FARMINGTON HILLS, Mich. - A Opus Genetics, Inc. (NASDAQ: IRD), uma empresa de biotecnologia especializada em tratamentos oftalmológicos com uma capitalização de mercado atual de 26,2 milhões de dólares, anunciou um acordo de Avaliação de Protocolo Especial (SPA) com a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para um ensaio clínico de Fase 3 do APX3330. De acordo com os dados do InvestingPro, as ações da empresa experimentaram uma volatilidade significativa, caindo 25% apenas na última semana. Este medicamento oral está sendo testado como tratamento para retinopatia diabética não proliferativa (NPDR) moderada a grave.
O SPA é um marco significativo, confirmando que o design do ensaio de Fase 3 e o endpoint primário - uma redução no agravamento na escala de severidade da retinopatia diabética - são suficientes para uma Solicitação de Novo Medicamento, sujeito a resultados positivos do ensaio e uma revisão completa dos dados.
O APX3330 visa abordar os fatores subjacentes da NPDR, uma das principais causas de cegueira em adultos com diabetes, afetando cerca de 10 milhões de pacientes nos EUA. O medicamento, que passou por 12 ensaios clínicos, funciona inibindo o Ref-1, um regulador de fator de transcrição. Enquanto a análise do InvestingPro indica que a empresa mantém forte liquidez com um índice de liquidez corrente de 6,63, sugerindo recursos adequados para o desenvolvimento clínico, sua pontuação de saúde financeira é de 1,9, classificada como 'Razoável' pelos analistas do InvestingPro. Espera-se que esta inibição gerencie a angiogênese, o estresse oxidativo e a inflamação - todos fatores em doenças oculares.
O CEO da Opus Genetics, George Magrath, expressou confiança no design do ensaio de Fase 3, destacando o potencial do APX3330 para ser um tratamento transformador para pacientes com NPDR. A empresa está buscando parceiros para financiar o desenvolvimento adicional, enquanto continua a se concentrar no avanço de candidatos a terapia gênica para doenças retinianas hereditárias (IRDs).
O pipeline da empresa inclui terapias gênicas visando várias formas de bestrofinopatia, amaurose congênita de Leber (LCA), retinite pigmentosa e outros distúrbios oftalmológicos. Espera-se que um estudo de Fase 1/2 para terapia gênica BEST1 comece em 2025, enquanto sua Solução Oftálmica de Fentolamina 0,75% está atualmente em ensaios de Fase 3 para presbiopia e visão reduzida em luz fraca pós-cirurgia. Apesar dos desafios atuais refletidos em ganhos por ação negativos de 1,09 dólares, as metas de preço dos analistas variam de 8 a 15 dólares, sugerindo potencial de alta. Desbloqueie insights adicionais e mais 12 ProTips exclusivos com o InvestingPro.
Este comunicado de imprensa inclui declarações prospectivas, e os leitores são aconselhados que os resultados reais podem diferir devido a vários riscos e incertezas. As informações fornecidas são baseadas em um comunicado de imprensa da Opus Genetics, Inc.
Em outras notícias recentes, a Opus Genetics recebeu uma classificação de Compra da H.C. Wainwright, que estabeleceu uma meta de preço de 8,00 dólares para a empresa. O analista citou o potencial da plataforma de doenças retinianas hereditárias (IRD) da Opus Genetics e os catalisadores de 2025 para inovação contínua. Os desenvolvimentos da empresa em Amaurose Congênita de Leber (LCA) e Distrofia Macular Viteliforme de Best (BEST1) foram particularmente notados.
Enquanto isso, a Ocuphire Pharma adquiriu a Opus Genetics em uma transação totalmente em ações, formando uma nova entidade focada em doenças retinianas hereditárias. Espera-se que esta fusão melhore seu pipeline, incluindo o candidato a terapia gênica OPGx-LCA5 e a Solução Oftálmica de Fentolamina 0,75%.
Além disso, a Ocuphire relatou resultados positivos de dois ensaios clínicos pivotais de Fase 3 para seu tratamento ocular RYZUMVI. A empresa também iniciou o ensaio clínico VEGA-3 de Fase 3 para o tratamento de presbiopia e o ensaio LYNX-2 de Fase 3 para acuidade visual diminuída em condições de baixa luminosidade. Adicionalmente, o ensaio ZETA-2 de Fase 2/3 para APX3330, um tratamento para retinopatia diabética não proliferativa, está programado para começar em 2025. Esses desenvolvimentos destacam o compromisso da empresa em avançar tratamentos para condições oculares.
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