DUBLIN - A Avadel Pharmaceuticals plc (NASDAQ:AVDL) anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos aprovou seu medicamento para narcolepsia de dose única ao deitar, LUMRYZ, para pacientes pediátricos a partir dos 7 anos de idade. Esta aprovação, concedida em 16.10.2024, estende o uso do LUMRYZ, que anteriormente estava disponível apenas para adultos com narcolepsia, a uma demografia mais jovem que enfrenta os desafios da sonolência diurna excessiva (EDS) e cataplexia.
A aprovação do LUMRYZ para uso pediátrico marca um desenvolvimento importante para crianças com narcolepsia e suas famílias, pois oferece uma opção de tratamento de dose única noturna sem a necessidade de uma dose no meio da noite. A decisão da FDA foi respaldada por resultados de ensaios clínicos que demonstraram o perfil de eficácia e segurança do medicamento.
Greg Divis, CEO da Avadel Pharmaceuticals, enfatizou a importância deste marco para a empresa e para a comunidade de narcolepsia, destacando o impacto transformador do LUMRYZ na vida dos pacientes. A Dra. Anne Marie Morse, neurologista pediátrica e especialista em medicina do sono, também ressaltou os benefícios, afirmando que a dose única ao deitar oferece mais opções aos pacientes e facilita o processo de tratamento.
A narcolepsia, um distúrbio neurológico crônico que afeta aproximadamente 1 em cada 2.000 indivíduos nos EUA, pode levar à EDS e cataplexia, que são episódios súbitos de fraqueza muscular frequentemente desencadeados por emoções fortes. A condição pode perturbar significativamente a vida diária e o ciclo sono-vigília.
O LUMRYZ, uma formulação de liberação prolongada de oxibato de sódio, foi inicialmente aprovado pela FDA em 01.05.2023 para pacientes adultos. Com sua aprovação pediátrica, o medicamento também recebeu Exclusividade de Medicamento Órfão até 16.10.2031, proporcionando à Avadel exclusividade de mercado para esta população de pacientes pelos próximos sete anos.
O medicamento vem com um aviso em destaque devido ao seu potencial como depressor do sistema nervoso central e para abuso e uso indevido. Está disponível apenas através de um programa restrito chamado LUMRYZ REMS para mitigar esses riscos.
As reações adversas mais comuns relatadas nos ensaios clínicos do LUMRYZ incluem náusea, tontura, enurese, dor de cabeça e vômito. A aprovação da FDA é baseada no ensaio REST-ON, que mostrou melhorias significativas na EDS e nos ataques de cataplexia em comparação com o placebo.
A Avadel Pharmaceuticals plc é dedicada ao desenvolvimento de medicamentos inovadores que abordam desafios de tratamento. O compromisso da empresa se reflete na introdução do LUMRYZ no mercado, oferecendo uma nova opção de tratamento para narcolepsia tanto em adultos quanto agora em pacientes pediátricos. Esta informação é baseada em um comunicado à imprensa.
Em outras notícias recentes, a Avadel Pharmaceuticals reportou uma receita líquida de 41,5 milhões € para o segundo trimestre de 2024, impulsionada por mais de 1.900 pacientes usando seu tratamento para narcolepsia, LUMRYZ. A empresa também lançou um ensaio clínico de Fase 3 para LUMRYZ em hipersonia idiopática e aguarda uma decisão da FDA para seu uso em narcolepsia pediátrica. Apesar das despesas operacionais do segundo trimestre de 51,5 milhões €, a Avadel prevê gerar renda operacional no terceiro trimestre e durante o resto do ano.
A Avadel recebeu uma decisão judicial favorável permitindo o lançamento comercial do LUMRYZ para tratamento de narcolepsia, apesar de uma moção da concorrente Jazz Pharmaceuticals por uma liminar que teria bloqueado sua comercialização. No entanto, o tribunal proibiu a Avadel de buscar aprovação para uma indicação de hipersonia idiopática (IH) para o LUMRYZ até a expiração de uma patente detida pela Jazz, uma decisão que a Avadel está atualmente apelando.
Em um estudo RESTORE publicado no Sleep Medicine: X, 94% dos participantes preferiram o medicamento para narcolepsia de dose única noturna, LUMRYZ, sobre os tratamentos tradicionais de oxibato duas vezes por noite. A FDA concedeu ao LUMRYZ sete anos de Exclusividade de Medicamento Órfão com base em sua superioridade clínica em relação aos tratamentos existentes, particularmente seu regime de dosagem única noturna.
Esses desenvolvimentos fazem parte dos recentes esforços da Avadel para expandir seu portfólio de produtos e posição no mercado farmacêutico. A empresa permanece comprometida em colaborar estreitamente com a FDA durante o restante do processo de revisão de sua Solicitação de Novo Medicamento suplementar (sNDA) para o LUMRYZ.
Insights do InvestingPro
A aprovação da FDA do LUMRYZ para uso pediátrico é um marco significativo para a Avadel Pharmaceuticals, potencialmente expandindo seu alcance de mercado e fluxos de receita. Este desenvolvimento alinha-se com a Dica do InvestingPro de que os analistas antecipam crescimento nas vendas no ano corrente. A receita da empresa já mostrou um crescimento notável, com dados do InvestingPro indicando um aumento impressionante de 6.260,23% nos últimos doze meses até o segundo trimestre de 2024.
Outra Dica do InvestingPro destaca as impressionantes margens de lucro bruto da Avadel, o que se reflete nos dados que mostram uma margem de lucro bruto de 94,62% para o mesmo período. Esta forte rentabilidade em suas operações principais pode ser crucial à medida que a empresa aumenta a produção e o marketing para o uso expandido do LUMRYZ.
Apesar desses indicadores positivos, vale notar que a Avadel não é atualmente lucrativa, como apontado por outra Dica do InvestingPro. A margem de renda operacional da empresa está em -103,82%, sugerindo que, embora a receita esteja crescendo, os custos operacionais permanecem altos. Isso não é incomum para empresas farmacêuticas em fase de crescimento, especialmente ao lançar novos produtos.
Para investidores que buscam uma análise mais abrangente, o InvestingPro oferece dicas e insights adicionais. Na verdade, há mais 5 Dicas do InvestingPro disponíveis para a Avadel Pharmaceuticals, que poderiam fornecer um contexto valioso para entender a saúde financeira da empresa e as perspectivas futuras à luz desta recente aprovação da FDA.
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