Dr. Jerel A. Banks, expressou otimismo sobre os benefícios potenciais do BB-301 para pacientes com DMOF, enfatizando o objetivo de desenvolver um tratamento seguro e eficaz para reduzir o impacto da disfagia. Novas atualizações sobre o estudo clínico são esperadas no quarto trimestre deste ano.
A plataforma proprietária da Benitec combina interferência de RNA com terapia gênica para criar tratamentos que visam o silenciamento sustentado de genes causadores de doenças e a entrega de genes de substituição com uma única construção terapêutica. A empresa concentra-se no desenvolvimento de terapias para condições crônicas e potencialmente fatais.
As declarações prospectivas no comunicado à imprensa são baseadas nas expectativas atuais da Benitec e estão sujeitas a riscos e incertezas que podem fazer com que os resultados reais sejam diferentes. Isso inclui o sucesso e o cronograma dos ensaios clínicos, registros regulatórios e potencial comercialização dos candidatos a produtos. Enquanto analistas estabeleceram metas de preço variando de 17 USD a 35 USD, os assinantes do InvestingPro podem acessar análises abrangentes incluindo 8 ProTips adicionais, métricas financeiras detalhadas e cálculos exclusivos de Valor Justo através do Relatório de Pesquisa Pro da plataforma, disponível para mais de 1.400 ações americanas.
Em outras notícias recentes, a Benitec BioPharma tem sido objeto de vários desenvolvimentos significativos. A H.C. Wainwright iniciou a cobertura da empresa, atribuindo-lhe classificação de Compra e meta de preço de 28,00 USD, citando o potencial de sua terapia gênica, particularmente o candidato principal, BB-301, para o tratamento da distrofia muscular oculofaríngea (DMOF). A Baird também iniciou a cobertura da Benitec, estabelecendo uma meta de preço de 30,00 USD, destacando o potencial do BB-301.
Simultaneamente, a Benitec anunciou mudanças substanciais em sua equipe executiva, incluindo a nomeação de um novo Diretor de Operações e ajustes nas funções e remuneração dos executivos existentes. O conselho da empresa também aprovou a emissão de até 5 milhões de ações preferenciais, potencialmente proporcionando mais flexibilidade no financiamento de suas operações e na busca de oportunidades de crescimento.
Estes desenvolvimentos recentes seguem a Assembleia Anual de Acionistas de 2024 da empresa, onde várias propostas-chave foram aprovadas, incluindo a eleição de diretores e a autorização da emissão de ações preferenciais. Estas atualizações, junto com a perspectiva positiva dos analistas sobre a terapia gênica da Benitec, indicam um período de atividade significativa para a empresa.
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