FILADÉLFIA - A Passage Bio, Inc. (NASDAQ:PASG), uma empresa de medicamentos genéticos, apresentou novos dados pré-clínicos e clínicos provisórios no Congresso Anual da Sociedade Europeia de Terapia Genética e Celular (ESGCT) em Roma, Itália. Os dados sugerem que seu principal candidato a produto, PBFT02, mostra-se promissor como terapia genética para demência frontotemporal com mutações GRN (FTD-GRN).
A apresentação da empresa na quinta-feira destacou estudos pré-clínicos que informaram a seleção do vetor AAV1 para a entrega do PBFT02, que visa aumentar os níveis de progranulina no sistema nervoso central (SNC). Estudos em primatas não humanos demonstraram que o vetor AAV1 alcançou níveis mais elevados de progranulina humana no líquido cefalorraquidiano (LCR) em comparação com outros vetores após administração intra-cisterna magna.
Resultados pré-clínicos adicionais em camundongos knockout Grn mostraram que o PBFT02 melhorou a histopatologia lisossomal e reduziu a neuroinflamação, sugerindo que níveis mais altos de progranulina podem oferecer benefícios adicionais. Os dados também indicaram que o PBFT02 alcançou ampla distribuição em todo o sistema nervoso em primatas não humanos.
Dados provisórios do estudo clínico upliFT-D indicaram que a primeira dose de PBFT02 foi geralmente bem tolerada e levou a aumentos consistentes e duradouros nos níveis de progranulina no LCR em pacientes, com efeitos sustentados por até 12 meses após a administração.
A Dra. Sue Browne, Diretora Científica, apresentou os resultados, que apoiam a estratégia de desenvolvimento clínico em andamento para o PBFT02. Will Chou, M.D., presidente e CEO da Passage Bio, expressou confiança no vetor AAV1 e na administração intracerebral magna (ICM) como uma abordagem diferenciada para sua terapia genética.
O potencial benefício clínico do PBFT02 é sustentado por extensos estudos pré-clínicos, que demonstraram efeitos positivos na função lisossomal e redução da neuroinflamação em um modelo murino de FTD. A Passage Bio permanece comprometida em avançar o PBFT02 na FTD e explorar seu potencial terapêutico em doenças neurodegenerativas adicionais que poderiam se beneficiar de níveis elevados de progranulina.
Este artigo é baseado em um comunicado de imprensa da Passage Bio.
Em outras notícias recentes, a Passage Bio, Inc. fez avanços significativos em suas operações comerciais. A empresa reportou um custo estimado de depreciação entre 3,5 milhões e 5,5 milhões de dólares, alinhado com seu recente acordo de sublocação e esforços de reestruturação corporativa. Além disso, a Passage Bio licenciou tratamentos para gangliosidose GM1, doença de Krabbe e leucodistrofia metacromática para a GEMMA Biotherapeutics, Inc. Este acordo inclui um pagamento inicial de 10 milhões de dólares e potenciais pagamentos adicionais vinculados a marcos de negócios.
Adicionalmente, a Canaccord Genuity manteve uma classificação de Compra para a Passage Bio, com base em dados provisórios positivos do estudo upliFT-D de Fase 1/2. A empresa destacou um aumento no biomarcador CSF PGRN ao longo do tempo, sugerindo potencial para o valor das ações subir. No entanto, a empresa está atualmente avaliando opções para recuperar a conformidade com os requisitos de listagem da Nasdaq, após um aviso de potencial deslistagem devido ao preço de suas ações cair abaixo do requisito mínimo de preço de oferta.
Em uma movimentação estratégica, a Passage Bio nomeou Thomas Kassberg como diretor Classe I e membro do Comitê de Auditoria. Kassberg, com extensa experiência em biotecnologia, recebeu opções de ações não incentivadas como parte de seu pacote de compensação. Por fim, a Passage Bio recebeu aprovação da Food and Drug Administration dos EUA para avaliar seu tratamento de terapia genética, PBFT02, para pacientes com demência frontotemporal com mutações no gene C9orf72. Estes são os desenvolvimentos recentes nos esforços contínuos da Passage Bio.
Insights do InvestingPro
À medida que a Passage Bio (NASDAQ:PASG) continua a avançar com seu promissor candidato a terapia genética PBFT02, os investidores devem considerar algumas métricas financeiras e insights importantes do InvestingPro.
De acordo com os dados do InvestingPro, a capitalização de mercado da Passage Bio é de 35,76 milhões de dólares, refletindo a avaliação atual da empresa no setor de biotecnologia. Esta capitalização de mercado relativamente pequena não é incomum para empresas de biotecnologia em estágio inicial focadas no desenvolvimento de terapias inovadoras.
As Dicas do InvestingPro destacam que a Passage Bio possui mais caixa do que dívida em seu balanço, o que é crucial para uma empresa na fase de pesquisa e desenvolvimento. Esta posição financeira proporciona algum fôlego para a empresa continuar seus programas clínicos, incluindo o desenvolvimento do PBFT02.
No entanto, é importante notar que a Passage Bio está queimando rapidamente seu caixa, como indicado por outra Dica do InvestingPro. Isso é típico para empresas de biotecnologia que investem pesadamente em P&D, mas ressalta a importância de resultados clínicos bem-sucedidos e potenciais necessidades futuras de financiamento.
As ações da empresa estão atualmente sendo negociadas próximas à sua mínima de 52 semanas, o que pode representar uma oportunidade para investidores que acreditam no potencial de longo prazo do PBFT02 e no pipeline da Passage Bio. No entanto, isso deve ser ponderado contra o fato de que os analistas não preveem que a empresa seja lucrativa este ano, conforme observado nas Dicas do InvestingPro.
Para investidores que buscam uma análise mais abrangente, o InvestingPro oferece dicas e insights adicionais além dos mencionados aqui. Na verdade, existem mais 10 Dicas do InvestingPro disponíveis para a Passage Bio, que podem fornecer um contexto valioso para entender a saúde financeira e a posição de mercado da empresa à medida que ela avança com seus desenvolvimentos em terapia genética.
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