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Investing.com — A Benitec Biopharma Inc. (NASDAQ: BNTC), uma empresa de biotecnologia focada em terapia gênica com capitalização de mercado de $364 milhões e um impressionante retorno de 206% no último ano, relatou melhorias sustentadas na função de deglutição em pacientes tratados com sua terapia gênica investigacional BB-301. De acordo com dados do InvestingPro, a empresa mantém uma pontuação de saúde financeira forte de 2,62, classificada como "BOA", com mais caixa do que dívida em seu balanço. Os resultados vêm de um estudo de Fase 1b/2a para o tratamento da Distrofia Muscular Oculofaríngea (OPMD), um distúrbio muscular degenerativo raro sem terapia medicamentosa eficaz disponível atualmente.
Os resultados preliminares, apresentados na Conferência Clínica e Científica da Associação de Distrofia Muscular de 2025 em Dallas, Texas, mostraram que os dois primeiros pacientes do estudo mantiveram melhorias clinicamente significativas na função de deglutição 12 meses após o tratamento. Um terceiro paciente também apresentou melhorias significativas três meses após o tratamento. Esses resultados foram medidos por reduções na carga total de sintomas disfágicos, conforme avaliado pelo Questionário de Deglutição de Sydney (SSQ) e pelo estudo videofluoroscópico de deglutição (VFSS).
O Paciente 1, que tinha problemas com deglutição ineficiente, mostrou reduções significativas no resíduo pós-deglutição em várias consistências de alimentos e líquidos. O Paciente 2, que tinha deglutição ineficaz, exibiu uma redução significativa na frequência de deglutições sequenciais patológicas, alcançando um perfil de deglutição clinicamente normal. O Paciente 3, também com deglutição ineficaz, experimentou resolução completa das deglutições sequenciais patológicas, com uma pontuação SSQ indicativa de função normal de deglutição.
O estudo foi projetado para avaliar a segurança e atividade clínica do BB-301, uma nova terapia gênica, através de doses crescentes em um formato de braço único, aberto. Até o momento, cinco pacientes foram tratados com uma dose baixa de BB-301, e espera-se que um sexto seja tratado no segundo trimestre de 2025. Nenhum evento adverso grave foi observado. Analistas de Wall Street mantêm uma perspectiva positiva sobre a empresa, com metas de preço variando de $17 a $35 por ação. Obtenha insights mais profundos sobre a avaliação da BNTC e 11 ProTips adicionais com o InvestingPro.
A OPMD é caracterizada por disfagia progressiva, que afeta 97% dos pacientes e pode levar a engasgos, desnutrição e potencialmente pneumonia aspirativa fatal. A doença é causada por uma mutação no gene da proteína nuclear de ligação poli(A) 1 (PABPN1).
A plataforma proprietária de interferência de RNA direcionada por DNA (ddRNAi) da Benitec está sendo usada para desenvolver o BB-301 e outras terapias para condições crônicas e potencialmente fatais. Mais detalhes do estudo estarão disponíveis no site da empresa após a apresentação na conferência.
Este artigo é baseado em um comunicado de imprensa da Benitec Biopharma Inc. As ações da empresa atualmente são negociadas próximas à sua máxima de 52 semanas de $15,97, refletindo forte confiança dos investidores em seu progresso clínico. Para análise abrangente, incluindo estimativas de Valor Justo e métricas financeiras detalhadas, acesse o Relatório de Pesquisa Pro completo disponível exclusivamente no InvestingPro.
Em outras notícias recentes, a Benitec BioPharma tem avançado ativamente em seus ensaios clínicos e esforços de pesquisa. Analistas da H.C. Wainwright mantiveram uma classificação de Compra com meta de preço de $28,00, refletindo confiança no ensaio em andamento de Fase 1b/2a do principal candidato clínico da Benitec, o BB-301. O ensaio alcançou marcos significativos com o tratamento de pacientes adicionais, mostrando resultados promissores sem eventos adversos graves. Enquanto isso, a Citizens JMP reiterou sua classificação de Desempenho Superior ao Mercado e meta de preço de $18,00, destacando o progresso no ensaio FiH OPMD da Benitec e seu potencial para substanciar a estratégia de "silenciar e substituir" da empresa.
Os analistas da JMP também mantiveram sua classificação de Desempenho Superior ao Mercado e meta de preço de $18,00, em antecipação à apresentação da Benitec na próxima Conferência da Associação de Distrofia Muscular. A empresa planeja apresentar dados preliminares de seu estudo clínico de Fase 1b/2a do BB-301, que mostrou melhorias clinicamente significativas na função de deglutição para pacientes com Distrofia Muscular Oculofaríngea. A abordagem inovadora da Benitec combina interferência de RNA com terapia gênica, visando o silenciamento e substituição sustentados de genes. Esses desenvolvimentos são críticos enquanto a Benitec continua a navegar em seus ensaios clínicos e potencial comercialização futura.
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