Na sexta-feira, a H.C. Wainwright manteve a classificação de Compra e o preço-alvo de 37,00$ para as ações da Pharming Group (NASDAQ:PHAR), após o anúncio da empresa sobre um novo ensaio clínico. A Pharming Group iniciou um estudo de prova de conceito de Fase 2 para avaliar o leniolisib (Joenja) em pacientes com imunodeficiências primárias (PIDs) relacionadas à desregulação imunológica decorrente de alterações na sinalização PI3Kδ.
O ensaio é um estudo de braço único, aberto e de determinação de dose, projetado para incluir cerca de 12 pacientes. Ele se concentrará na avaliação da segurança, tolerabilidade, farmacocinética, farmacodinâmica e eficácia clínica. Espera-se que os resultados deste ensaio de Fase 2 orientem o design de um potencial estudo de Fase 3.
De acordo com a empresa, o estudo pivotal pode ser um ensaio randomizado, controlado por placebo, com um número maior de pacientes do que o programa anterior de APDS, que incluiu cerca de 30 pacientes. Além disso, a empresa prevê que provavelmente serão necessários pelo menos um ano de dados de exposição para apoiar o pedido suplementar de novo medicamento (sNDA).
As condições alvo do estudo incluem ALPS-FAS, haploinsuficiência de CTLA4, haploinsuficiência de NFKB1 e deficiência de PTEN. Essas PIDs são frequentemente graves e potencialmente fatais, e atualmente não existem terapias aprovadas que abordem a disfunção imunológica subjacente.
A decisão da Pharming de avançar o leniolisib para ensaios de Fase 2 e demonstrar eficácia clínica em PIDs pode potencialmente ser um avanço significativo para a empresa. Isso não apenas expandiria seu portfólio clínico, mas também criaria valor adicional. O analista da empresa reiterou a classificação de Compra e o preço-alvo com base nesses desenvolvimentos.
Em outras notícias recentes, a Pharming Group tem visto um crescimento robusto em seus resultados financeiros e no recrutamento de pacientes para seus principais produtos, RUCONEST e Joenja. A empresa relatou um aumento de 23% nas vendas do segundo trimestre para o RUCONEST e um aumento significativo nas vendas do Joenja.
Além disso, a Pharming Group concluiu o recrutamento para o primeiro estudo de leniolisib e está iniciando um estudo de Fase 2. A orientação de receita para o ano inteiro da empresa permanece entre 280 milhões e 295 milhões de dólares, com um crescimento de receita de 35% no segundo trimestre e um lucro bruto estável de 89%.
Além disso, o medicamento da Pharming Group, Joenja, recebeu aprovação regulatória da Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) no Reino Unido para o tratamento da síndrome da delta fosfoinositídeo 3-quinase ativada (APDS), marcando a primeira aprovação específica para o tratamento de APDS no país. Este desenvolvimento segue a aprovação bem-sucedida do medicamento nos Estados Unidos e em Israel, expandindo sua presença global.
A H.C. Wainwright manteve sua classificação de Compra para a Pharming Group, indicando confiança nas perspectivas da empresa. A firma destacou o potencial para maior expansão do alcance de mercado do Joenja, dadas as revisões regulatórias em andamento em outros países. Estes são desenvolvimentos recentes na jornada da empresa, mostrando seu progresso na indústria biofarmacêutica.
Insights do InvestingPro
O recente início do estudo de prova de conceito de Fase 2 para o leniolisib pela Pharming Group está alinhado com seu forte desempenho financeiro e posição de mercado. De acordo com os dados do InvestingPro, a empresa demonstrou um impressionante crescimento de receita de 34,54% nos últimos doze meses até o segundo trimestre de 2023, atingindo 277,56 milhões de dólares. Essa trajetória de crescimento apoia a capacidade da Pharming de investir em novos ensaios clínicos e expandir seu pipeline de produtos.
As dicas do InvestingPro destacam as impressionantes margens de lucro bruto da Pharming, que se situam em 88,55% para o mesmo período. Essa força financeira fornece à empresa recursos para financiar iniciativas de pesquisa e desenvolvimento, como o ensaio clínico recentemente anunciado.
Embora a empresa atualmente não seja lucrativa, com um índice P/L de -42,82, o início de novos ensaios clínicos como o estudo de leniolisib para PIDs poderia potencialmente levar a futuras fontes de receita e lucratividade. Os investidores devem notar que a Pharming opera com um nível moderado de dívida, o que pode proporcionar flexibilidade para seus esforços de pesquisa e desenvolvimento.
Para os leitores interessados em uma análise mais abrangente, o InvestingPro oferece 8 dicas adicionais para a Pharming Group, fornecendo uma compreensão mais profunda da saúde financeira e posição de mercado da empresa.
Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.