AO VIVO: Lula assina MP contra tarifaço de Trump
Investing.com — A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA iniciou uma revisão prioritária do pedido de Licença de Produtos Biológicos (BLA) da REGENXBIO Inc. (NASDAQ: RGNX) para clemidsogene lanparvovec, conhecido como RGX-121, destinado ao tratamento da Mucopolissacaridose II (MPS II), ou síndrome de Hunter. A agência estabeleceu a data-alvo de ação da Lei de Taxas de Usuários de Medicamentos Prescritos (PDUFA) para 09.11.2025, para a potencial aprovação da terapia gênica. A empresa, atualmente avaliada em aproximadamente US$ 400 milhões, manteve uma forte posição financeira com um índice de liquidez corrente de 2,93x, de acordo com dados da InvestingPro.
O presidente e CEO da REGENXBIO, Curran M. Simpson, expressou otimismo sobre a aceitação do BLA, destacando a importância do RGX-121 como um tratamento único que poderia potencialmente abordar tanto os sintomas neurológicos quanto sistêmicos da síndrome de Hunter. A terapia recebeu múltiplas designações da FDA, como Produto Órfão e Fast Track, que podem acelerar seu processo de revisão. Embora a empresa mantenha mais caixa do que dívida em seu balanço, a análise da InvestingPro indica uma rápida taxa de queima de caixa, que os investidores devem monitorar de perto. Obtenha acesso a mais 7 ProTips exclusivas e análises financeiras abrangentes através dos relatórios de pesquisa detalhados da InvestingPro.
O RGX-121 foi projetado para entregar o gene iduronato-2-sulfatase (IDS) diretamente ao sistema nervoso central, potencialmente oferecendo uma solução permanente para a produção da enzima I2S que os pacientes com MPS II não possuem. Essa deficiência leva ao acúmulo de substâncias nocivas no corpo, causando uma série de problemas de saúde, incluindo efeitos neurológicos graves.
A parceria estratégica entre a REGENXBIO e a subsidiária da Nippon Shinyaku, NS Pharma, Inc., estabelecida em janeiro de 2025, define que a NS Pharma cuidará da comercialização do RGX-121 nos EUA após a aprovação da FDA. Além disso, a REGENXBIO manterá todos os direitos sobre quaisquer rendimentos de um potencial Voucher de Revisão Prioritária (PRV).
A REGENXBIO, uma empresa de biotecnologia fundada em 2009, tem estado na vanguarda do avanço de terapias gênicas para doenças raras e retinianas. Seu pipeline inclui tratamentos para distrofia muscular de Duchenne e AMD úmida, entre outros. A plataforma de terapia gênica AAV da empresa tem sido utilizada em vários tratamentos, incluindo aqueles administrados pela Novartis Gene Therapies.
A revisão do RGX-121 pela FDA marca um passo crítico para a REGENXBIO em sua busca por trazer tratamentos inovadores ao mercado. A aceitação do BLA é baseada em dados positivos de biomarcadores e resultados de longo prazo, sugerindo benefícios potenciais para pacientes com MPS II. De acordo com dados da InvestingPro, analistas projetam um crescimento significativo nas vendas para o ano atual, com previsão de crescimento de receita de 302%, apesar dos desafios atuais de rentabilidade. A ação parece subvalorizada com base na análise de Valor Justo da InvestingPro, com analistas estabelecendo preços-alvo variando de US$ 12 a US$ 52. Esta notícia é baseada em um comunicado à imprensa da REGENXBIO Inc.
Em outras notícias recentes, a Regenxbio Inc reportou uma significativa queda em seus resultados do primeiro trimestre de 2025, com lucro por ação (LPA) de US$ 0,12 em comparação com os US$ 0,48 previstos, e receita de US$ 89 milhões, abaixo dos US$ 107,85 milhões projetados. Apesar disso, a empresa garantiu uma parceria estratégica com a Nippon Shinyaku, contribuindo com US$ 110 milhões iniciais, o que reforçou suas reservas de caixa para US$ 272 milhões. Espera-se que essa parceria apoie o pipeline inovador de terapia gênica da Regenxbio, incluindo potenciais tratamentos para a Síndrome de Hunter e Distrofia Muscular de Duchenne. A empresa também está avançando com seu programa RGX-121, que está no caminho para potencial aprovação da FDA no segundo semestre de 2025. Além disso, a Regenxbio pretende submeter um pedido de Licença de Produtos Biológicos para o RGX-202 até meados de 2026. Analistas observaram o forte progresso clínico da empresa e o potencial para crescimento futuro, embora também tenham destacado riscos como despesas contínuas de P&D e competição no espaço de terapia gênica. À medida que a Regenxbio continua a desenvolver seus programas de terapia gênica, permanece focada em manter um forte perfil de segurança e avançar em direção à comercialização.
Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.