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Investing.com — Um estudo abrangente publicado no JBMR Plus revelou as graves complicações cardiovasculares e musculoesqueléticas associadas à Deficiência de ENPP1, uma doença rara que afeta a saúde óssea e a função dos vasos sanguíneos. A pesquisa, conduzida pela Inozyme Pharma Inc. (NASDAQ: INZY), uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico atualmente negociada a US$ 0,91 por ação com capitalização de mercado de US$ 58,2 milhões, em colaboração com especialistas globais, representa a maior análise retrospectiva da condição até o momento. De acordo com dados do InvestingPro, a empresa mantém uma forte posição de liquidez com índice de liquidez corrente de 3,56, indicando recursos suficientes para financiar suas iniciativas de pesquisa.
Os resultados do estudo ilustram que a Deficiência de ENPP1, que frequentemente se apresenta como Calcificação Arterial Generalizada da Infância (GACI) ou Raquitismo Hipofosfatêmico Autossômico Recessivo Tipo 2 (ARHR2), leva a graves problemas de saúde desde a infância até a idade adulta. A análise de 84 indivíduos revelou que o diagnóstico de GACI tipicamente ocorre na idade mediana de 0,8 meses, com calcificação arterial de início precoce e complicações cardiovasculares surgindo em 60% dos pacientes nos primeiros três meses de vida.
Até os 55 anos, mais de 95% dos pacientes com Deficiência de ENPP1 terão experimentado complicações significativas em vários órgãos. Cerca de 70% dos pacientes desenvolvem sérios problemas musculoesqueléticos até os 10 anos, com o raquitismo impactando severamente sua qualidade de vida. Complicações adicionais incluem deficiência auditiva e riscos cardiovasculares contínuos.
A Deficiência de ENPP1, uma doença autossômica recessiva, ocorre em aproximadamente 1 em 64.000 gestações em todo o mundo. No entanto, a prevalência pode ser maior, já que indivíduos com um único gene mutado também exibem sintomas graves. Atualmente, não existem terapias aprovadas para esta condição. As ações da empresa enfrentaram desafios significativos, caindo 82,71% no último ano, embora a análise do InvestingPro sugira que a ação pode estar subvalorizada nos níveis atuais.
A terapia investigacional principal da Inozyme Pharma, INZ-701, é uma terapia de reposição enzimática projetada para abordar as causas subjacentes da Deficiência de ENPP1. O Vice-Presidente Sênior e Diretor de Operações da empresa, Matt Winton, Ph.D., enfatizou a necessidade urgente de diagnóstico mais precoce e tratamentos eficazes para melhorar os resultados a longo prazo para os pacientes.
A Inozyme Pharma está focada no desenvolvimento de tratamentos direcionados à Via PPi-Adenosina, um regulador-chave da saúde óssea e vascular. Seu trabalho pioneiro visa transformar as opções de tratamento para pacientes afetados por doenças como a Deficiência de ENPP1. Com preços-alvo dos analistas variando de US$ 7 a US$ 23 e o próximo relatório de lucros programado para 13 de maio de 2025, investidores que buscam insights detalhados podem acessar mais de 10 ProTips adicionais e métricas financeiras abrangentes através do InvestingPro. As informações neste artigo são baseadas em um comunicado à imprensa da Inozyme Pharma Inc.
Em outras notícias recentes, a Inozyme Pharma Inc. anunciou resultados intermediários promissores de seu ensaio ENERGY 1 e Programa de Acesso Expandido, que estão avaliando o medicamento investigacional INZ-701 para Deficiência de ENPP1. Os dados mostraram melhorias nas taxas de sobrevivência, função cardíaca e reduções nas calcificações arteriais, sem eventos adversos graves relacionados ao tratamento relatados. A Inozyme também completou o recrutamento para seu ensaio pivotal ENERGY 3 em pacientes pediátricos, com dados preliminares esperados no início de 2026. A Piper Sandler ajustou seu preço-alvo para a Inozyme Pharma para US$ 23, mantendo uma classificação acima da média, e destacou o progresso da empresa com o INZ-701 e seu caminho regulatório com a FDA e EMA.
A H.C. Wainwright reafirmou uma classificação de Compra com um preço-alvo de US$ 16, enfatizando a designação de medicamento órfão da terapia de reposição enzimática e o progresso regulatório da empresa. A Raymond James reduziu seu preço-alvo para US$ 24 enquanto mantinha uma classificação de Desempenho Superior, citando preocupações sobre anticorpos anti-droga, mas expressando otimismo sobre o próximo estudo ENERGY 2. A Inozyme também está se preparando para um pedido de Licença de Produtos Biológicos para o INZ-701, com aprovação potencial prevista para o início de 2027. A empresa recebeu orientação regulatória para seu planejado ensaio pivotal ASPIRE focado na Deficiência de ABCC6, com planos para iniciar o ensaio no início de 2026.
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