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WATERTOWN, Mass. - A Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), uma empresa de biotecnologia com valor de mercado de US$ 2,26 bilhões negociando próximo à sua máxima de 52 semanas de US$ 68,73, submeteu um Pedido de Novo Medicamento (NDA) à Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA para o bitopertin, um tratamento para pacientes com 12 anos ou mais com porfiria protoporfiria eritropoiética (PPE), incluindo protoporfiria ligada ao cromossomo X. De acordo com a análise do InvestingPro, a empresa mantém um balanço forte com mais caixa do que dívidas.
A empresa está buscando aprovação através do processo acelerado da FDA, usando a redução de protoporfirina IX como um endpoint substituto. A Disc também solicitou status de Revisão Prioritária, o que reduziria o período de análise de 10 meses para seis meses após o período de revisão de arquivamento de 60 dias.
O pedido de NDA é respaldado pelos resultados dos estudos de Fase 2 BEACON e AURORA, que demonstraram reduções nos níveis de protoporfirina IX e melhorias na tolerância à luz, redução de reações fototóxicas e qualidade de vida. A solicitação também inclui dados de segurança de mais de 4.000 participantes de ensaios clínicos de estudos previamente conduzidos pela Roche.
O bitopertin é um inibidor oral do transportador de glicina 1, projetado para modular a biossíntese do heme. O medicamento recebeu tanto a Designação de Medicamento Órfão quanto a Designação de Doença Pediátrica Rara da FDA.
A PPE é um distúrbio genético raro que causa reações graves quando os pacientes são expostos à luz solar, incluindo dor, sensações de queimação e potencial formação de bolhas. A condição também pode levar a complicações hepáticas em 20-30% dos pacientes.
"Esta submissão do NDA representa um momento crucial não apenas para a Disc, mas para a comunidade de PPE, enquanto buscamos fornecer aos pacientes uma opção de tratamento que tem o potencial de abordar a causa subjacente da doença", disse John Quisel, Diretor Executivo e Presidente da Disc, segundo o comunicado de imprensa da empresa.
Espera-se que a FDA tome uma decisão sobre a aceitação e arquivamento do NDA para revisão dentro de 60 dias após a submissão. Embora a empresa ainda não seja lucrativa, analistas acompanhados pelo InvestingPro estão altamente otimistas sobre suas perspectivas, com preços-alvo variando de US$ 85 a US$ 132 por ação. Para insights mais profundos sobre a saúde financeira e potencial de crescimento da Disc Medicine, os investidores podem acessar o Relatório de Pesquisa Pro abrangente, disponível exclusivamente no InvestingPro junto com 12 ProTips adicionais sobre o desempenho da empresa.
Em outras notícias recentes, a Disc Medicine, Inc. anunciou que planeja submeter um Pedido de Novo Medicamento (NDA) para o bitopertin, destinado ao tratamento da porfiria protoporfiria eritropoiética (PPE), à Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA em outubro de 2025. A empresa recebeu feedback positivo de sua reunião pré-NDA com a FDA, alinhando-se sobre o cronograma e conteúdo da submissão sob o processo de aprovação acelerada. Em atualizações de analistas, a Cantor Fitzgerald reiterou sua classificação acima da média com um preço-alvo de US$ 132 para a Disc Medicine, expressando confiança no programa da empresa. Da mesma forma, a Truist Securities iniciou a cobertura com uma classificação de Compra e um preço-alvo de US$ 86, citando o pipeline promissor da empresa em distúrbios hematológicos. A Raymond James também manteve sua classificação de Compra Forte com um preço-alvo de US$ 89, após os resultados do ensaio da Bristol Myers Squibb, que destacaram melhorias na transfusão de glóbulos vermelhos. Além disso, a Disc Medicine nomeou Nadim Ahmed para seu conselho de administração, com efeito imediato, como diretor de classe I até a reunião anual de 2027. Esses desenvolvimentos refletem o progresso estratégico e operacional contínuo dentro da empresa.
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