Opus Genetics avança em terapia gênica com teste em pacientes pediátricos

Publicado 18.02.2025, 09:35
Opus Genetics avança em terapia gênica com teste em pacientes pediátricos

DURHAM, N.C. - A Opus Genetics, Inc. (NASDAQ:IRD), empresa de biotecnologia focada em terapias gênicas para doenças retinianas hereditárias, administrou o primeiro tratamento em paciente pediátrico em um ensaio clínico de Fase 1/2 do OPGx-LCA5, uma terapia experimental para amaurose congênita de Leber (LCA). De acordo com dados do InvestingPro, a empresa mantém uma forte posição financeira com índice de liquidez corrente de 6,63, indicando robusta liquidez para apoiar seus programas clínicos. A empresa espera divulgar dados iniciais do grupo pediátrico até o terceiro trimestre de 2025.

O ensaio, que inclui participantes adultos, tem mostrado sinais iniciais de sucesso, com os três primeiros pacientes adultos experimentando melhora visual significativa após o tratamento. Esses resultados, inicialmente observados aos seis meses e que serão detalhados com dados de acompanhamento de 12 meses, serão apresentados em uma importante conferência médica no segundo trimestre de 2025. A análise do InvestingPro mostra que, embora a empresa ainda não seja lucrativa, analistas estabeleceram preços-alvo entre 8 USD e 15 USD, sugerindo potencial significativo de valorização caso os ensaios sejam bem-sucedidos.

Uma reunião Tipo D com a FDA está programada para março de 2025 para discutir o desenho e os objetivos de um possível ensaio de Fase 3. O CEO George Magrath enfatizou a importância da intervenção precoce em pacientes pediátricos para preservar ou restaurar a visão e expressou otimismo sobre as próximas discussões com a FDA.

O ensaio de Fase 1/2 foi projetado para avaliar a segurança e eficácia preliminar do OPGx-LCA5, que usa um vetor viral adeno-associado 8 (AAV8) para entregar um gene LCA5 funcional à retina em pacientes com mutações bialélicas no gene LCA5.

A Opus Genetics continua desenvolvendo seu pipeline, incluindo uma terapia gênica BEST1 que deve iniciar ensaios de Fase 1/2 em 2025 e tratamentos para outros distúrbios oftálmicos, como a Solução Oftálmica de Fentolamina 0,75% e APX3330, que estão em várias fases de avaliação clínica. Com uma capitalização de mercado de apenas 35,67 milhões USD e a análise de Valor Justo do InvestingPro indicando que a ação está atualmente subvalorizada, investidores que buscam insights financeiros detalhados podem acessar análises adicionais e mais 8 ProTips através do InvestingPro.

Esta notícia é baseada em um comunicado à imprensa da Opus Genetics, Inc. As declarações prospectivas da empresa estão sujeitas a riscos e incertezas que podem afetar os resultados reais dos ensaios e o desenvolvimento de seus candidatos a produtos. Informações adicionais sobre o ensaio podem ser encontradas no clinicaltrials.gov sob o identificador NCT05616793.

Em outras notícias recentes, a Opus Genetics, Inc. fez movimentos significativos em suas operações e governança corporativa. A empresa lançou um programa de emissão de ações no mercado de 40 milhões USD em colaboração com a Leerink Partners LLC, visando captar capital para fins corporativos gerais, incluindo o avanço de candidatos a produtos e ensaios clínicos. A empresa farmacêutica também atualizou seus acordos de emprego executivo, melhorando os termos de indenização para seus principais executivos, Dr. George Magrath, CEO, e Nirav Jhaveri, CFO.

Além disso, a Opus Genetics alinhou-se com a Food and Drug Administration dos EUA para um ensaio clínico de Fase 3 do APX3330, um medicamento oral sendo testado como tratamento para retinopatia diabética não proliferativa moderada a grave. A empresa também anunciou a data de sua Assembleia Anual de Acionistas de 2025, programada para 30 de abril de 2025.

Esses desenvolvimentos foram anunciados em linha com os esforços da Opus Genetics para padronizar seus acordos de emprego executivo, avançar seus candidatos a produtos e aderir às diretrizes descritas nos Estatutos Sociais Alterados e Reformulados da Empresa. Estes são desenvolvimentos recentes e cruciais para investidores e partes interessadas compreenderem as práticas de governança da empresa e seus planos futuros.

Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.

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