CAMBRIDGE, Mass. - A Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA), pioneira em terapias de edição genética baseadas em CRISPR, lançou um ensaio clínico pivotal de Fase 3 para o NTLA-2002, um potencial tratamento de dose única para angioedema hereditário (HAE), anunciou a empresa hoje. Esta terapia investigacional utiliza a edição genética CRISPR in vivo para atingir e inativar o gene responsável por esta condição rara e potencialmente fatal.
O ensaio, denominado HAELO, é um estudo global, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo que avaliará a eficácia e segurança do NTLA-2002 em 60 pacientes adultos com HAE do Tipo I ou Tipo II. Os participantes receberão uma única infusão de 50 mg da terapia ou um placebo, com uma randomização de 2:1. Aqueles no grupo placebo terão a opção de mudar para o NTLA-2002 após 28 semanas. A principal medida de sucesso será a mudança no número de ataques de HAE da semana 5 à semana 28.
Este estudo de Fase 3 segue resultados promissores de ensaios anteriores de Fase 1/2, que mostraram reduções significativas nas taxas de ataque e diminuições sustentadas nos níveis de calicreína, uma proteína-chave envolvida no HAE. Resultados detalhados da porção de Fase 2 devem ser apresentados na Reunião Científica Anual do American College of Allergy, Asthma & Immunology ainda este mês.
O NTLA-2002, baseado na tecnologia CRISPR/Cas9 vencedora do Prêmio Nobel, visa ser o primeiro tratamento de dose única para HAE, desativando o gene KLKB1 que codifica a pré-calicreína. A terapia recebeu múltiplas designações regulatórias, incluindo Designação de Medicamento Órfão e RMAT pela FDA, o que pode acelerar seu desenvolvimento e revisão.
O HAE é caracterizado por ataques inflamatórios graves e imprevisíveis, que podem ser debilitantes e potencialmente fatais. Os tratamentos atuais geralmente requerem administração frequente e podem não prevenir completamente os ataques. O potencial do NTLA-2002 de oferecer uma resposta completa após uma única dose poderia transformar o cuidado dos pacientes.
A Intellia está comprometida em aproveitar sua plataforma CRISPR para criar terapias transformadoras de edição genética. O início do ensaio HAELO marca um passo significativo nos esforços da empresa para atender às necessidades daqueles que vivem com HAE.
Este relatório é baseado em um comunicado de imprensa da Intellia Therapeutics, Inc.
Em outras notícias recentes, a Intellia Therapeutics relatou avanços significativos em seus programas clínicos. A empresa de biotecnologia concluiu com sucesso os estudos de Fase II para seu tratamento de Angioedema Hereditário (HAE), NTLA-2002, e recebeu aprovação regulatória para iniciar o primeiro estudo em humanos para NTLA-3001, destinado ao tratamento da doença pulmonar associada à Deficiência de Alfa-1 Antitripsina (AATD). O RBC Capital Markets manteve uma classificação de Outperform para as ações da Intellia, apesar de ajustar o preço-alvo.
Esses desenvolvimentos seguem o anúncio da Intellia de uma posição financeira robusta, com reservas de caixa relatadas de 939,9 milhões de dólares, esperadas para financiar as operações até o final de 2026. Além disso, a empresa está pronta para iniciar um ensaio pivotal de Fase III para HAE na segunda metade de 2024 e iniciou um ensaio pivotal para cardiomiopatia amiloide por transtirretina (TTR-CM) em 35 sites globais.
Além disso, o analista do RBC Capital destacou o forte posicionamento da Intellia no campo de edição genética in vivo e o desconto de avaliação injustificado em comparação com a CRISPR Therapeutics. Esses desenvolvimentos recentes significam o compromisso da Intellia em avançar suas terapias de edição genética e sua forte posição financeira para apoiar seus ambiciosos programas clínicos.
Insights do InvestingPro
À medida que a Intellia Therapeutics (NASDAQ:NTLA) inicia seu ensaio pivotal de Fase 3 para o NTLA-2002, os investidores devem considerar algumas métricas financeiras e insights importantes do InvestingPro. A capitalização de mercado da empresa é de 1,83 bilhões de dólares, refletindo a avaliação do mercado de seu inovador pipeline de edição genética baseado em CRISPR.
Os dados do InvestingPro revelam que a receita da Intellia nos últimos doze meses até o segundo trimestre de 2024 foi de 45,97 milhões de dólares, com um preocupante declínio no crescimento da receita de -13,33% no mesmo período. Esse declínio no crescimento da receita alinha-se com uma dica do InvestingPro indicando que a empresa está "queimando caixa rapidamente", o que não é incomum para empresas de biotecnologia na fase de desenvolvimento de novas terapias.
Outra dica relevante do InvestingPro observa que a Intellia "mantém mais caixa do que dívida em seu balanço", sugerindo uma base financeira sólida para apoiar seus ensaios clínicos em andamento, incluindo o recém-lançado estudo HAELO. Essa reserva financeira pode ser crucial à medida que a empresa avança pelo custoso desenvolvimento em estágio avançado do NTLA-2002.
O desempenho recente das ações tem sido desafiador, com os dados do InvestingPro mostrando um retorno total de preço de uma semana de -12,46% e um retorno ano a data de -41,0%. Uma dica do InvestingPro destaca que a ação está "negociando perto de sua mínima de 52 semanas", o que pode representar uma oportunidade para investidores que acreditam no potencial de longo prazo da tecnologia CRISPR da Intellia e sua aplicação no tratamento de HAE.
Vale notar que o InvestingPro oferece 12 dicas adicionais para a Intellia Therapeutics, fornecendo uma análise mais abrangente para investidores interessados em aprofundar-se na saúde financeira e posição de mercado da empresa.
Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.