WALTHAM, Massachusetts - A Dyne Therapeutics, Inc (NASDAQ:DYN), uma empresa biofarmacêutica especializada em tratamentos de doenças musculares, revelou resultados pré-clínicos promissores para sua plataforma FORCE no tratamento da doença de Pompe. As descobertas foram compartilhadas na recente New Directions in Biology and Disease of Skeletal Muscle Conference em Fort Lauderdale, FL.
A doença de Pompe é uma doença hereditária rara caracterizada pelo acúmulo de glicogênio nas células do corpo, levando à fraqueza muscular, problemas cardíacos e potencialmente deficiências cognitivas devido ao seu efeito no sistema nervoso central (SNC). Os tratamentos padrão atuais envolvem terapia de reposição enzimática, que tem mostrado eficácia limitada, particularmente no músculo esquelético e não aborda os sintomas do SNC.
A plataforma FORCE (Focused On Reaching Challenging Environments) da Dyne visa melhorar a entrega de enzimas ao tecido muscular e ao SNC. A plataforma utiliza o receptor de transferrina 1 (TfR1), abundante nas células musculares, para transportar os agentes terapêuticos de forma mais eficaz.
O estudo pré-clínico empregou um modelo de camundongo projetado para expressar TfR1 humano, simulando os efeitos da doença. A administração de FORCE-GAA, a terapia experimental de Dyne, demonstrou depuração significativa de glicogênio nos tecidos muscular e do SNC e tamanho lisossomal normalizado nos camundongos afetados. Além disso, o FORCE-GAA superou o GAA sozinho em eficácia e potência, sugerindo um potencial para esquemas de dosagem menos frequentes em comparação com os tratamentos atuais.
Esses resultados marcam a primeira instância da plataforma FORCE entregando enzimas com sucesso para o músculo esquelético e cardíaco, bem como para o SNC, expandindo a versatilidade da tecnologia para além dos oligonucleotídeos.
A Dra. Oxana Beskrovnaya, diretora científica da Dyne, expressou otimismo sobre o potencial da plataforma para melhorar o tratamento de indivíduos com doenças musculares graves, incluindo a doença de Pompe. A empresa planeja continuar explorando essa aplicação de sua tecnologia como parte de sua missão mais ampla.
Apesar dos dados encorajadores, esses achados ainda estão em um estágio pré-clínico, e mais pesquisas são necessárias para confirmar os benefícios potenciais em pacientes humanos. A Dyne não especificou prazos para iniciar ensaios clínicos para o FORCE-GAA.
Investidores e interessados podem encontrar a apresentação na plataforma FORCE na seção Publicações Científicas e Apresentações do site da Dyne. Este artigo é baseado em um comunicado de imprensa da Dyne Therapeutics.
Em outras notícias recentes, a Dyne Therapeutics foi objeto de inúmeras notas de analistas após dados de testes promissores e uma oferta significativa de ações. Oppenheimer permaneceu otimista com a Dyne, mantendo sua classificação Outperform e um preço-alvo de US$ 55,00, com base em dados pré-clínicos robustos para o programa DYNE-302 da empresa. A Dyne também iniciou uma oferta pública de US$ 300 milhões de suas ações ordinárias, gerenciada por uma equipe que inclui Morgan Stanley, Jefferies, Stifel e Guggenheim Securities.
H.C. Wainwright aumentou o preço-alvo para as ações da Dyne Therapeutics para US$ 48,00, acima dos US$ 36,00 anteriores, mantendo uma classificação de compra. Esse ajuste veio depois que a Dyne divulgou novos dados de seus programas ACHIEVE e DELIVER. Da mesma forma, a Stifel reiterou sua classificação de Compra nas ações da Dyne Therapeutics, mantendo o preço-alvo estável em US$ 41,00, citando a natureza impressionante dos resultados do programa DM1.
Enquanto isso, o Morgan Stanley começou a cobertura sobre as ações da Dyne Therapeutics, atribuindo uma classificação de Overweight e estabelecendo um preço-alvo de US$ 40,00. A avaliação da empresa é baseada nos dados iniciais promissores dos principais programas de medicamentos da empresa, DYNE-101 e DYNE-251. Estes são desenvolvimentos recentes nos esforços contínuos da Dyne Therapeutics para avançar seus candidatos ao tratamento de doenças genéticas.
InvestingPro Insights
(NASDAQ:DYN) chamou recentemente a atenção do mercado, como evidenciado por seu notável desempenho das ações. Nos últimos seis meses, as ações da empresa dispararam com um retorno total de 176,84% e, no acumulado do ano, o retorno é ainda mais impressionante, de 163,31%. Essa tendência de alta é ainda mais destacada pela negociação de ações a 97,33% de sua máxima de 52 semanas, mostrando a confiança dos investidores nas perspectivas da empresa.
No entanto, um olhar mais atento aos fundamentos da empresa por meio de dados do InvestingPro pinta um quadro mais sutil. A capitalização de mercado da Dyne está em US$ 3,47 bilhões, mas ela lida com uma relação P/L negativa, atualmente em -8,78, que caiu ainda mais nas avaliações recentes para -13,49 nos últimos doze meses no 1º trimestre de 2024. Isso indica que a empresa não é lucrativa atualmente, um cenário comum para empresas biofarmacêuticas nos estágios pré-clínicos ou clínicos iniciais de desenvolvimento de produtos.
O InvestingPro Tips sugere cautela, já que a alta relação preço/livro da empresa, de 7,26, implica que o mercado pode estar avaliando os ativos da empresa de forma otimista. Além disso, com um lucro operacional ajustado de -US$ 265,86 milhões e uma taxa de crescimento do EBITDA de -47,62% no mesmo período, os potenciais investidores devem considerar a capacidade da empresa de gerenciar suas despesas e avançar em direção à lucratividade.
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